2020年，又將有一批新藥開(kāi)始上市銷(xiāo)售，FiercePharma根據上市新藥2024年的預計銷(xiāo)售額，統計了今年即將上市的10款重磅新藥，涉及的疾病領(lǐng)域廣，排名前5的分別為：Enhertu、Ozanimod、Inclisiran、Roxadustat和Sacituzumab，下面進(jìn)行一一概述。

       #1

       名稱(chēng)：Enhertu

       藥企：AstraZeneca、Daiichi Sankyo

       適應癥：HER2+ 乳腺癌

       2024年預計銷(xiāo)售額：24億美元

       Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）是AstraZeneca和Daiichi Sankyo合作開(kāi)發(fā)的一款針對HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），其使用DXd ADC技術(shù)平臺進(jìn)行開(kāi)發(fā)，在細胞**和連接子上作出了多種技術(shù)創(chuàng )新。

       2019年12月，FDA批準Enhertu上市，用于治療先前接受過(guò)兩種及以上抗HER2療法、無(wú)法切除或轉移性乳腺癌成人患者。臨床II期試驗Destiny顯示，治療平均接受過(guò)6種前期療法的HER2陽(yáng)性乳腺癌患者中，Enhertu達到60.9%的客觀(guān)緩解率和97.3%的疾病控制率。

       從這個(gè)月開(kāi)始，Enhertu會(huì )以每位患者每月1.33萬(wàn)美元的價(jià)格銷(xiāo)售，預計2020年銷(xiāo)售額達到6800萬(wàn)美元，年銷(xiāo)售額峰值會(huì )在25億美元。

       #2

       名稱(chēng)：ozanimod

       藥企：Bristol-Myers Squibb

       適應癥：多發(fā)性硬化癥

       2024年預計銷(xiāo)售額：15.98億美元

       Ozanimod是一種新型、口服、選擇性鞘氨醇-1-磷酸酯受體1（S1PR1）與受體5（S1PR5）調節劑，其選擇性結合S1PR1被認為能夠抑制一個(gè)特定亞組的活化淋巴細胞遷移到炎癥區域，減少可導致抗炎活性的循環(huán)T淋巴細胞與B淋巴細胞的水平，從而緩解免疫系統對神經(jīng)髓鞘進(jìn)行攻擊。

       2019年3月，Celgene再次向FDA遞交了Ozanimod治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）的上市申請，其PDUFA日期為2020年3月25日。2019年11月，Bristol-Myers Squibb以740億美元的價(jià)格收購Celgene，Ozanimod作為收購案重要組成部分轉移到Bristol-Myers Squibb名下。

       縱使上市后會(huì )面臨如Gilenya、Mayzent、Aubagio、等眾多競爭者，Bristol-Myers Squibb依然對Ozanimod寄予厚望，表示Ozanimod銷(xiāo)售總額可達50億美元，EvaluatePharma預測2024年Ozanimod的銷(xiāo)售額會(huì )在16億美元上下浮動(dòng)。

       #3

       名稱(chēng)：inclisiran

       藥企：Novartis

       適應癥：高LDL膽固醇

       2024年預計銷(xiāo)售額：15.29億美元

       Inclisiran是一款長(cháng)效前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制劑--小干擾RNA（siRNA）藥物，Inclisiran在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療效上與現有的PCSK9單抗藥物相似，到目前為止安全性和耐受性均良好。

       2019年，Novartis以97億美元收購Medicines時(shí)獲得Inclisiran，隨后2019年12月Novartis向FDA遞交了Inclisiran的上市申請。分析師預測Inclisiran的年銷(xiāo)售額峰值會(huì )達到20億美元，EvaluatePharma預測2024年Inclisiran的銷(xiāo)售額會(huì )達到15.29億美元。

       截至目前，已有兩款靶向抑制PCSK9蛋白的單克隆抗體藥物獲批上市，分別為Repatha和Praluent，銷(xiāo)售額平平，兩者年銷(xiāo)售額加在一起才為10億美元。但與Repatha和Praluent相比，Inclisiran每年只需皮下注射兩次，極大提高了用藥便利性，而前兩者需每?jì)芍芑蛎吭乱淮纹は伦⑸浣o藥。

