今日，FDA發(fā)布了一篇關(guān)于兒童腫瘤藥物研究的指導草案，目的是向企業(yè)研究機構等提供關(guān)于提交初步兒童腫瘤藥物研究計劃（IPSP）的信息，這份草案以問(wèn)答形式提供指導，解決最常見(jiàn)的問(wèn)題。FDA表示這份沒(méi)有規定法律上可執行的責任，只是描述了FDA目前對兒童腫瘤藥物研究的想法。
這份指導草案將2020年8月18日作為一個(gè)重要時(shí)間節點(diǎn)，根據最新FD&C法案，在2020年8月18日或之后提交原創(chuàng )藥申請，根據分子的作用機制，進(jìn)行某些具有新活性成分的靶向癌癥藥物在兒童上應用的研究。FDARA建立了一種機制，要求對某些可能解決現在未滿(mǎn)足兒童醫療需求的新藥進(jìn)行評估。及時(shí)研究?jì)和瘽撛谟行О邢蛩幬镌诔扇梭w內的抗腫瘤活性，以及這些藥物相對于兒童患者獨特的生長(cháng)和發(fā)育考慮其藥物**，加速對這些產(chǎn)品的評估，并最終促進(jìn)為兒童患者開(kāi)發(fā)合適的新療法。還提到任何于2020年8月18日或之后提交新活性成分的新藥申請（NDA）或生物制品許可證申請（BLA）的原創(chuàng )藥必須包含分子靶向兒童腫瘤研究報告，除非批準延期或放棄56項要求。
指導草案中提到但不限于以下幾點(diǎn)：
1、在8月18日前計劃提交新活性成分、新適應癥、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑的營(yíng)銷(xiāo)申請（或補充申請）需要提交IPSP。而在8月18日后計劃提交成人癌癥藥物的上市申請的，無(wú)論該藥物的是成人癌癥適應癥或它是一種罕見(jiàn)病指定適應癥藥物都需提交IPSP；
2、如果研究計劃應用是一種新的活性成分，但不確定其分子靶點(diǎn)是否被認為與兒童癌癥有實(shí)質(zhì)性關(guān)系，那么應該參考相關(guān)的兒童分子靶點(diǎn)列表、科學(xué)文獻，征求兒童癌癥專(zhuān)家的意見(jiàn)，并考慮在兒童腫瘤模型系統中對其產(chǎn)品進(jìn)行臨床前評估；
3、如果一種含有新活性成分的產(chǎn)品被授予所尋求適應癥的孤兒藥稱(chēng)號，但針對的是一個(gè)被認為與兒童癌癥有實(shí)質(zhì)性關(guān)聯(lián)的分子靶點(diǎn)，該產(chǎn)品如果用于治療成人癌癥，僅在2020年8月18日之前提交的情況下，可免于PREA。因為開(kāi)發(fā)時(shí)間可能無(wú)法預測，FDA建議所有研發(fā)此類(lèi)藥物的企業(yè)無(wú)論如何都要提交IPSP。如果申請是在2020年8月18日或之后提交的，除非放棄否則需要對兒童進(jìn)行應用研究。在提交申請之前與FDA進(jìn)行早期討論，有助于規劃提交申請的時(shí)間，并在必要時(shí)促進(jìn)研究的發(fā)展，以確保滿(mǎn)足PREA的要求；
以上列舉了幾條指導草案中提到的比較常見(jiàn)的問(wèn)題，這份草案旨在考慮兒童患者獨特的生長(cháng)和發(fā)育，促進(jìn)為兒童患者開(kāi)發(fā)合適的新療法。
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