輝瑞公司剛剛宣布，追加5億美元投資，用于在北卡羅來(lái)納州桑福德（Sanford）建造最先進(jìn)的基因治療制造設施。
這是輝瑞在基因治療研發(fā)方面的最新一筆投資。
基因療法被認為是下一個(gè)可能改變生命的“神藥”。但是，通往這條希望的路上往往有很多難過(guò)的坎。
目前面臨基因療法的一個(gè)坎，就是生產(chǎn)制備。供應能力有限是阻礙基因療法發(fā)展的大瓶頸。
在臨床試驗中招募治療有限的患者，目前的能力還夠用，但是，一旦獲批上市，就需要大批量生產(chǎn)，供應不僅是本地市場(chǎng)，而且是全世界范圍內更多的患者，而且，穩定高質(zhì)量的供應也需要保證。
這方面，很多大藥企目前都難以保證。
因此，目前領(lǐng)先的基因療法研發(fā)企業(yè)都在尋找合適的合作伙伴，擴大生產(chǎn)規模和能力。
輝瑞的目標，是通過(guò)擴大在桑福德的制造能力，加強其能力，以增強其生產(chǎn)和商業(yè)規模的基因治療藥物的能力。
基因療法，被寄予厚望，尤其是再治療罕見(jiàn)疾病方面。
輝瑞的5億美元（35億人民幣元）投資，將在新工廠(chǎng)幫助推進(jìn)病毒制造的高度專(zhuān)業(yè)化水平，這個(gè)病毒是定制的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）。
病毒是載體，必須載入基因后輸入體內。
“這是一個(gè)真正的問(wèn)題，” 一家根據藥企的合同來(lái)生產(chǎn)制造病毒的生產(chǎn)商，MilliporeSigma的首席執行官Udit說(shuō)。
他補充稱(chēng)，Millipoma和其他此類(lèi)制造商的產(chǎn)品，“供不應求。”
“盡管像我們這樣的公司為滿(mǎn)足需求，已經(jīng)將產(chǎn)能提高了一倍。”
能一次性的基因療法方面的工作，這些療法使用定制的重組腺相關(guān)病毒 （rAAV） 載體。
目前，輝瑞在北卡州，已經(jīng)擁有Temple Hill和基特克里克（Kit Creek）兩個(gè)研發(fā)地點(diǎn)。
新的工廠(chǎng)將招兵買(mǎi)馬，新增300個(gè)工作機會(huì )，擴大在北卡羅來(lái)納州的業(yè)務(wù)。目前輝瑞公司有3600多名同事，其中650名在桑福德。
另一家基因療法的大藥企，諾華公司已經(jīng)布局生產(chǎn)設施，為了獲得它所需要的病毒，諾華公司提前幾年與牛津生物醫藥公司簽訂了協(xié)議，從2013年開(kāi)始，通過(guò)不斷加碼，三個(gè)合同的總額高達1.952億美元，其中包括在藥物獲得批準時(shí)向牛津支付部分專(zhuān)利使用費的條款。
諾華還和上海的西比曼（CIMB）集團簽約，在細胞療法的病毒生產(chǎn)制備上合作。
賓州大學(xué)的Jim Wilson博士說(shuō)，即使對于非常罕見(jiàn)的疾病，只治療十幾名患者的基因療法，制造定制病毒的成本可能是生物技術(shù)公司開(kāi)發(fā)預算的三分之一或更多。
因為無(wú)法得到所需的病毒，許多生物技術(shù)不得不關(guān)門(mén)大吉。
因此，為了獲得基因療法的成功，病毒的生產(chǎn)布局已經(jīng)是迫在眉睫，時(shí)不我待。
有些生物公司，不愿等待，干脆自己建造病毒生產(chǎn)的工作。
基因療法的另一個(gè)巨頭，百傲萬(wàn)里（Biomarin）公司幾年前就決定，花費數億美元建立自己的病毒制造工廠(chǎng)。
輝瑞的最新投資表明，圍繞基因療法的生產(chǎn)能力繼續是基因療法繞不過(guò)去的坎。
6月底公布的初步結果顯示，輝瑞的基因療法治療杜氏肌營(yíng)養不良PF-06369926雖然出現需要住院治療的嚴重不良反應，急性腎損傷，但是，公司計劃將在全球開(kāi)展最后階段的第三期臨床試驗。
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