       #4

       名稱(chēng)：Evrenzo（roxadustat）

       藥企：FibroGen、AstraZeneca和Astellas

       適應癥：腎 臟疾病性貧血

       2024年預計銷(xiāo)售額：14.88億美元

       Evrenzo（圖片來(lái)源于Selleck.cn）

       Evrenzo（roxadustat）是一種口服小分子低氧誘導因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑，可抑制低氧誘導因子（HIF）的泛素化降解，幫助機體產(chǎn)生更多的紅細胞，并且不受炎癥對血紅蛋白及紅細胞生成的消極影響。Roxadustat是全球首個(gè)HIF-PH抑制劑，治療機理上與Epogen/Procrit有所不同，其通過(guò)模擬低氧環(huán)境誘導細胞胞生成，Roxadustat在以Epogen/Procrit為對照的臨床研究中也有優(yōu)異的表現。

       2018年12月，Evrenzo（羅沙司他，商品名：愛(ài)瑞卓）率先在中國獲批上市，用于慢性腎 臟?。–KD）透析患者的貧血治療；2019年8月，又獲批適應癥非透析依賴(lài)性慢性腎?。∟DD-CKD）貧血。2019年12月，FibroGen向FDA遞交了Roxadustat治療兩種類(lèi)型貧血的上市申請。

       EvaluatePharma預測2024年Roxadustat的銷(xiāo)售額會(huì )達到14.88億美元。SVB Leerink對Roxadustat則更加樂(lè )觀(guān)，認為僅中國市場(chǎng)2025年即可達到14億美元，而2025年其全球銷(xiāo)售額會(huì )在30-35億美元。

       #5

       名稱(chēng)：sacituzumab govitecan

       藥企：Immunomedics

       適應癥：三陰性乳腺癌

       2024年預計銷(xiāo)售額：14.4億美元

       sacituzumab govitecan是一種新型、首創(chuàng )的ADC藥物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1與化療藥物伊立替康的代謝活性產(chǎn)物SN-38偶聯(lián)而成，TROP-2是一種在90%以上的三陰性乳腺癌（TNBC）中表達的細胞表面糖蛋白。

       2019年1月，Immunomedics收到了FDA的一封完整回應函（CRL），FDA以制造問(wèn)題為由拒絕批準sacituzumab govitecan。2019年12月，Immunomedics再次遞交了sacituzumab govitecan的上市申請，預計在2020年6月收到回復。

       EvaluatePharma預測2024年sacituzumab govitecan的銷(xiāo)售額會(huì )達到14.4億美元。分析師認為，收購方需要花費71美元才能將這款三陰性乳腺癌三線(xiàn)+ 療法收入囊中。

       #6

       名稱(chēng)：filgotinib

       藥企：Gilead

       適應癥：類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎

       2024年預計銷(xiāo)售額：12.8億美元

       Filgotinib（圖片來(lái)源于Wikipedia）

       Filgotinib是一種高度選擇性JAK1抑制劑，由Gilead和Galapagos共同開(kāi)發(fā)，是Gilead研發(fā)管線(xiàn)中的一款中長(cháng)期候選新藥，預計今后的4年中將會(huì )有5項適應癥獲批。

       2019年12月，Gilead使用優(yōu)先審評券向FDA遞交了Filgotinib的上市申請，用于中度至重度活動(dòng)性類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎（RA）成人患者的治療，此前Gilead已經(jīng)向歐盟和日本遞交了Filgotinib的上市申請。EvaluatePharma預測2024年Filgotinib的銷(xiāo)售額會(huì )達到12.8億美元。

       JAK抑制劑類(lèi)抗炎藥中最讓人關(guān)心的安全問(wèn)題是血栓栓塞、白細胞計數和脂質(zhì)水平升高。Gilead表示，Filgotinib不會(huì )出現其他JAK抑制劑（Xeljanz和Olumiant）類(lèi)似的副作用，然而同Filgotinib一樣靶向JAK1的選擇性抑制劑，AbbVie的Rinvoq在獲批時(shí)就收到了FDA的黑框警告。

