“不可成藥”的靶點(diǎn)一直是新藥研發(fā)領(lǐng)域的“痛”。然而業(yè)界、科學(xué)界一直在努力克服技術(shù)上的障礙。日前，又有一家致力于針對“不可成藥”的癌癥靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)藥物的新銳公司Kronos Bio宣布完成1.05億美元的A輪融資。該公司表示，將利用這部分資金支持小分子微陣列平臺（SMM）的持續開(kāi)發(fā)。
Kronos Bio的目標是不可成藥的靶點(diǎn)。迄今為止，藥物研發(fā)人員已經(jīng)開(kāi)發(fā)了一部分結構適合與小分子進(jìn)行成藥的蛋白質(zhì)，而更大一部分的蛋白質(zhì)缺乏明顯與小分子結合的“口袋”。Kronos打算通過(guò)設計更具生理學(xué)相關(guān)性的條件，對靶蛋白進(jìn)行高通量篩選來(lái)克服結構性屏障。這樣做的話(huà)，Kronos認為可以識別那部分以前被認為是不可成藥的蛋白質(zhì)生物學(xué)。
Kronos的小分子微陣列平臺（SMM）是基于其科學(xué)創(chuàng )始人——麻省理工學(xué)院（Massachusetts Institute of Technology）生物工程副教授A(yíng)ngela Koehler博士10多年的研究。SMM非常適合快速發(fā)現新的調節劑或不可成藥靶點(diǎn)的降解物，例如轉錄因子。Kronos已證明，SMM具有識別直接與靶蛋白結合或以納摩爾效力干擾蛋白質(zhì)活性的化合物的潛力。該公司表示，該技術(shù)可以找到通過(guò)多種機制起作用的化合物，包括蛋白質(zhì) - 蛋白質(zhì)或蛋白質(zhì) - DNA相互作用的破壞，或通過(guò)與輔因子或其他蛋白質(zhì)復合物成員結合而間接調節靶蛋白質(zhì)活性。
該公司總裁兼首席執行官Norbert Bischofberger博士在新聞稿中表示，本輪資金將用于推進(jìn)公司兩款基于SMM技術(shù)的臨床前化合物的開(kāi)發(fā)。據該公司的官網(wǎng)，一款研發(fā)進(jìn)展較快的化合物是針對與雄激素受體相關(guān)的輔助因子，這種輔因子被研究作為前列腺癌藥物的潛在靶點(diǎn)。另一款研發(fā)進(jìn)展較快的化合物靶向細胞周期蛋白依賴(lài)性激酶9，這種蛋白質(zhì)已被研究作為卵巢癌的藥物靶點(diǎn)。
Norbert Bischofberger博士說(shuō)：“我們試圖挑戰某些靶點(diǎn)是‘不可成藥’的歷史觀(guān)念。我們的目標是發(fā)現新的治療方法，并為治療需求高度未滿(mǎn)足的疾病領(lǐng)域提供有效的治療方案。”
日前已有多家致力于挑戰“不可成藥”靶點(diǎn)的新銳公司受到投資界的追捧。
上周，Revolution Medicines公司完成C輪1億美元的融資，計劃將用于支持針對RAS基因的靶向藥物研發(fā)。RAS是第一個(gè)在人類(lèi)腫瘤中被鑒定出來(lái)的致癌基因，時(shí)至今日，三個(gè)RAS基因也是在癌癥中最常見(jiàn)的致癌基因——大約25%的人類(lèi)腫瘤里存在RAS突變。但是，自RAS蛋白被發(fā)現30多年以來(lái)，還沒(méi)有一個(gè)針對RAS的藥物被成功研發(fā)出來(lái)，這也讓一些人認為RAS是不可成藥的。
上個(gè)月末，Frontier Medicines以6700萬(wàn)美元的A輪融資走入業(yè)界的視線(xiàn)，專(zhuān)注于化學(xué)蛋白質(zhì)組學(xué)研究，通過(guò)識別蛋白質(zhì)上潛在的新結合靶點(diǎn)，從而開(kāi)發(fā)小分子藥物。該公司表示，盡管90％的人類(lèi)蛋白質(zhì)不能被小分子靶向，因為表面蛋白質(zhì)上沒(méi)有已知的結合位點(diǎn)，但是蛋白質(zhì)是三維結構，不斷運動(dòng)的，當他們移動(dòng)時(shí)，他們會(huì )創(chuàng )造臨時(shí)“口袋“，可以選擇性地被成藥靶向。
到目前為止，進(jìn)展最快的研究來(lái)自Amgen（安進(jìn)）公司。其在上個(gè)月美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )會(huì )議上公布了AMG 510的數據，這是首款進(jìn)入臨床階段的KRAS G12C抑制劑，KRAS G12C是RAS蛋白之一。
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