有一位小女孩，叫做艾米莉·懷特海德（Emily Whitehead）。2010年，5歲的她得上了一種叫做急性淋巴細胞白血病的惡性血液癌癥，而且在治療后出現了多次復發(fā)。用盡了所有的方法之后，醫生們向艾米莉的父母提議，是時(shí)候把女兒帶回家，準備臨終關(guān)懷了。
9年過(guò)去了。就好像是奇跡一般，如今的艾米莉已經(jīng)長(cháng)成了一位亭亭玉立的姑娘，健康地過(guò)著(zhù)年輕女孩應有的快樂(lè )生活。在2012年接受一種革命性抗癌療法的治療后，艾米莉迄今沒(méi)有出現癌癥復發(fā)的跡象，在臨床上等同于“治愈”！
創(chuàng )造這個(gè)奇跡的革命性療法叫做“CAR-T”。從原理上看，在艾米莉所得的這種白血病里，癌細胞的表面能夠找到一種叫做CD19的蛋白質(zhì)，而其他健康細胞上的CD19比較少。也就是說(shuō)，如果能攻擊帶有CD19的細胞，就能有效地對癌細胞發(fā)起攻擊。順著(zhù)這個(gè)思路，醫生們從艾米莉的身體里分離出了免疫T細胞，然后對它們進(jìn)行基因改造，給它們裝上了尋找CD19的“迷你導航系統”。CAR-T療法里的CAR，指的就是這種導航系統。
在艾米莉的身體里，這些經(jīng)過(guò)改造的免疫T細胞果然發(fā)揮了神奇的抗癌效果。事實(shí)上，它對許多其他患者也一樣有效。2017年，這款CAR-T療法也得到了美國FDA的批準上市。
然而，這種療法算得上是種“猛藥”。為了有效殺傷癌細胞，進(jìn)入人體的CAR-T療法會(huì )在短時(shí)間內分泌大量細胞因子，掀起一場(chǎng)“奪命風(fēng)暴”。持續的高燒和低血壓，也是CAR-T療法的常見(jiàn)副作用。然而原本就已經(jīng)很虛弱的患者，往往經(jīng)受不住這些副作用的折騰，這也限制了這一革命性療法的進(jìn)一步應用。
這一瓶頸有望在不久的將來(lái)得到突破！最近，英國知名的大奧蒙德街兒童醫院（Great Ormond Street Hospital for Children）的研究人員們發(fā)表了一項最新的研究，成功減少了CAR-T療法的毒副作用。這一結果也發(fā)表在《自然》側重醫學(xué)領(lǐng)域的子刊Nature Medicine上。
這種更安全的療法，是怎么誕生的呢？原來(lái)啊，研究人員們在尋找癌細胞的“導航系統”上做了調整，讓它們對“壞人身上的標記”——CD19的識別與結合能力出現了下降。這也很容易理解：我們說(shuō)傳統的CAR-T療法是一種“猛藥”，讓它變得不那么兇猛，不就能減少它的副作用了嗎？
實(shí)際的治療結果也證實(shí)了科學(xué)家們的設想。在臨床試驗里，一共有14名患者接受了治療。他們都罹患和艾米莉一樣的急性淋巴細胞白血病，而且病情都已經(jīng)出現了復發(fā)，常規療法難以治療。接受了新型的CAR-T療法后，沒(méi)有一名患者出現致命的“細胞因子風(fēng)暴”！
更可喜的是，削弱對“壞人”的識別能力，非但沒(méi)有削弱這種革命性療法的實(shí)際治療效果，還可能提高它的療效！相比接受傳統CAR-T療法治療的小鼠，在接受新型CAR-T療法后，這些小鼠血液中的癌細胞更少，經(jīng)過(guò)改造的抗癌T細胞更多。研究人員們表示，這意味著(zhù)新型的CAR-T療法在體內的存活時(shí)間更長(cháng)，而且抗癌效果更加理想。
在人類(lèi)臨床試驗中，接受治療的3個(gè)月后，一共有12名患者（占患者總數的86%）的血液中檢測不出白血病特有的基因突變，病情得到了“完全緩解”。盡管其中一些患者的癌癥出現了新的突變，導致疾病復發(fā)，但在治療的一年后，這些原本無(wú)藥可治的患者，總體生存率依舊達到了63%。
正如該論文的研究人員們所說(shuō)的那樣，這款新型CAR-T療法的安全性與持續療效讓人感到振奮。在新聞中，我們常常讀到急性白血病的患者故事。因其發(fā)病快，治療費用高昂，這些患者往往得不到有效的治療，最終的不幸結局也令人扼腕。我們期待這項科學(xué)研究的進(jìn)步，能夠早日轉化為更安全、更有效的臨床療法，造福人類(lèi)！
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