       #7

       名稱(chēng)：Palforzia（AR101）

       藥企：Aimmune

       適應癥：花生過(guò)敏

       2024年預計銷(xiāo)售額：12.8億美元

       2020年1月31日，FDA批準首款食物過(guò)敏療法Palforzia上市，用于減輕意外接觸花生可能發(fā)生的過(guò)敏反應，經(jīng)確診診斷為花生過(guò)敏的4至17歲兒童、青少年可開(kāi)始使用Palforzia治療，并可在4歲及以上個(gè)體中繼續治療。EvaluatePharma預測2024年P(guān)alforzia的銷(xiāo)售額會(huì )達到12.8億美元。

       Palforzia工作原理是通過(guò)給花生過(guò)敏患者服用少量的花生蛋白，讓患者的免疫系統逐漸對花生蛋白產(chǎn)生脫敏（desensitization），從而在真實(shí)世界中意外接觸到花生成分時(shí)更不容易出現危及生命的過(guò)敏反應。Palforzia是一種從花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。

         相關(guān)閱讀：《少年兒童請注意！花生過(guò)敏免疫療法藥物AR101獲FDA批準》

       #8

       名稱(chēng)：valoctocogene roxaparvovec

       藥企：BioMarin Pharmaceutical

       適應癥：A型血友病

       2024年預計銷(xiāo)售額：12.12億美元

       Valoctogogene roxaparvovec（BMN 270）是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，開(kāi)發(fā)用于A(yíng)型血友病的治療，其通過(guò)向患者體內遞送凝血因子VIII功能基因，恢復VIII的產(chǎn)生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求。

       2019年年未，BioMarin向FDA遞交了valoctogogene roxaparvovec治療A型血友病的上市申請，預計2020年獲批，為此BioMarin已經(jīng)將valoctogogene roxaparvovec的生產(chǎn)能力從4000劑/年提高到10000劑/年。

       II期臨床數據顯示，3年后，一次性基因療法valoctogogene roxaparvovec可以都患者平均年出血次數降至0.7次，相較基線(xiàn)降低了96%。當valoctogogene roxaparvovec已經(jīng)遞交歐盟和美國的上市申請時(shí)，其競爭對手SPK-8011正在進(jìn)行臨床III期試驗。valoctogogene roxaparvovec上市后，勢必會(huì )影響Roche重磅產(chǎn)品Hemlibra銷(xiāo)售額，EvaluatePharma預測2024年valoctogogene roxaparvovec的銷(xiāo)售額會(huì )達到12.12億美元。

       #9

       名稱(chēng)：rimegepant

       藥企：Biohaven Pharmaceutical

       適應癥：偏頭痛

       2024年預計銷(xiāo)售額：8.97億美元

       Rimegepant是一款口服降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑，該受體在偏頭痛的發(fā)生中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。CGRP是一種神經(jīng)肽，已被證明在偏頭痛發(fā)作時(shí)釋放，被認為是偏頭痛發(fā)作的誘因。

       2019年，Biohaven向FDA遞交了rimegepant治療偏頭痛的上市申請，并且使用一張優(yōu)先審評卷以便盡快上市，預計FDA會(huì )在今年六月作出決定。在已上市的CGRP偏頭痛藥物中，Aimovig、Ajovy和Emgality都是通過(guò)皮下注射給藥，rimegepant口服給藥，具有一定的優(yōu)勢。

       2019年年未，FDA批準了另一款口服CGRP偏頭痛藥物Ubrelvy，但EvaluatePharma預測2024年rimegepant的銷(xiāo)售額會(huì )達到8.97億美元，而Ubrelvy為3.02億美元。Rimegepant還有個(gè)重要優(yōu)勢，急性偏頭痛服用rimegepant兩小時(shí)內可迅速緩解疼痛（21.2% vs 10.9%）。

       #10

       名稱(chēng)：risdiplam

       藥企：Roche

       適應癥：脊髓性肌萎縮癥

       2024年預計銷(xiāo)售額：8.03億美元

       Risdiplam是一種用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的運動(dòng)神經(jīng)元存活基因-2（SMN2）剪接修飾劑，通過(guò)每日口服給藥持續地增加人體中樞和外周的SMN蛋白。2017年，Risdiplam獲得FDA的孤兒藥和快速通道認定。

       如果順利的話(huà)，FDA將在2020年5月前批準Risdiplam上市，與Spinraza和Zolgensma進(jìn)行競爭，EvaluatePharma預測2024年Risdiplam的銷(xiāo)售額會(huì )達到8.03億美元。

       參考來(lái)源：The 10 most-anticipated drug launches of 2020

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