2019年12月下旬，國家醫保局密集發(fā)布了針對提案的答復，其中4個(gè)針對罕見(jiàn)病。加上12月3日的2個(gè)答復，也就是說(shuō)，2019年12月份，國家醫保局共計6次發(fā)布針對罕見(jiàn)病提案的答復。

       針對提案中成立“國家罕見(jiàn)病專(zhuān)項基金”等建議，答復中使用了“不宜”的措辭。但醫保局也提出，下一步將繼續推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物納入醫保，并積極研究罕見(jiàn)病創(chuàng )新保障模式。

       罕見(jiàn)病即發(fā)病率特別低、患病總人數很少，患者生活質(zhì)量遠低于普通人群，并可能危及生命的疾病，具有診斷難、治療難、治療費用昂貴的特點(diǎn)。

       目前我國約有2000萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者。為了解決罕見(jiàn)病患者確診難、無(wú)藥可用的痛點(diǎn)問(wèn)題，我國近年來(lái)越來(lái)越關(guān)注罕見(jiàn)病患者，重視罕見(jiàn)病防治工作。

       例如，2018年5月我國發(fā)布了一批罕見(jiàn)病目錄，納入血友病、白化病、戈謝病、法布雷病等121種罕見(jiàn)病，大約影響300萬(wàn)名患者，代表著(zhù)國家層面對罕見(jiàn)病防治工作的推動(dòng)有了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。在這121種罕見(jiàn)病中，在大陸有藥可治的有53個(gè)病種83個(gè)藥品，其中29種藥品被納入醫保，涉及18種罕見(jiàn)病。另外21種罕見(jiàn)病面臨境外有藥、境內無(wú)藥的狀況。

       2018年11月，兩部門(mén)遴選并公布一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計48品種，其中包括20個(gè)罕見(jiàn)病藥物。

       2019年2月，國家建立罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )，全國324家醫院加入了罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )。罕見(jiàn)病患者可以根據病情情況去尋找適合診療的醫院。另外，為解決罕見(jiàn)病的確診難題，國家衛健委發(fā)布了《罕見(jiàn)病診療指南(2019年版)》。

       2019年12月1日起正式施行的藥品管理法提出，國家鼓勵短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以?xún)?yōu)先審評審批。這對于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)而言，具有鼓勵支持的作用。

       可見(jiàn)，隨著(zhù)這些舉措的推進(jìn)，雖然離真正解決我國罕見(jiàn)病問(wèn)題還很遙遠，但對于國內罕見(jiàn)病無(wú)法診斷、無(wú)藥可醫的情況或有些許改善。

       除了診斷難問(wèn)題以外，治療費用昂貴是一大難題。據了解，有些罕見(jiàn)病一年治療費要一兩百萬(wàn)，患者面臨著(zhù)嚴重的治療負擔。

       根據中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟、北京協(xié)和醫院發(fā)起的2019中國罕見(jiàn)病患者綜合社會(huì )調查顯示，中12601個(gè)有效回答里，只有不到三分之二的罕見(jiàn)病患者目前正在接受治療。停止治療的受訪(fǎng)者中，有超過(guò)40%的人表示是因為“醫療費用太高，無(wú)法負擔”而停止治療。

       為減輕罕見(jiàn)病患者用藥負擔，2019版國家醫保常規目錄將32種55種罕見(jiàn)病用藥納入，適用于19種罕見(jiàn)病，其中2019年新準入目錄的有5種，適用于原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)帕金森病等。2019年11月，醫保談判目錄中又增加了7種談判成功的罕見(jiàn)病藥。

       另外，將于2020年1月17日開(kāi)標的第二批國家組織藥品集采選擇了33個(gè)品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域。

       醫保局在答復中提出，下一步，國家醫保局將結合參保人用藥需求、醫?；I資能力等因素，通過(guò)嚴格的專(zhuān)家評審，逐步將療效確切、醫?；鹉軌虺袚暮币?jiàn)病藥物納入醫保支付范圍。并積極會(huì )同有關(guān)部門(mén)，對罕見(jiàn)病創(chuàng )新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。

       業(yè)內認為，隨著(zhù)更多罕見(jiàn)病藥物納入醫保，對于需要終身用藥的罕見(jiàn)病患者而言，藥費負擔會(huì )減輕許多，也能進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病患者接受治療的意愿。

