12月26日，在北京市醫保藥品目錄范圍調整新聞發(fā)布會(huì )上，北京市醫療保障局公布了對本市醫保藥品目錄的新的調整方案，其中將國家增加的227種常規準入品種全部納入本市醫保藥品目錄。值得注意的是，國家把談判成功的癌癥、罕見(jiàn)病等70種藥品也全部納入本市醫保藥品目錄乙類(lèi)管理。
事實(shí)上，罕見(jiàn)病存在的歷史很長(cháng)，然而世界各國政府把罕見(jiàn)病當作一種未達到醫療需求的問(wèn)題并制定相關(guān)政策的歷史卻并不是很長(cháng)，原因在于，出于經(jīng)濟利益的考慮，罕見(jiàn)病并不是各大藥廠(chǎng)開(kāi)發(fā)藥物的熱門(mén)適應癥，治療罕見(jiàn)病的藥物一直都有“孤兒藥”的稱(chēng)呼。
然而，孤兒藥單品市場(chǎng)規模雖小，但由于針對特殊人群，因此競爭程度低，準入門(mén)檻相對較高，盈利能力也更強。在藥品研發(fā)同質(zhì)化嚴重的情況下，孤兒藥市場(chǎng)的高增長(cháng)率無(wú)疑對制藥企業(yè)有著(zhù)巨大的吸引力，某些治療罕見(jiàn)疾病或生物機能紊亂的藥物日漸成為各大制藥公司競相追逐的新寵。
近年來(lái)，我國也越發(fā)重視罕見(jiàn)病診治，相繼出臺了多項政策試圖縮小與國外用藥可及性的差距。尤其是2018年5月出臺的《第一批罕見(jiàn)病目錄》和《臨床急需境外新藥名單》兩項舉措，意義重大。前者以目錄形式界定了頭批罕見(jiàn)病，后者則以此為基礎納入大量境外已上市罕見(jiàn)病藥物，并根據國家藥監局《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》的要求，建立專(zhuān)門(mén)通道加快審評審批。
據悉，截止12月20日，2019年我國新批準8款罕見(jiàn)病藥物，數量之多，審批速度之快，都是有目共睹的。而今年獲批的這些藥物用于治療8種罕見(jiàn)病，其中6種為《第一批罕見(jiàn)病目錄》所收錄疾病。獲批藥物中有4款為國內頭個(gè)批準藥物，7款為《臨床急需境外新藥名單》藥物。
除此之外，在今年8月國家醫保局公布的新版醫保藥品目錄中，也進(jìn)一步增加了目錄中的罕見(jiàn)病用藥，如原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見(jiàn)病的治療用藥。并且下一步，國家醫保局還將按照國家有關(guān)部署，逐步完善醫療保障政策，確保包括罕見(jiàn)病患者在內的全體參保人的醫保權益；同時(shí)，結合用藥需求、醫?；I資能力等因素，通過(guò)嚴格的專(zhuān)家評審，逐步將療效確切、醫?；鹉軌虺袚暮币?jiàn)病藥物納入醫保支付范圍；此外，還將積極會(huì )同有關(guān)部門(mén)，對創(chuàng )新罕見(jiàn)病的保障模式開(kāi)展研究。
目前在政策激勵下，國內已有多家企業(yè)的研發(fā)目光轉移到罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)中。以多發(fā)性硬化癥用藥獲批品種為例，中美華東的芬戈莫德片已經(jīng)以新藥1.1類(lèi)申報臨床，豪森藥業(yè)、華威醫藥等7家藥企的鹽酸芬戈莫德膠囊以新藥3.1類(lèi)申報，其中4家藥企獲批臨床。
從整體來(lái)看，得益于國家政策紅利，我國罕見(jiàn)病藥物將迎來(lái)歷史性機遇，預計未來(lái)幾年會(huì )有大量藥物獲得批準，2020年值得期待！
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