近日，Mallinckrodt Pharmaceuticals公司宣布與Silence Therapeutics公司達成一項合作協(xié)議，兩家公司將開(kāi)發(fā)及推廣RNA干擾（RNAi）療法SLN500，用于抑制補體級聯(lián)反應，從而治療補體系統相關(guān)的免疫疾病。
補體系統是一系列幫助抵御感染的酶級聯(lián)系統，由超過(guò)30個(gè)血清蛋白組成。該系統可增強抗體反應并實(shí)現免疫記憶，清除外來(lái)細胞、免疫復合物和凋亡細胞，在免疫系統中發(fā)揮著(zhù)重要的作用。已知這一系統與人體內的多種免疫疾病發(fā)展相關(guān)，如陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、重癥肌無(wú)力、C3腎小球病、非典型溶血性尿毒綜合癥及冷凝集素病等。C5單克隆抗體Soliris（eculizumab）是針對補體途徑問(wèn)世的第一種藥物，但這種藥物并不能對所有患者及適應癥發(fā)揮持續的效果，開(kāi)發(fā)新的補體途徑藥物仍舊十分重要。
RNAi療法是一種作用于編碼致病蛋白的mRNA的新一代療法。siRNA進(jìn)入細胞后通過(guò)與靶標mRNA結合，從而使mRNA降解，避免功能性蛋白產(chǎn)生。
根據協(xié)議，Mallinckrodt將獲得SLN500療法的獨家全球性開(kāi)發(fā)權益，該療法針對補體途徑中特定的蛋白C3，還可獲得補體相關(guān)RNAi療法的另外兩項臨床前開(kāi)發(fā)項目。Silence公司將獲得2000萬(wàn)美元的預付款，以及潛在里程碑付款。Silence公司將負責臨床前研究，并執行每項資產(chǎn)的開(kāi)發(fā)計劃，直到1期臨床試驗結束。Mallinckrodt隨后將負責臨床開(kāi)發(fā)和全球推廣。
“這項合作將Silence公司在RNAi療法的專(zhuān)業(yè)知識和探索以及Mallinckrodt公司的多年經(jīng)驗和資源結合起來(lái)，”Silence公司的總裁兼首席執行官David Horn Solomon博士說(shuō)：“越來(lái)越多的臨床病癥及病理與補體系統相關(guān)，由此激勵我們開(kāi)發(fā)抑制補體激活途徑的治療方法，它們可用于治療一系列疾病。我們期待與Mallinckrodt密切合作，通過(guò)RNAi療法改變患者的生活。”
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