今日，致力于開(kāi)發(fā)精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，美國FDA已接受該公司為avapritinib遞交的新藥申請（NDA），用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，或者作為四線(xiàn)療法治療GIST。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑制劑。FDA同時(shí)授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計在明年2月14日之前作出回復。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結締組織中出現的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞，在胃部和小腸最為常見(jiàn)。大多數患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強。由于目前已有的療法主要與失活構象的蛋白激酶結合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會(huì )導致對現有療法的抗性和疾病進(jìn)展。
對于無(wú)法切除或轉移性GIST患者來(lái)說(shuō)，對基因突變的檢測是為他們定制個(gè)體化療法的關(guān)鍵。目前，KIT驅動(dòng)的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續進(jìn)展，他們沒(méi)有獲批療法。而PDGFRα D842V驅動(dòng)的GIST患者通常在接受已有療法3-4個(gè)月之后疾病會(huì )繼續進(jìn)展。
▲Avapritinib分子結構式（圖片來(lái)源：PubChem）
Avapritinib是一種靶向激酶激活構象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定用于兩種適應癥：一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉移性GIST的患者；另一種用于治療系統性肥大細胞增多癥（SM），包括具有侵襲性的幾種SM亞型，SM的亞型與肥大細胞白血?。∕CL）有關(guān)。
日前在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )年會(huì )上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數據。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時(shí)，客觀(guān)緩解率（ORR）達到86%。在作為四線(xiàn)療法治療GIST患者時(shí)，ORR達到22%，中位緩解持續時(shí)間（DOR）為10.2個(gè)月。去年基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）獲得在中國研發(fā)和推廣這款藥物的權利。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線(xiàn)GIST成人患者需要新的治療方案來(lái)解決疾病的潛在驅動(dòng)因素，”Blueprint Medicines首席醫療官Andy Boral博士說(shuō)。“FDA接受我們的優(yōu)先審評申請，使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標更近了一步，我們期待在審評過(guò)程當中與FDA進(jìn)行密切合作。”
參考資料：[1] Blueprint Medicines Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Avapritinib for the Treatment of PDGFRA Exon 18 Mutant GIST and Fourth-Line GIST. Retrieved August 7, 2019, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-acceptance-new-drug
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