2019年11月14日，百濟神州創(chuàng )新藥澤布替尼（商品名BRUKINSA）獲得FDA批準，適應癥復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma），CTR20160888是支持澤布替尼獲批上市的注冊臨床試驗。
澤布替尼創(chuàng )造多個(gè)紀錄，快速通道、突破性療法、優(yōu)先審評，3個(gè)月便加速批準，澤布替尼美國獲批上市具有里程碑意義，同時(shí)開(kāi)啟澤布替尼全球化一個(gè)新的起點(diǎn)！
有一項統計數據，創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)平均耗費10億美元，平均耗時(shí)10年，平均成功率< 10%。根據美國FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及筆者平時(shí)的積累，FDA頒發(fā)了333項突破性療法認定，其中151項獲批，藥物獲批的概率從<10% 飆升至45%！毫無(wú)疑問(wèn)，突破性療法認定藥物完全打破了這一規則，澤布替尼再次印證突破性療法是藥物獲批上市方向標！
澤布替尼（贊布替尼，BGB-3111）是一款BTK抑制劑，首個(gè)獲FDA突破性療法認定的中國自主研發(fā)抗癌新藥，藥物對BTK靶點(diǎn)抑制持久、專(zhuān)一，可帶來(lái)深度的緩解和良好的安全性！
本文關(guān)注澤布替尼復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤注冊臨床試驗數據，同時(shí)簡(jiǎn)述澤布替尼全球開(kāi)發(fā)布局。
一． ORR 84%：澤布替尼給套細胞淋巴瘤患者帶來(lái)深度緩解
Best-in-class：澤布替尼對BTK靶點(diǎn)抑制更為專(zhuān)一、持久
澤布替尼，潛在的Best-in-class，澤布替尼 vs 伊布替尼 vs acalabrutinib，澤布替尼對BTK具有更為專(zhuān)一、持久的選擇性抑制，血漿暴露量更高。
來(lái)源：百濟神州
ORR 84%：澤布替尼給套細胞淋巴瘤患者帶來(lái)深度緩解
注冊臨床：CTR20160888 (NCT03206970, BGB-3111-206)
專(zhuān)業(yè)題目：Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑BGB-3111治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）有效性和安全性的研究
澤布替尼關(guān)鍵臨床數據：
詳見(jiàn)Safety and Activity of the Investigational Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor Zanubrutinib (BGB-3111) in Patients with Mantle Cell Lymphoma from a Phase 2 Trial
二． 澤布替尼：立足中國，走向全球
BTK抑制劑澤布替尼的開(kāi)發(fā)無(wú)疑是中國醫藥創(chuàng )新的一個(gè)突出代表，2019年，澤布替尼將會(huì )迎來(lái)多個(gè)里程碑事件，主要包括：
♦ 預計2020年初，中國獲批用R/R-CLL/SLL；
♦ 公布華氏巨球蛋白血癥中國患者中的關(guān)鍵2期臨床（CTR20170208）數據，并遞交sNDA；
♦ 完成臨床試驗NCT03734016的患者招募；
♦ ME-401聯(lián)合澤布替尼，完成首例患者給藥；
♦ 華氏巨球蛋白血癥3期臨床MYD88WT亞組數據公布
♦ 公布澤布替尼vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥主要數據；
♦ 華氏巨球蛋白血癥和套細胞淋巴瘤全球1期數據更新，R/R MCL和CLL/SLL 關(guān)鍵2期臨床數據更新等等；
FDA已經(jīng)授予澤布替尼突破性療法認定和快速通道資格，這將明顯加速澤布替尼的美國注冊進(jìn)程！同時(shí)，澤布替尼立足中國，走向全球。
澤布替尼關(guān)鍵臨床試驗：
WM: Waldenstrom's Macroglobulinemia; R/R: Relapsed / Refractory; CLL/SLL: Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma; MCL: Mantle Cell Lymphoma; FL: Follicular Lymphoma; MZL: Marginal Zone Lymphoma; DLBCL: Diffuse Large B-Cell Lymphoma; PCNSL: Primary Central Nervous System Lymphoma; RT: Richter's Transformation. 1. Cohort 2 of 17p del patients completed enrollment. 2. global trial and potentially registration-enabling in certain countries
截至目前，澤布替尼有多項注冊臨床試驗正在開(kāi)展中，其中全球開(kāi)發(fā)布局中，值得關(guān)注的點(diǎn)主要包括：
1. vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥，招募完成，2019-2020美國遞交NDA；
2. vs苯達莫司汀+利妥昔單抗，CLL/SLL一線(xiàn)治療；
3. vs伊布替尼，r/r-CLL/SLL；
4. 濾泡性淋巴瘤，預計為全球首個(gè)獲批該適應癥的BTK抑制劑；
5. r/r- MZL，關(guān)鍵2期臨床試驗中
澤布替尼臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)展順利，澤布替尼在多種B細胞惡性腫瘤患者中顯示出令人激動(dòng)的臨床效果，澤布替尼與伊布替尼的頭對頭也在順利開(kāi)展，該頭對頭數據備受期待，2019年預計會(huì )公布主要數據！
伊布替尼的成功商業(yè)化是有目共睹的，澤布替尼作為一個(gè)潛在的best-in-class產(chǎn)品，具有十分光明的商業(yè)化前景，伊布替尼已在美國率先獲批上市，中國獲批上市將會(huì )隨之而來(lái)，中國有著(zhù)巨大臨床需求，澤布替尼的上市將會(huì )極大改善中國患者藥物可及性，給B細胞惡性腫瘤患者帶來(lái)質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的創(chuàng )新療法，進(jìn)一步改善患者的用藥，惠及中國和全球癌癥患者！
百濟神州官方資料
參考來(lái)源： [1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals
作者簡(jiǎn)介：1°C，醫藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專(zhuān)業(yè)文字會(huì )越來(lái)越有溫度，醫藥知識能夠服務(wù)更多人，打破信息知識的壁壘！
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