CRISPR作為目前最先進(jìn)的基因編輯工具，除了應用于腫瘤治療、輔助生殖領(lǐng)域等臨床醫學(xué)領(lǐng)域之外，新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域是否也能開(kāi)創(chuàng )性地使用這一先進(jìn)技術(shù)？這是Hal Barron博士自2018年加入GSK擔任研發(fā)部總裁后一直在謀劃的事情。
2018年，GSK與消費者基因檢測先驅公司23andMe“牽手”成功，達成為期4年的研發(fā)合作，GSK利用23andMe的基因組和表型數據庫，尋找創(chuàng )新藥物靶點(diǎn)，并且發(fā)現適合加入臨床試驗的患者。這便是技術(shù)戰略的起點(diǎn)。
而在今年，Hal Barron又更進(jìn)一步地推動(dòng)了這一戰略進(jìn)展——與兩位“CRISPR先驅”Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士攜手，達成一項為期五年價(jià)值6700萬(wàn)美元的合作項目，旨在建立一個(gè)最先進(jìn)的CRISPR技術(shù)實(shí)驗室，即基因組學(xué)研究實(shí)驗室（LGR），致力于探索基因突變如何引發(fā)疾病，并進(jìn)一步開(kāi)發(fā)利用CRISPR技術(shù)來(lái)加速新藥的發(fā)現。
新的基因組學(xué)研究實(shí)驗室（LGR）代表了一種新穎的合作模式，它將工業(yè)界和學(xué)術(shù)界的人員聚集在一起，共同開(kāi)展項目。實(shí)驗室將重點(diǎn)關(guān)注免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和神經(jīng)科學(xué)等領(lǐng)域，同時(shí)將GSK的人工智能和機器學(xué)習小組也納入到研發(fā)體系之中。最終，這一研發(fā)過(guò)程將加深科研人員對遺傳學(xué)的理解，并能夠發(fā)現新目標，創(chuàng )造新技術(shù)應用于未來(lái)的制藥行業(yè)。
Barron博士表示，技術(shù)是GSK創(chuàng )新戰略的關(guān)鍵，CRISPR是我們這個(gè)時(shí)代最重要的技術(shù)之一。在Jennifer和Jonathan的專(zhuān)業(yè)指導下，我相信這個(gè)實(shí)驗室將極大地促進(jìn)我們對基因和疾病之間關(guān)系的科學(xué)理解，幫助我們更快地找到更好的藥物。”
加州大學(xué)伯克利分校（UCB）Jennifer Doudna教授表示：“在過(guò)去7年里，CRISPR改變了學(xué)術(shù)研究，但在LGR之前，我們還沒(méi)有集中精力推動(dòng)CRISPR在創(chuàng )新研究中的應用。LGR能夠致力于建立創(chuàng )新科學(xué)與強大技術(shù)合作的空間，這將助力于開(kāi)發(fā)未來(lái)新藥。我認為創(chuàng )新科學(xué)所能夠做到的將是無(wú)法想象的。“
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