《自然綜述·藥物發(fā)現》近日發(fā)表一篇文章，對2019年美國、歐盟、日本批準的具有新穎作用機制的藥物進(jìn)行了匯總。這些藥物具有新的作用機制（MOA）靶點(diǎn)，也就是說(shuō)，這些藥物針對的是以前未經(jīng)批準的靶點(diǎn)。
根據分析，有4個(gè)靶點(diǎn)屬于公認的轉運體蛋白類(lèi)別，包括SLC超家族中的兩個(gè)轉運體SLC9A3和SLC5A1。此外，還有3個(gè)RNA靶點(diǎn)，這反映了基于寡核苷酸治療平臺臨床驗證的加強。另有2個(gè)抗體藥物偶聯(lián)物，能夠將**微管破壞劑vedotin分別遞送至表達連接蛋白4和CD79B的癌細胞。
從治療的角度來(lái)看，新穎MOA靶點(diǎn)中有9個(gè)是針對罕見(jiàn)病，其中5個(gè)靶點(diǎn)針對具有血液學(xué)表現的遺傳性疾病，包括鐮狀細胞病的2個(gè)新靶點(diǎn)：血紅蛋白亞單位α和P-選擇素。
需要指出的是，有2款具有新穎MOA靶點(diǎn)的新藥未被納入表格，因為它們的靶點(diǎn)是小分子。其中，andexeant alfa與Xa因子抑制劑類(lèi)抗凝劑結合，起解毒劑的作用，pegvaliase是一種代謝苯丙氨酸的苯丙酮尿癥的重組酶替代療法。
2019年批準的具有新穎作用機制的藥物
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