近年多家知名跨國藥企改變了在中國的研發(fā)策略，削減或是暫停了在中國的早期研究。
與此形成鮮明對比的是，專(zhuān)注新藥研發(fā)成為了中國制藥企業(yè)的不可逆趨勢，如恒瑞醫藥、百濟神州等一批本土創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)的涌現，掀起了創(chuàng )新藥研發(fā)的浪潮，大批新藥研發(fā)人才選擇自主創(chuàng )業(yè)，小型研發(fā)企業(yè)開(kāi)始成為中國創(chuàng )新藥研發(fā)的重要力量。
2017年，曾就職于諾華的江磊博士和壽建勇博士共同創(chuàng )立了上海軼諾藥業(yè)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)軼諾藥業(yè)），專(zhuān)注于1.1類(lèi)新藥研發(fā)，立足源頭創(chuàng )新，以期為中國患者提供最大的治療價(jià)值。目前，公司已經(jīng)完成近一億元人民幣的A輪融資。
據了解，軼諾藥業(yè)的研發(fā)管線(xiàn)覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病、以及糖尿病并發(fā)癥等領(lǐng)域，其中，公司針對糖尿病眼病的項目已經(jīng)取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，預計明年將在中美兩地申請開(kāi)展臨床研究。
多管線(xiàn)布局 以生物信息學(xué)指導藥物研發(fā)
軼諾藥業(yè)目前共有6個(gè)研發(fā)項目。公司創(chuàng )始人兼首席科學(xué)官壽建勇博士表示：“初創(chuàng )公司資源有限，抗風(fēng)險能力較弱，因此，在研發(fā)管線(xiàn)布局和研發(fā)策略制定上，需要慎之又慎。”
壽博士向動(dòng)脈網(wǎng)分享了軼諾藥業(yè)關(guān)于研發(fā)策略和研發(fā)管線(xiàn)布局的一些思考。
研發(fā)項目需滿(mǎn)足未滿(mǎn)足臨床需求。關(guān)注未滿(mǎn)足臨床需求，為患者提供最大的治療價(jià)值是軼諾藥業(yè)的愿景，公司聚焦于糖尿病并發(fā)癥、腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病等中國人群高發(fā)疾病。這些疾病尚未有好的治療方案，存在著(zhù)巨大的未滿(mǎn)足臨床需求。
以糖尿病并發(fā)癥為例，中國預估有1.16億名糖尿病患者，是全球糖尿病患病率最高的國家。因高血糖引起的糖尿病足、心腦血管病、腎功能衰竭、失明等多種并發(fā)癥，是糖尿病患者死亡的主要原因。一直以來(lái)，糖尿病并發(fā)癥致病機理復雜，現有的治療藥物遠不能滿(mǎn)足臨床需求。
壽博士表示：“巨大的臨床需求也意味著(zhù)龐大的患者基數和更快的臨床研究入組速度，這可以促進(jìn)項目快速穩步推進(jìn)，有望更快完成概念驗證。”
研發(fā)管線(xiàn)布局應避免同質(zhì)化競爭。壽博士認為：“國內許多新藥研發(fā)初創(chuàng )企業(yè)的研發(fā)策略和管線(xiàn)布局同質(zhì)化嚴重，大家往往都扎堆在相似的疾病領(lǐng)域和相同的靶點(diǎn)進(jìn)行研究，這種現象會(huì )造成很大的資源浪費，也不太利于企業(yè)自身的成長(cháng)，同時(shí)還會(huì )影響到中國創(chuàng )新藥研發(fā)環(huán)境的健康發(fā)展。”因此，軼諾藥業(yè)并未局限于單一疾病領(lǐng)域進(jìn)行布局，而是關(guān)注多靶點(diǎn)、多疾病領(lǐng)域，以分散研發(fā)風(fēng)險。
采用生物信息學(xué)指導新藥研發(fā)。壽博士表示，疾病與靶點(diǎn)之間不是簡(jiǎn)單的一一對應關(guān)系，他們之間形成了錯綜復雜的網(wǎng)絡(luò )關(guān)聯(lián)，一個(gè)靶點(diǎn)可能對應多個(gè)疾病，反之亦然。軼諾藥業(yè)采用生物信息學(xué)指導新藥研發(fā)，通過(guò)系統的信息學(xué)分析，在復雜的疾病網(wǎng)絡(luò )中尋找關(guān)鍵的信號通路的節點(diǎn)作為靶點(diǎn)，進(jìn)而選擇合適的疾病領(lǐng)域，開(kāi)展藥物研發(fā)。
