2019年即將結束，2019年美國獲批藥物數量定格在50款，創(chuàng )新藥獲批數量位列近十年TOP2。
FDA歷年獲批上市的藥物數量
文章《2019 FDA：批準42款新藥，9款生物類(lèi)似藥，3款在路上》已經(jīng)對個(gè)別first-in-class創(chuàng )新藥、個(gè)別治療領(lǐng)域內的重要創(chuàng )新藥做了介紹，毫無(wú)疑問(wèn)，FDA仍是全球醫藥創(chuàng )新的高地，引領(lǐng)全球創(chuàng )新，藥物給癌癥治療、罕見(jiàn)病治療不斷帶來(lái)具有里程碑意義的突破性療法。細胞療法、基因療法、核酸藥物等等重磅技術(shù)創(chuàng )新藥率先在美國獲批可及。
本文希望立足中國和美國創(chuàng )新藥物可及性的差異，介紹美國2019年獲批的從藥物的靶點(diǎn)、治療領(lǐng)域和技術(shù)3個(gè)方面分析2019年美國獲批創(chuàng )新藥。
一．2019美國獲批上市代表性藥物：罕見(jiàn)病，重磅創(chuàng )新療法，RNAi中國本土開(kāi)發(fā)多為空白
筆者并沒(méi)有逐個(gè)分析FDA獲批上市的藥物，從疾病、技術(shù)、藥物等3個(gè)層面去剖析美國2019年獲批上市的創(chuàng )新藥，希望從一個(gè)側面對比分析中國與美國創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)。
2019美國獲批上市的代表性藥物
本土企業(yè)同類(lèi)藥品不包括擁有中國開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品。1. 復星醫藥擁有selinexor中國開(kāi)發(fā)權；2. 德琪擁有中國開(kāi)發(fā)權
通過(guò)對2019美國獲批上市藥物的分析，我們不難看出，中國企業(yè)在多個(gè)疾病，尤其是罕見(jiàn)病，多個(gè)技術(shù)領(lǐng)域，多個(gè)靶點(diǎn)的創(chuàng )新仍顯不足，與全球仍有差距，原因是多方面的，具體的：
1. 治療領(lǐng)域看，罕見(jiàn)病 (DMD, 鐮狀細胞病, 急性肝卟啉癥, β地中海貧血, 多發(fā)性硬化癥等) 開(kāi)發(fā)為空白，重磅創(chuàng )新藥物可及性差。個(gè)別疾病 (如多發(fā)性硬化癥) 國內已有進(jìn)口藥物獲批上市，但是藥物的真正可及仍很難做到，疾病支付壓力大；
2. 技術(shù)領(lǐng)域看，基因療法基本是空白，今又生并無(wú)法與onasemnogene abeparvovac類(lèi)藥物相提并論；
3. 技術(shù)領(lǐng)域看， 全球已有2款RNAi藥物獲批上市，但是國內RNAi藥物仍為空白，仍未有一家國內企業(yè)涉足RNAi；
4. 個(gè)別靶點(diǎn)看，若僅限定2019年獲批上市的藥物，國內企業(yè)同類(lèi)藥物開(kāi)發(fā)的進(jìn)度仍大幅落后，follow速度仍有很大的提升空間！
5. 自身免疫的IL-23靶點(diǎn)，全球首款 Tremfya (guselkumab) 已于2017年獲批，中國同類(lèi)藥物仍處于臨床前開(kāi)發(fā)階段；自身免疫的JAK靶點(diǎn)，全球首款Xeljanz (托法替尼) 已于2012年獲批上市，中國同類(lèi)產(chǎn)品恒瑞醫藥SHR0302處于2期臨床階段；
6. 乳腺癌經(jīng)典靶點(diǎn)HER2，全球該靶點(diǎn)的創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)一直在突破中，例如羅氏先后推出曲妥珠單抗、帕妥珠單抗、恩美曲妥珠單抗，曲妥珠單抗和帕妥珠單抗復方；阿斯利康新一代抗體偶聯(lián)藥物trastuzumab deruxtecan；MacroGenics 曲妥珠單抗優(yōu)化版margetuximab；ZW25/ZW49等。但是，20多年來(lái)，中國并無(wú)任何一個(gè)自主開(kāi)發(fā)的HER2大分子藥物獲批上市，在此領(lǐng)域鮮有建樹(shù)。
