1月7日，國家藥監局發(fā)布了《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》（簡(jiǎn)稱(chēng)“指南”），旨在厘清藥物研發(fā)和監管決策中真實(shí)世界證據（RWE）的相關(guān)定義，指導真實(shí)世界數據（RWD）收集以及適用性評估，明確RWE在藥物監管決策中的地位和適用范圍，探究RWE的評價(jià)原則，為業(yè)界和監管部門(mén)利用RWE支持藥物監管決策提供參考意見(jiàn)。
國家藥監局已有根據RWD審批藥物的先例。據GBI報道，2019年10月國家藥監局基于RWE批準已上市產(chǎn)品羅氏驍悉（嗎替麥考酚酯）擴大適應癥，用于Ⅲ-Ⅴ型成人狼瘡性腎炎的誘導期和維持期治療，成為目前該疾病唯一獲批此適應癥的嗎替麥考酚酯。根據指南給出的示例，2018年10月，國家藥監局將貝伐珠單抗的適應癥從“聯(lián)合卡鉑與紫杉醇的化療”擴大到“聯(lián)合以鉑類(lèi)為基礎的化療（包括順鉑、卡鉑+培美曲塞、吉西他濱、白蛋白紫杉醇、紫杉醇、長(cháng)春瑞濱等常見(jiàn)藥物）”，也是以RWE為支持的一次嘗試。此外，美國FDA也打破傳統藥物審評的管理，2019年4月第一次基于藥品上市后RWD批準了輝瑞藥物愛(ài)博新（Ibrance）的一項新適應癥。
定義：RWD是指來(lái)源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關(guān)的數據，滿(mǎn)足適用性的RWD才有可能產(chǎn)生RWE。
數據收集和評估：RWD可來(lái)源于衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統、國家藥品不良反應監測哨點(diǎn)聯(lián)盟、自然人群隊列和專(zhuān)病隊列數據庫、組學(xué)相關(guān)數據庫、死亡登記數據庫、患者報告結局數據、移動(dòng)設備端的數據以及其他特殊數據源等。RWD的適用性主要通過(guò)數據相關(guān)性和可靠性進(jìn)行評估。支持藥物監管決策：新藥注冊上市方面，可通過(guò)實(shí)用臨床試驗提供安全有效性數據；已上市的藥物方面，可用RWE增加或修改適應癥，改變劑量、方案和給藥途徑，增加新的適用人群，添加實(shí)效比較研究的結果，增加安全性信息等；上市后再評價(jià)方面，可根據RWE進(jìn)行決策調整；中醫藥研發(fā)；臨床設計等。這與2019年GBI采訪(fǎng)精鼎醫藥高層時(shí)提及的監管部門(mén)意見(jiàn)一致，認為RWD和RWE在①罕見(jiàn)疾??；②指導臨床試驗設計；③確定目標獲益人群；④中醫的臨床發(fā)展；⑤上市后評估；⑥適應癥修訂和標識信息變更多個(gè)方面有發(fā)展的機會(huì )和潛力。
真實(shí)世界研究的基本設計：RCT是評價(jià)藥物安全性和有效性的金標準，但如前所說(shuō)，RCT在多個(gè)方面有局限性，因此很多時(shí)候需要進(jìn)行盡可能接近真實(shí)世界臨床實(shí)踐的臨床試驗——實(shí)用臨床試驗（PCT）。另外，可使用RWD作為單臂試驗的外部對照組。
證據評價(jià)：評價(jià)RWD主要依從是否回答臨床問(wèn)題和是否能得到RWE兩個(gè)原則。而所有與產(chǎn)生真實(shí)世界證據相關(guān)的研究設計、假設以及具體定義，均應事先在研究方案中明確闡述。事后補充通常不能用于監管決策。
指南還指出，以藥品注冊為目的使用RWE，需與藥品審評部門(mén)進(jìn)行充分的溝通交流，以確保雙方對使用真實(shí)世界證據以及開(kāi)展真實(shí)世界研究等方面達成共識。
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