8月21日，PathBioAnalytics Inc. (PBA)，一家專(zhuān)注于發(fā)現和開(kāi)發(fā)呼吸疾病新療法的精準醫學(xué)公司，今日宣布獲得朗煜醫藥（臨床階段創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)的全球化生物醫藥公司，總部位于中國杭州）旗下Cavosonstat的授權。PBA將利用其專(zhuān)利技術(shù)篩選候選藥物有效的患者亞群，如果成功，將申報IND以進(jìn)行臨床階段開(kāi)發(fā)。根據授權條款，PBA獲得了Cavosonstat除亞洲外開(kāi)發(fā)囊性纖維化的獨家權益。
囊性纖維化（CF）是一種致命的基因疾病，在全球范圍內影響著(zhù)70000多人。CF是由于編碼CFTR蛋白的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）基因突變引起的，目前已經(jīng)鑒定出超過(guò)2000個(gè)具有不同臨床相關(guān)性的CFTR基因突變。CF影響身體的多個(gè)器官系統，其中，CF對于肺部的影響導致頻繁的肺部感染和氣短，是導致死亡的主要因素。目前還沒(méi)有治愈CF的方法。
Cavosonstat是一種新型的CFTR調節劑，通過(guò)抑制s-亞硝基谷胱甘肽還原酶（gsnor）和保留s-亞硝基谷胱甘肽（gsno）來(lái)提高CFTR蛋白在細胞膜中的穩定性，從而糾正CFTR突變的亞型。在至少有一種f508del CFTR突變的廣泛囊性纖維化患者中進(jìn)行的Cavosonstat后期臨床試驗中驗證了安全性和耐受性，但沒(méi)有達到療效的統計學(xué)意義。Cavosonstat是朗煜醫藥廣泛的GSNOR抑制劑資產(chǎn)組合中臨床進(jìn)展最快的GSNOR抑制劑。
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