2019年06月04日，BioMarin Pharmaceutical宣布國家藥品監督管理局批準Elosulfase alfa， 適應癥為IVA型黏多糖貯積癥，該藥物已納入第一批臨床急需境外新藥，Elosulfase alfa 2017年首次向NMPA遞交IND（JXSL1700009），并納入優(yōu)先審評。受益于國家局審評審批政策改革，2019年02月11日，遞交補充申請JYSB1900044，藥物變更為上市審評。Elosulfase alfa國內獲批上市將給IVA型黏多糖貯積癥罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多選擇。
本文關(guān)注IVA型黏多糖貯積癥，關(guān)注Elosulfase alfa（依洛硫酸酯酶α，商品名唯銘贊）關(guān)鍵臨床試驗數據。
一．罕見(jiàn)?。篒VA型黏多糖貯積癥
黏多糖貯積癥（mucopolysaccharidosis，MPS）是一組復雜的、進(jìn)行性多系統受累的溶酶體病，是由于降解糖胺聚糖（亦稱(chēng)酸性黏多糖，glycosaminoglycan，GAGs）的酶缺乏所致。黏多糖在溶酶體中異常累積導致面容異常、神經(jīng)系統受累、骨骼畸形、肝脾增大、心臟病變、角膜混濁等。
臨床分型：
摘自罕見(jiàn)病診療指南
IVA型黏多糖貯積癥是由于半乳糖-6-硫酸酯酶（N-acetylgalactosamine-6-sulfatase）缺陷導致。
IVA型黏多糖貯積癥患者疾病進(jìn)展，摘自www.vimizim.com
IVA型黏多糖貯積癥表現出復雜的、進(jìn)行性多系統受累導致面容異常、神經(jīng)系統受累、骨骼畸形、肝脾增大、心臟病變、角膜混濁等。
Elosulfase alfa是一款酶替代療法，可替代半乳糖-6-硫酸酯酶，重建細胞正常生理功能，藥物由BioMarin Pharmaceutical開(kāi)發(fā)，2014年02月，率先在美國獲批上市，目前已在美國、歐盟、日本、加拿大、巴西等國家和地區上市。
Elosulfase alfa作用簡(jiǎn)述，摘自www.vimizim.com
二．Elosulfase alfa可使IVA型黏多糖貯積癥患者長(cháng)期獲益
3期臨床試驗證實(shí)Elosulfase alfa能夠給IVA型黏多糖貯積癥患者帶來(lái)長(cháng)期獲益，該臨床試驗clinical trials登記號為NCT01275066，該臨床數據已經(jīng)發(fā)表，詳見(jiàn)論文Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study （PMID: 24810369.）
NCT01275066：A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multinational Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of 2.0 mg/kg/Week and 2.0 mg/kg/Every Other Week BMN 110 in Patients With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome)
NCT01275066主要臨床結果：
該3期臨床，招募患者176例，1:1:1入組接受elosulfase alfa 2.0 mg/kg/every other week (qow), elosulfase alfa 2.0 mg/kg/week (weekly) 或是 安慰劑。24周，6分鐘步行測試(six minute walk test, 6-MWT) 變化為主要臨床終點(diǎn)指標。
2.0 mg/kg/week (weekly) elosulfase alfa能夠顯著(zhù)提高患者6-MWT
同時(shí)，elosulfase alfa可使患者長(cháng)期獲益
elosulfase alfa長(cháng)期數據（2年）表明：該藥物可給患者帶來(lái)持續的臨床收益，同時(shí)能夠長(cháng)期改善患者的心肺功能，提高患者FVC, FEV1指標。
elosulfase alfa的獲批上市將一定程度上改善國內罕見(jiàn)?。ざ嗵琴A積癥）患者的藥物可及性，代表如肺動(dòng)脈高壓藥物Selexipag，脊髓性肌肉萎縮癥藥物Nusinersen，中重度銀屑病藥物蘇金單抗，等等。截至目前，第一批臨床急需境外新藥中，已有多款藥物獲批或是上市審評中， 詳見(jiàn)下表：
第一批臨床急需境外新藥：已獲批/上市審評
藥物elosulfase alfa和疾病黏多糖貯積癥更多參考資料，筆者推薦如下：
敬請參考：
1. 藥物介紹
https://www.vimizim.com/
2. 疾病介紹
2.1 www.morquiosity.com
2.2 Morquio Patient Support Group, International Morquio Organization
2.3 The National MPS Society (U.S.)
2.4 Society for Mucopolysaccharide Diseases (U.K.)
2.5 www.morquioanswers.com
作者簡(jiǎn)介：1°C，醫藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專(zhuān)業(yè)文字會(huì )越來(lái)越有溫度，醫藥知識能夠服務(wù)更多人，打破信息知識的壁壘！
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