2019年，FDA批準的50款藥物中，givosiran 和 trastuzumab deruxtecan是2款極具典型意義的藥物，一個(gè)開(kāi)創(chuàng )了一個(gè)新的技術(shù)時(shí)代，一個(gè)代表著(zhù)經(jīng)典靶點(diǎn)的重磅突破！創(chuàng )新無(wú)處不在。
RNAi藥物：遞送技術(shù)
更具體的，從RNAi藥物開(kāi)發(fā)看，2019年GIVLAARI (givosiran) 的美國獲批上市揭開(kāi)了一個(gè)新的時(shí)代，大神級玩家Alnylam開(kāi)發(fā)的首個(gè)采用ESC-GalNAc遞送技術(shù)的RNAi藥物正式獲批，ESC-GalNAc靶向修飾技術(shù)時(shí)代，RNA技術(shù)邁入新的發(fā)展階段，正如Alnylam公告中所講：
"GIVLAARI Becomes Second RNAi Therapeutic from Alnylam Approved by FDA in Last 16 Months and First-Ever Approval for a GalNAc-Conjugate RNA Therapeutic, a Landmark in Advancement of Precision Genetic Medicines"
數據來(lái)源：Alnylam
詳見(jiàn)《GIVLAARI (givosiran)獲批揭開(kāi)GalNAc技術(shù)時(shí)代 談RNAi療法的大神級玩家Alnylam》
圣誕收官之作Enhertu：HER2給乳腺癌帶來(lái)的突破從未停歇
第一三共抗體偶聯(lián)藥物造詣頗深，trastuzumab deruxtecan在很早便引起普遍關(guān)注，筆者前文《阿斯利康69億美元購入腫瘤資產(chǎn)：Trastuzumab Deruxtecan到底有多么優(yōu)秀》，詳細介紹了Trastuzumab Deruxtecan的早期臨床數據、分子優(yōu)勢和市場(chǎng)潛力，藥物代表著(zhù)抗體偶聯(lián)藥物進(jìn)入一個(gè)新時(shí)代！
第一三共
由于DESTINY-Breast01優(yōu)異的臨床數據，Trastuzumab Deruxtecan將會(huì )是一個(gè)市場(chǎng)變革者，將憑借Trastuzumab Deruxtecan vs. T-DM1頭對頭，快速進(jìn)入二線(xiàn)用藥，重建標準療法，同時(shí)不斷向HER2低表達乳腺癌和其他瘤種拓展。
第一三共
最后是2張第一三共官網(wǎng)摘出來(lái)的關(guān)于Trastuzumab Deruxtecan的宏偉藍圖：
乳腺癌適應癥
非乳腺癌適應癥
《2019中國醫藥關(guān)鍵詞：創(chuàng )新藥預計超40款 生物類(lèi)似藥時(shí)代開(kāi)啟》文章中指出，中國創(chuàng )新藥：仍缺乏真正意義上的first-in-class，倒是有今又生這類(lèi)中國特色藥物。特瑞普利單抗為代表的PD-1單抗可算是fast-follower！多個(gè)國內創(chuàng )新的PD-1單抗紛紛以r/r-霍奇金淋巴瘤2期臨床數據獲批上市，但是，時(shí)間仍比First-in-class全球首批的時(shí)間滯后4年5個(gè)月！
中國近年個(gè)別獲批上市創(chuàng )新藥物分析
引自《2019中國醫藥關(guān)鍵詞：創(chuàng )新藥預計超40款 生物類(lèi)似藥時(shí)代開(kāi)啟》
創(chuàng )新從來(lái)都是九死一生，明顯看出，國內創(chuàng )新環(huán)境在不斷發(fā)生變革，期待中國逐步從仿制到me-too，從me-too到fast-follower，從fast-follower到me-better，從me-better到first-in-class?。?！
只有國內創(chuàng )新跟上，中國患者對重磅創(chuàng )新藥才能最終可及，醫藥創(chuàng )新突破才能真正惠及國內患者。
作者簡(jiǎn)介：1°C，醫藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專(zhuān)業(yè)文字會(huì )越來(lái)越有溫度，醫藥知識能夠服務(wù)更多人，打破信息知識的壁壘！
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