15日，致力于開(kāi)發(fā)精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，該公司為avapritinib向美國FDA遞交了新藥申請（NDA），用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，或者作為四線(xiàn)GIST療法。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑制劑。同時(shí)該公司要求FDA使用優(yōu)先審評處理這一申請。如果獲得優(yōu)先審評資格，這一新藥申請的審評時(shí)間將縮短到6個(gè)月。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結締組織中出現的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞，在胃部和小腸最為常見(jiàn)。大多數GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強。由于目前已有的療法主要與失活構象的蛋白激酶結合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會(huì )導致對現有療法的抗性和疾病進(jìn)展。
對于無(wú)法切除或轉移性GIST患者來(lái)說(shuō)，對基因突變的檢測是為他們定制個(gè)體化療法的關(guān)鍵。目前，KIT驅動(dòng)的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續進(jìn)展，他們沒(méi)有獲批療法。而PDGFRα D842V驅動(dòng)的GIST患者通常在接受已有療法3-4個(gè)月之后疾病會(huì )繼續進(jìn)展。
Avapritinib是一款口服精準療法，它能夠強力、特異性抑制KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這是一種靶向激酶激活構象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這一療法已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療攜帶PDGFRα D842V突變的無(wú)法切除或轉移性GIST患者。
值得一提的是，去年基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）與Blueprint Medicines公司達成了獨家研發(fā)授權協(xié)議，獲得在中國研發(fā)和推廣avapritinib和其它候選藥物的權利。這款創(chuàng )新精準療法有望更早為中國患者造福。
日前在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )年會(huì )上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數據。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時(shí)，客觀(guān)緩解率（ORR）達到86%。在作為四線(xiàn)療法治療GIST患者時(shí)，ORR達到22%，中位緩解持續時(shí)間（DOR）為10.2個(gè)月。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變和4線(xiàn)GIST患者急需新的治療手段，”Blueprint Medicines公司首席醫學(xué)官Andy Boral博士說(shuō)：“通過(guò)靶向GIST的驅動(dòng)因子，avapritinib有潛力為這些患者提供精準治療選擇。”
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
