今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，基于近日與美國和歐洲監管機構的交流，該公司計劃在第四季度向美國FDA和歐盟EMA遞交治療A型血友病的基因療法——valoctocogene roxaparvovec的監管申請。預計這將是首款進(jìn)入監管審評階段的血友病基因療法。同時(shí)，BioMarin在國際血栓和止血學(xué)會(huì )2019年會(huì )（ISTH2019）上公布了這一療法的最新數據。
A型血友病患者因為缺乏凝血因子VIII，導致即使輕微的受傷就可能引起痛苦并危及生命的出血事件。而且，嚴重A型血友病患者往往會(huì )在肌肉或關(guān)節處出現自發(fā)出血。嚴重A型血友病患者占A型血友病患者總數的43%。目前，對這一疾病的標準療法是每周進(jìn)行2-3次預防性因子VIII替代療法。然而，很多患者即便接受治療，仍然會(huì )出現出血事件，導致漸進(jìn)性和失能性關(guān)節損傷，對他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴重影響。
Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達因子VIII的轉基因的基因療法。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療，肝細胞就可以持續表達因子VIII，從而不再需要長(cháng)期接受預防性凝血因子注射。該療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟授予的PRIME藥品認定。
在ISTH2019上公布的最新數據顯示，在1/2期臨床試驗中接受一次劑量為6e13 vg/kg劑量的基因療法治療的患者，在接受治療后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求繼續得到控制。在接受治療的3年過(guò)程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%?；颊卟辉傩枰A防性因子VIII注射。
對基因療法的一個(gè)顧慮是它的療效能否長(cháng)期維持，BioMarin對因子VIII水平的檢測表明，在接受治療后3年的過(guò)程中，因子VIII的表達水平已經(jīng)進(jìn)入了一個(gè)平臺期，表達水平下降的速度顯著(zhù)減緩。這意味著(zhù)這一基因療法有望帶來(lái)持久、長(cháng)期的因子VIII表達。
“我們很高興FDA能夠將患者的聲音整合到審評過(guò)程中。臨床研究參與者震撼人心的見(jiàn)證已經(jīng)成為幫助FDA審評這款基因療法的關(guān)鍵因素之一。它有望成為第一款治療血友病的基因療法，”BioMarin公司全球研發(fā)總裁Hank Fuchs博士說(shuō)：“我們同時(shí)感謝EMA的PRIME藥品認定，讓我們能夠與監管機構提前增加交流，幫助加快這一創(chuàng )新療法的審評。”
我們期待這款創(chuàng )新基因療法能夠早日獲得批準，為A型血友病患者造福。
參考資料：
[1] BioMarin Plans Regulatory Submissions for Marketing Authorization of Valoctocogene Roxaparvovec to Treat Severe Hemophilia A in 4Q 2019 in both U.S. and Europe. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/2019-07-08-BioMarin-Plans-Regulatory-Submissions-for-Marketing-Authorization-of-Valoctocogene-Roxaparvovec-to-Treat-Severe-Hemophilia-A-in-4Q-2019-in-both-U-S-and-Europe
[2] BioMarin ISTH Valrox Presentation. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/download/BMRN_ISTH+2019_Pasi+Late+breaker+FINAL.pdf
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