生物信息學(xué)的主要優(yōu)勢在于以低成本、高通量的方式對大量生物學(xué)和醫學(xué)數據進(jìn)行管理和分析，側重于從中進(jìn)一步挖掘與藥物療效、作用機制和副作用等相關(guān)的有價(jià)值的信息。
“傳統藥物研發(fā)流程成本高、周期長(cháng)、失敗率高，生物信息學(xué)可以幫助研發(fā)人員在藥物研發(fā)中找尋獨特的視角，以期提高研發(fā)效率并降低風(fēng)險。”壽博士說(shuō)道。
壽博士一貫注重生物信息學(xué)的應用，他坦言，在他以往領(lǐng)導或參與的項目中，有很多得益于生物信息學(xué)的指導，包括探索腫瘤微環(huán)境的分子機制、腫瘤和再生醫學(xué)中的表觀(guān)遺傳調控，以及代謝疾病的藥物聯(lián)用策略等。
另外，軼諾藥業(yè)近40%的員工具有博士學(xué)位，擁有碩士及以上學(xué)位的員工占80%，85%的員工具有國際大公司背景，多位核心員工具有海外學(xué)習和工作經(jīng)歷，團隊成員均具有豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，并組建了自己的信息學(xué)部門(mén)。這樣的團隊構成，為軼諾藥業(yè)在生物信息學(xué)指導下，針對多靶點(diǎn)、多疾病領(lǐng)域進(jìn)行新藥研發(fā)提供了很好的支撐。
糖尿病眼病項目即將在中美申請開(kāi)展臨床試驗
目前，軼諾藥業(yè)針對糖尿病眼病的項目已經(jīng)取得了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，預計將于明年在中美兩地申報開(kāi)展臨床試驗。
糖尿病眼病是一種主要的致盲疾病，大約有27%的糖尿病患者會(huì )患上糖尿病眼病。由于該疾病的致病機理十分復雜，目前除激光手術(shù)和眼內注射抗血管生成藥物外，尚未有好的治療方法。軼諾藥業(yè)通過(guò)靶向某新型靶點(diǎn)治療糖尿病眼病，該靶點(diǎn)高度契合糖尿病眼病復雜的發(fā)病機制，且目前國際上還沒(méi)有針對該靶點(diǎn)的藥物上市。
壽博士提到：“該靶點(diǎn)屬于關(guān)鍵信號通路的節點(diǎn)分子，也適用于研發(fā)針對其它糖尿病并發(fā)癥的藥物，是一個(gè)非常具有潛力的靶點(diǎn)。”另外，軼諾藥業(yè)的其它項目也在有序進(jìn)行中，其中幾個(gè)項目即將選定PCC化合物。
接下來(lái)，軼諾藥業(yè)將快速推進(jìn)糖尿病眼病新藥研發(fā)項目，進(jìn)行人體概念驗證。公司也會(huì )進(jìn)一步完善其藥物研發(fā)管線(xiàn)，維持公司的可持續發(fā)展。“希望每年都能夠有至少1個(gè)項目進(jìn)入到臨床階段，形成良性循環(huán)。”
“我們會(huì )根據公司不同階段的戰略需求，搭建相應的團隊，包括產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化團隊、臨床團隊以及市場(chǎng)推廣團隊等，以更好地實(shí)現產(chǎn)品價(jià)值的最大化和公司的可持續發(fā)展。”壽博士表示。
隨著(zhù)MAH制度的出臺，以及中國加入ICH，政策層面對創(chuàng )新藥研發(fā)的支持力度越來(lái)越大，資金、人才紛紛涌入新藥研發(fā)領(lǐng)域。“這是研發(fā)創(chuàng )新藥的大好時(shí)機。”壽博士談到，“但是，4+7集采政策的塵埃落定，也對藥企提出了更高的要求，依靠仿制藥和Me too新藥的藥企需要適時(shí)做出改變。這意味著(zhù)，無(wú)論是大公司還是小型研發(fā)企業(yè)，都應該修煉好‘內功’，注重產(chǎn)品的質(zhì)量和創(chuàng )新能力的建設。”
壽博士也指出了中國新藥研發(fā)行業(yè)仍然存在著(zhù)一些痛點(diǎn)，例如近年來(lái)，新藥研發(fā)成本，尤其是臨床研究成本節節攀升，企業(yè)的人才儲備和自身創(chuàng )新能力仍顯不足等，這些對于小型藥企來(lái)說(shuō)更是不小的挑戰。“如何營(yíng)造一個(gè)可持續發(fā)展的創(chuàng )新藥研發(fā)生態(tài)環(huán)境，仍然是一個(gè)值得大家仔細思考的問(wèn)題。”
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