8月2日，FDA宣布批準第一三共公司開(kāi)發(fā)的Turalio (pexidartinib)膠囊上市，用于治療身體機能?chē)乐厥芟耷覠o(wú)法通過(guò)手術(shù)改善病情的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者。
TGCT通常都是良性腫瘤，表現為足部和手部的堅實(shí)性腫塊，滑膜（關(guān)節腔表面的一層薄膜）和腱鞘增厚或過(guò)度生長(cháng)而導致活動(dòng)受限，可以通過(guò)手術(shù)完整切除予以治療，惡性病變較罕見(jiàn)。但是有些復發(fā)的彌漫性TGCT患者，不能通過(guò)手術(shù)切除，會(huì )導致嚴重的關(guān)節損傷和功能喪失，嚴重的就需要截肢。
FDA此項批準是基于國際多中心、安慰劑對照、III期ENLIVEN研究的結果，入組120例患者，分別接受pexidartinib（n=61）和安慰劑（n=59），治療25周，主要終點(diǎn)是ORR。結果顯示，pexidartinib治療組ORR顯著(zhù)提高（38% vs 0%），其中完全緩解（CR）為15%。獲得緩解的23例患者中，22例患者在至少6個(gè)月的隨訪(fǎng)期內維持緩解。有13例患者的隨訪(fǎng)期超過(guò)12個(gè)月，這些患者的緩解維持時(shí)間也都超過(guò)了12個(gè)月。
pexidartinib治療的常見(jiàn)不良反應包括乙酸脫氫酶增高、天冬氨酸轉氨酶增高、丙氨酸轉氨酶增高、頭發(fā)失色、膽固醇增高。其他不良反應包括中性白細胞增多、堿性磷酸酶增高、淋巴細胞計數降低、眼水腫、血紅蛋白降低、紅疹、味覺(jué)障礙等。
pexidartinib是FDA批準的首個(gè)腱鞘巨細胞瘤藥物，該藥藥品標簽上帶有黑框警告，提示醫生和患者服用該藥有致命性肝損傷的風(fēng)險。
pexidartinib是一種集落刺激因子1受體（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制劑，曾獲得FDA授予的突破性藥物資格、優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。pexidartinib還在開(kāi)發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤、胃腸道間質(zhì)瘤的適應癥。
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