近日，葛蘭素史克（GSK）公司與加州大學(xué)（University of California）的一項合作得到了業(yè)界的廣泛關(guān)注。GSK將與CRISPR技術(shù)先驅Jennifer Doudna教授，以及CRISPR篩選技術(shù)先驅——加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的Jonathan Weissman教授合作，創(chuàng )建基因組研究實(shí)驗室（Laboratory for Genomics Research, LGR）。這一實(shí)驗室將探索基因突變如何導致疾病發(fā)生，并且開(kāi)發(fā)基于CRISPR的創(chuàng )新技術(shù)來(lái)迅速加快新藥開(kāi)發(fā)。GSK在未來(lái)5年內將為這一合作投入6700萬(wàn)美元的研發(fā)資金。
自從人類(lèi)基因組圖譜問(wèn)世以來(lái)，如何利用人類(lèi)基因組序列進(jìn)行新藥研發(fā)一直是業(yè)界關(guān)注的問(wèn)題。GSK在這一領(lǐng)域也早有布局。去年，GSK宣布與消費者基因檢測先驅公司23andMe達成為期4年的研發(fā)合作，利用23andMe的基因組和表型數據庫，尋找創(chuàng )新藥物靶點(diǎn)，并且發(fā)現適合加入臨床試驗的患者。而與加州大學(xué)CRISPR技術(shù)先驅的合作則在這一基礎上更進(jìn)一步。
隨著(zhù)基因組和表型數據的不斷積累，研究人員不但需要了解基因變異與疾病之間的相關(guān)性，還需要發(fā)掘基因突變導致疾病的原因。然而，由于不同基因之間的復雜相互作用，90%基因的功能尚未得到完全澄清。CRISPR基因編輯系統提供了一種精準而強力的工具，能夠逐個(gè)敲除基因組中的每一個(gè)基因，并且觀(guān)察它對細胞帶來(lái)的影響。這對建立基因變異與疾病之間的因果關(guān)系至關(guān)重要。
UCSF的Jonathan Weissman教授是使用CRISPR技術(shù)進(jìn)行全基因組篩選的先驅之一。他的實(shí)驗室開(kāi)發(fā)了高度復雜的CRISPR篩選庫，不但能夠覆蓋基因組中的每一個(gè)基因，而且能夠利用CRISPR系統來(lái)精準抑制或激活特定基因的表達，從而多方位探索基因功能與疾病之間的聯(lián)系。
使用CRISPR篩選來(lái)發(fā)現治療疾病的新靶點(diǎn)已經(jīng)取得顯著(zhù)的成果。例如，英國Wellcom Trust Sanger Institute和美國B(niǎo)road研究所的團隊分別使用這一技術(shù)發(fā)現了“合成致死”的新靶點(diǎn)，有望治療多種癌癥。上?？萍即髮W(xué)、哈佛大學(xué)和藥明康德主導的研究團隊，也通過(guò)CRISPR系統進(jìn)行全基因組篩選，找到有望增強免疫調控藥物療效的潛在靶點(diǎn)，可以提高治療多發(fā)性骨髓瘤患者的效果。
GSK的加入將進(jìn)一步增強這些篩選工具的威力和效率。GSK的人工智能和機器學(xué)習團隊將幫助構建分析篩選數據的計算平臺?；蚪M研究實(shí)驗室的目標是將已有的CRISPR篩選工具自動(dòng)化，使用機器人大規模完成從前需要研究人員逐個(gè)完成的基因組篩選工作。與機器學(xué)習相結合，這些數據可以構建一張龐大的基因相互作用圖譜，為藥物研發(fā)人員發(fā)現靶點(diǎn)提供洞見(jiàn)。GSK首席科學(xué)官Hal Barron博士預計，基因組研究實(shí)驗室能夠將具有明確功能的基因數目提高一倍。“這意味著(zhù)我們可能開(kāi)發(fā)的藥物也會(huì )比以前多一倍！“他說(shuō)。
Doudna教授表示：“這是一個(gè)前所未有的機會(huì )，將灣區的頂尖學(xué)術(shù)研究和藥物科學(xué)研究結合起來(lái)，以我們從前不可能完成的方式來(lái)探索疾病的起源。“最終，基因組研究實(shí)驗室希望他們開(kāi)發(fā)出下一代創(chuàng )新技術(shù)，能夠成為未來(lái)醫藥產(chǎn)業(yè)藥物研發(fā)的標準工具。
參考資料：
[1] GSK joins forces with the University of California to advance genomic research and improve drug discovery. Retrieved June 13, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-joins-forces-with-the-university-of-california-to-advance-genomic-research-and-improve-drug-discovery/
[2] Weissman Lab. Retrieved June 13, 2019, from https://weissmanlab.ucsf.edu/research/research.html
[3] University of California CRISPR researchers form drug discovery alliance with pharma giant. Retrieved June 13, 2019, from https://www.sciencemag.org/news/2019/06/university-california-crispr-researchers-form-drug-discovery-alliance-pharma-giant
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