7月9日，Alnylam公司宣布RNAi藥物Onpattro（patisiran）獲得英國國家衛生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）推薦，用于治療成人患者由遺傳性轉甲狀腺素蛋白導的淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷。
hATTR是一種罕見(jiàn)的、遺傳性、危及生命的神經(jīng)退行性疾病，由周?chē)窠?jīng)系統、心臟、胃腸道和其它器官中轉甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣蛋白沉積引起?；颊呋加羞M(jìn)行性神經(jīng)病、心肌病、行走障礙和各種其它衰弱癥狀，診斷后中位生存期為5-15年。
Onpattro是一種通過(guò)靜脈注射可以靶向TTR的RNAi藥物。通過(guò)靶向和沉默特定的信使RNA阻止TTR蛋白的產(chǎn)生，減少其在體內組織中的積累，以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。
在一項代號為APOLLO的隨機、雙盲、安慰劑對照、全球化III期研究中，經(jīng)過(guò)18個(gè)月的治療，接受Onpattro治療的患者有56%實(shí)現神經(jīng)病變損傷改善，而安慰劑組這一數據僅為4%。Onpattro治療組神經(jīng)病損害評分平均下降6分，安慰劑組則平均增長(cháng)28分，Onpattro療效顯著(zhù)。安全性方面，不良事件的發(fā)生率和嚴重程度與安慰劑組相似。
NICE主要負責英國新藥物和醫療技術(shù)的評估，設立藥物目錄內用藥和醫療技術(shù)的臨床使用標準，為英國國民健康服務(wù)體系(NHS)提供藥物目錄的決策參考。2018/8，Onpattro作為首款首款RNAi藥物分別獲FDA和歐盟批準。上個(gè)月，Onpattro獲批拿下了日本市場(chǎng)，NICE雖然在2018/12拒絕了Onpattro，但如今還是回心轉意，Onpattro幾個(gè)重要的批準和推薦均已到手。
有趣的是，先拒后薦好像已經(jīng)成了NICE的“特色”，此前l(fā)onis公司的反義RNA藥物Tegsedi也經(jīng)歷了同樣的命運。當年就連明星藥物“O”藥也未能一次就獲得NICE的推薦。
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