近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA授予其在研RNAi療法DCR-PHXC突破性療法認定，用于治療1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）。FDA突破性療法認定旨在加快治療嚴重疾病的創(chuàng )新療法的研發(fā)和評估速度。
PH是一種嚴重的罕見(jiàn)遺傳性肝 臟疾病，患者體內產(chǎn)生過(guò)量的草酸鹽，累積于腎 臟不能及時(shí)排出。腎功能下降的患者可出現草酸鹽沉積癥，并可導致骨骼、皮膚、心臟、視網(wǎng)膜等其他部位積累草酸鹽，腎 臟及相關(guān)臟器受到嚴重的損害。嚴重PH患者往往需要進(jìn)行肝 臟或腎 臟移植，并終生服用免疫抑制藥物。目前已知存在三種類(lèi)型的PH，PH1是由AGXT基因的突變引起的，由此導致人體丙氨酸-乙醛酸氨基轉移酶（AGT）缺乏。美國及歐盟地區已有超過(guò)5000名PH1患者，但目前尚無(wú)獲批法治療這一疾病。
DCR-PHXC是目前唯一一款用于治療所有類(lèi)型原發(fā)性高草酸尿癥（PH）的RNAi藥物，它采用Dicerna獨創(chuàng )的GalXC技術(shù)平臺，可選擇性地沉默肝 臟中的乳酸脫氫酶A（LDHA），阻斷過(guò)量草酸鹽的產(chǎn)生。該藥物在臨床前研究中耐受性良好，對肝 臟無(wú)不良影響。
![▲DCR-PHXC作用機制（圖片來(lái)源：參考資料[3]](https://cimg.cphi.cn/img_Cphi_cn/news/2019_07/Mimg_1907181119612806.jpg)
▲DCR-PHXC作用機制（圖片來(lái)源：參考資料[3]）
在DCR-PHXC治療PH的1期臨床試驗中，PH1和PH2患者給藥后24小時(shí)尿液中草酸鹽水平大幅度降低。單劑量DCR-PHXC治療可使大多數患者尿液中草酸鹽水平達到正?；蚪咏?，并具有良好的耐受性。
與此同時(shí)，FDA還確認PH2與PH3符合嚴重或危及生命的疾病標準。Dicerna公司還會(huì )針對DCR-PHXC治療PH2和PH3的研究終點(diǎn)問(wèn)題與FDA進(jìn)行持續溝通。
“FDA認識到開(kāi)發(fā)治療1型原發(fā)性高草酸尿癥的迫切性，而DCR-PHXC的1期臨床試驗獲得了積極的結果，因而被授予突破性療法認定，”Dicerna公司的首席醫學(xué)官Ralf Rosskamp博士說(shuō)：“我們期待與FDA繼續溝通，盡快推進(jìn)DCR-PHXC用于所有類(lèi)型PH的治療。”
參考資料
[1] Dicerna Receives Breakthrough Therapy Designation for DCR-PHXC for Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1). Retrieved July 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190715005117/en
[2] About PHYOX. Retrieved July 16, 2019, from https://phyoxtrials.com/
[3] Corporate Overview. Retrieved July 16, 2019, from http://investors.dicerna.com/static-files/6ca8fc33-2696-459a-b8ca-a8a39ec68903
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