今日，Viela Bio公司宣布，美國FDA接受了該公司為抗CD19單克隆抗體inebilizumab遞交的生物制劑許可申請（BLA），治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者。Viela Bio公司去年初從MedImmune公司脫離正式成立，成立伊始，研發(fā)管線(xiàn)中就有6款在研新藥。如今在一年多的時(shí)間里，該公司的主打在研療法inebilizumab已經(jīng)進(jìn)入了監管審評階段。
NMOSD是一種罕見(jiàn)的嚴重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。這些靶向AQP4的自身抗體主要與中樞神經(jīng)系統的星形膠質(zhì)細胞相結合，引發(fā)對視神經(jīng)、脊髓和大腦中保護神經(jīng)的髓鞘的攻擊?；颊叱霈F的癥狀包括視力喪失、癱瘓、神經(jīng)痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD發(fā)作會(huì )給神經(jīng)系統帶來(lái)更多損傷并且造成患者殘疾狀況加重。目前還沒(méi)有可以治愈這一疾病的療法。
Inebilizumab是一款對CD19具有高度親和力的人源化單克隆抗體。CD19表達在多類(lèi)B細胞上，其中包括分泌抗體的成漿細胞（plasmablasts）和漿細胞。通過(guò)與CD19抗原結合，inebilizumab能夠迅速將這些細胞從血循環(huán)中清除，從而降低自身抗體的產(chǎn)生，緩解患者癥狀。這款創(chuàng )新療法曾經(jīng)獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。
這一申請是基于名為N-Momentum的關(guān)鍵性臨床試驗的結果。在這項研究中，231名患者隨機接受了inebilizumab單藥療法或者安慰劑的治療。這些患者包括體內產(chǎn)生或不產(chǎn)生抗AQP4抗體的NMOSD患者。試驗結果表明：
Inebilizumab達到試驗的主要終點(diǎn)，在抗AQP4抗體陽(yáng)性患者中，與安慰劑相比將NMOSD發(fā)作的風(fēng)險降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。
在包括抗AQP4抗體陰性的總患者群中，inebilizumab將疾病發(fā)作風(fēng)險降低73%（HR: 0.272, p<0.0001）。
在接受治療6.5個(gè)月之后，89%的抗AQP4抗體陽(yáng)性患者沒(méi)有出現疾病發(fā)作，對照組的這一數值為58%。
Inebilizumab還達到了多項關(guān)鍵性次要終點(diǎn)，包括顯著(zhù)降低患者殘疾水平的惡化速度，顯著(zhù)減少因NMOSD住院的幾率和新出現的中樞神經(jīng)系統MRI病變。
“FDA接受我們的第一份BLA申請對inebilizumab的開(kāi)發(fā)來(lái)說(shuō)是一個(gè)重大里程碑，也是將這款創(chuàng )新療法交給患者邁出的重要一步，”Viela Bio公司首席醫學(xué)官兼研發(fā)負責人Jorn Drappa博士說(shuō)：“我們相信inebilizumab能夠在降低NMOSD疾病發(fā)作風(fēng)險方面展現關(guān)鍵性作用，改善這一失能性嚴重疾病患者的健康。我們期待與FDA緊密合作，推動(dòng)這一療法早日獲得批準。”
在藥明康德的專(zhuān)訪(fǎng)中，姚正彬博士提到在公司成立的5年內，希望能為患者帶來(lái)新藥。本日FDA接受inebilizumab的BLA，也讓Viela Bio向這一目標邁出了堅實(shí)的一步。我們祝賀Viela Bio團隊取得的這一里程碑，也期待這家新銳公司能早日實(shí)現自己的目標，推動(dòng)更多好藥新藥上市，造?；颊?！
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