罕見(jiàn)病具有診斷難、治療難、治療費用昂貴的特點(diǎn)，并且由于患病人數少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，罕見(jiàn)病治療藥嚴重缺乏。根據世界衛生組織的定義，世界上已經(jīng)發(fā)現的罕見(jiàn)病有7000多種，但有治療方案的卻不到10%。在此背景下，各國對治療罕見(jiàn)病的孤兒藥研發(fā)提供了優(yōu)惠政策，孤兒藥市場(chǎng)取得巨大的發(fā)展。
EvaluatePharma發(fā)布的《Orphan Drug Report 2019》報告指出，全球孤兒藥市場(chǎng)2018年有1310億美元的銷(xiāo)售額，預計到2024年達到2420億美元。
中國約有1680萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者需要救治，有些病一年治療費要一兩百萬(wàn)，給患者帶來(lái)嚴重的負擔。近年來(lái)國家越來(lái)越關(guān)注罕見(jiàn)病患者，重視罕見(jiàn)病防治工作，以及減輕患者負擔。2018年5月，國家5個(gè)部門(mén)發(fā)布一批罕見(jiàn)病目錄，共包括121種病種，其中在大陸有藥可治的有53個(gè)病種83個(gè)藥品，但也有21種疾病面臨境外有藥、境內無(wú)藥的狀況。
2019年，共計18個(gè)病種、29種藥物進(jìn)入國家醫保目錄。對于需要終身用藥的罕見(jiàn)病患者而言，將會(huì )減輕一些藥費負擔。
12月29日，第二批國家組織藥品集中采購和使用正式啟動(dòng)。按照集中采購工作安排，2020年1月17日將開(kāi)標產(chǎn)生擬中選結果，全國各地患者將于明年4月用上第二批集中帶量采購中選藥品。第二批國家組織藥品集采選擇了33個(gè)品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域，涉及100多家醫藥生產(chǎn)企業(yè)。根據各聯(lián)盟地區報送的數據，此次采購量基數為124億片(袋/支)。據悉，此次集中采購的目的是降低藥品價(jià)格，也將大大降低罕見(jiàn)病患者的負擔。
今年2月份，國家還建立了罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )，全國324家醫院加入了罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )。罕見(jiàn)病患者可以根據病情情況去尋找適合診療的醫院。
可以看到，罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)將在眾多的支持下不斷成長(cháng)。值得一提的是，我國孤兒藥研發(fā)壓力依然巨大。一方面是市場(chǎng)小、風(fēng)險高，企業(yè)無(wú)利可圖，往往缺乏研發(fā)積極性；另一方面，新藥研發(fā)面臨諸多困難，包括基礎研究相對薄弱，轉化能力不足；在罕見(jiàn)病方面的研究經(jīng)驗少；臨床試驗開(kāi)展困難等。
對此，業(yè)內建議，我國需建立完善孤兒藥研發(fā)相關(guān)的激勵政策和措施，同時(shí)在我國現行醫療保障制度下，醫保資金有限，罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟負擔還需要繼續減輕。另外當前行業(yè)形勢下，政策方面的細則需要，保護孤兒藥研發(fā)企業(yè)的實(shí)際利益。罕見(jiàn)病小眾藥品或可借鑒短缺藥品定點(diǎn)生產(chǎn)的策略，解決患者用藥可及性問(wèn)題。
而對于孤兒藥研發(fā)企業(yè)而言，需要積極主動(dòng)參與，推動(dòng)我國罕見(jiàn)病政策的建立和完善，同時(shí)找到適合自身發(fā)展的那條道路。業(yè)內認為，對于傳統醫藥企業(yè)來(lái)講，未來(lái)涉足罕見(jiàn)病領(lǐng)域，提供有臨床價(jià)值的產(chǎn)品或也是一條升級轉型之路。
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