      2019年12月下旬，國家醫保局密集發(fā)布了針對提案的答復，其中4個(gè)針對罕見(jiàn)病。加上12月3日的2個(gè)答復，也就是說(shuō)，2019年12月份，國家醫保局共計6次發(fā)布針對罕見(jiàn)病提案的答復。

       針對提案中成立“國家罕見(jiàn)病專(zhuān)項基金”等建議，答復中使用了“不宜”的措辭。但醫保局也提出，下一步將繼續推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物納入醫保，并積極研究罕見(jiàn)病創(chuàng )新保障模式。

       罕見(jiàn)病即發(fā)病率特別低、患病總人數很少，患者生活質(zhì)量遠低于普通人群，并可能危及生命的疾病，具有診斷難、治療難、治療費用昂貴的特點(diǎn)。

       目前我國約有2000萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者。為了解決罕見(jiàn)病患者確診難、無(wú)藥可用的痛點(diǎn)問(wèn)題，我國近年來(lái)越來(lái)越關(guān)注罕見(jiàn)病患者，重視罕見(jiàn)病防治工作。

       例如，2018年5月我國發(fā)布了一批罕見(jiàn)病目錄，納入血友病、白化病、戈謝病、法布雷病等121種罕見(jiàn)病，大約影響300萬(wàn)名患者，代表著(zhù)國家層面對罕見(jiàn)病防治工作的推動(dòng)有了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。在這121種罕見(jiàn)病中，在大陸有藥可治的有53個(gè)病種83個(gè)藥品，其中29種藥品被納入醫保，涉及18種罕見(jiàn)病。另外21種罕見(jiàn)病面臨境外有藥、境內無(wú)藥的狀況。

       2018年11月，兩部門(mén)遴選并公布一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計48品種，其中包括20個(gè)罕見(jiàn)病藥物。

       2019年2月，國家建立罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )，全國324家醫院加入了罕見(jiàn)病的診療網(wǎng)絡(luò )。罕見(jiàn)病患者可以根據病情情況去尋找適合診療的醫院。另外，為解決罕見(jiàn)病的確診難題，國家衛健委發(fā)布了《罕見(jiàn)病診療指南(2019年版)》。

       2019年12月1日起正式施行的藥品管理法提出，國家鼓勵短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以?xún)?yōu)先審評審批。這對于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)而言，具有鼓勵支持的作用。

       可見(jiàn)，隨著(zhù)這些舉措的推進(jìn)，雖然離真正解決我國罕見(jiàn)病問(wèn)題還很遙遠，但對于國內罕見(jiàn)病無(wú)法診斷、無(wú)藥可醫的情況或有些許改善。

       除了診斷難問(wèn)題以外，治療費用昂貴是一大難題。據了解，有些罕見(jiàn)病一年治療費要一兩百萬(wàn)，患者面臨著(zhù)嚴重的治療負擔。

       根據中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟、北京協(xié)和醫院發(fā)起的2019中國罕見(jiàn)病患者綜合社會(huì )調查顯示，中12601個(gè)有效回答里，只有不到三分之二的罕見(jiàn)病患者目前正在接受治療。停止治療的受訪(fǎng)者中，有超過(guò)40%的人表示是因為“醫療費用太高，無(wú)法負擔”而停止治療。

       為減輕罕見(jiàn)病患者用藥負擔，2019版國家醫保常規目錄將32種55種罕見(jiàn)病用藥納入，適用于19種罕見(jiàn)病，其中2019年新準入目錄的有5種，適用于原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)帕金森病等。2019年11月，醫保談判目錄中又增加了7種談判成功的罕見(jiàn)病藥。

       另外，將于2020年1月17日開(kāi)標的第二批國家組織藥品集采選擇了33個(gè)品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域。

       醫保局在答復中提出，下一步，國家醫保局將結合參保人用藥需求、醫?；I資能力等因素，通過(guò)嚴格的專(zhuān)家評審，逐步將療效確切、醫?；鹉軌虺袚暮币?jiàn)病藥物納入醫保支付范圍。并積極會(huì )同有關(guān)部門(mén)，對罕見(jiàn)病創(chuàng )新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。

       業(yè)內認為，隨著(zhù)更多罕見(jiàn)病藥物納入醫保，對于需要終身用藥的罕見(jiàn)病患者而言，藥費負擔會(huì )減輕許多，也能進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病患者接受治療的意愿。