今日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，美國FDA授予該公司開(kāi)發(fā)的nirogacestat突破性療法認定，用于治療復發(fā)或難治性，無(wú)法切除的硬纖維瘤（desmoid tumors）或深部纖維瘤?。╠eep fibromatosis）。Nirogacestat是一款口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑。
硬纖維瘤是一種失能性并可導致毀容的罕見(jiàn)軟組織腫瘤。它可能快速侵襲周?chē)慕】到M織，造成嚴重疼痛，內出血，動(dòng)作范圍受限，甚至死亡。據統計，在美國每年大約有1000-1500名新硬纖維瘤患者。歷史上，硬纖維瘤的治療方法為手術(shù)切除術(shù)，然而在手術(shù)切除后腫瘤復發(fā)率非常高，導致手術(shù)切除療效不佳。目前沒(méi)有獲批療法治療硬纖維瘤。
Nirogacestat是一款口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑。γ-分泌酶能夠切割多種跨膜蛋白復合體，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被認為能夠激活導致硬纖維瘤生長(cháng)的信號通路。除了治療硬纖維瘤以外，SpringWorks還與葛蘭素史克（GSK）公司達成研發(fā)協(xié)議，在多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者中檢驗nirogacestat與其它MM療法聯(lián)用的效果。
這一突破性療法認定是基于nirogascestat在治療包含24名硬纖維瘤患者的1期和2期臨床試驗中的表現。在這些研究中，nirogacestat治療表現出的疾病控制率，由于患者的疾病缺乏進(jìn)展，在試驗數據公布時(shí)患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期尚未達到。
“由于硬纖維瘤患者的重要未竟需求，我們致力于快速開(kāi)發(fā)nirogacestat。很高興能夠獲得突破性療法認定，”SpringWorks公司首席執行官Saqib Islam法學(xué)博士說(shuō)：“我們目前正在為3期臨床試驗注冊患者，將與FDA密切合作，盡快將nirogacestat帶給患者。”
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