4月15日ClinicalTrials.gov發(fā)布瑞德西韋臨床研究最新消息，中國因入組患者數量不足，瑞德西韋重癥組臨床試驗“終止”，輕度和中度癥狀組的臨床試驗“暫停”。此前，《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表中國團隊關(guān)于使用洛匹那韋/利托那韋治療重癥新冠病毒?。–OVID-19）的臨床試驗結果，同樣是失敗。
特效藥的研發(fā)難在哪里？
全球疫情形式嚴峻，特效藥物研發(fā)距理想結果頻頻受阻，研制特效藥的難點(diǎn)到底在那里？筆者采訪(fǎng)了業(yè)內專(zhuān)家。
藥智網(wǎng)聯(lián)合創(chuàng )始人李天泉表示：“研究新冠肺炎藥物的難點(diǎn)也是研究所有藥物的難點(diǎn)，藥物研究本身就是一件很難的事情。瑞德西韋臨床試驗被“叫停”其實(shí)是一個(gè)很正常的想象，無(wú)論現在的臨床試驗“暫停”或“終止”，還是最后試驗結果失敗，這在藥物研發(fā)中都是很正常的現象。對于藥物研發(fā)人員而言，沒(méi)有意外之說(shuō)。”
生物化學(xué)與分子生物學(xué)博士，北京植德律師事務(wù)所合伙人唐華東認為，首先，新冠肺炎是突發(fā)公共衛生安全事件，人們對于一個(gè)新出現的疾病的認識需要一個(gè)過(guò)程，短時(shí)間內想要一蹴而就研發(fā)出有效的特效藥很難。此外，目前國內新冠肺炎已經(jīng)得到了有效防控，各地新發(fā)的病例降到一個(gè)很低的水平，對于一些藥物臨床試驗，已很難招募到足夠入組患者。候選藥物的效果難以通過(guò)臨床試驗進(jìn)行充分驗證，這也是目前特效藥物研發(fā)路上存在的難點(diǎn)之一。
“標準步驟”vs“另辟蹊徑”，誰(shuí)更勝一籌？
近日，中國“三藥”（即金花清感顆粒、連花清瘟顆粒和膠囊、血必凈注射液）獲批新冠肺炎適應癥，一時(shí)間引發(fā)網(wǎng)友對“臨床試驗”與“臨床實(shí)踐”的熱議。走“臨床實(shí)踐”路線(xiàn)的“三藥”獲批新冠適應癥，走“臨床試驗”的瑞德西韋中國試驗提前結束，或暫?；蚪K止，洛匹那韋/利托那韋試驗結果顯示失敗。藥品研發(fā)的“標準步驟”vs“另辟蹊徑”，究竟誰(shuí)更勝一籌？我們又該如何辯證的看待？
在李天泉看來(lái)，臨床試驗要更勝一籌。他認為：藥物“臨床實(shí)踐”只能展示一個(gè)初步的效果，“臨床實(shí)踐”中常常缺乏對照，同時(shí)還存在安慰劑效應問(wèn)題；換言之，隨機、雙盲、對照等試驗在臨床實(shí)踐中不能體現，一個(gè)藥物想要真正得到驗證，還需憑借臨床試驗?？梢?jiàn)臨床實(shí)踐相對較容易能夠得到正向的結果，而嚴格的臨床實(shí)驗想要得到正向的結果很難，所以目前瑞德西韋、洛匹那韋/利托那韋等藥物研究還沒(méi)有能證明有效。
李天泉說(shuō)：“從目前新冠肺炎藥物研發(fā)整體來(lái)看，按照常規進(jìn)行臨床試驗的藥物得到的結果均不理想，臨床實(shí)踐效果凸顯的藥物已經(jīng)在國內獲批，相當于另辟蹊徑。從法律意義上看已獲批的“三藥”不需要再做臨床試驗，但從科學(xué)意義上還需臨床試驗驗證；按中國相關(guān)法律法規要求，藥物新增適應癥都需做嚴格臨床試驗，通過(guò)試驗結果驗證新增適應癥，而且在化藥分類(lèi)明確規定，新增適應癥藥物為改良型創(chuàng )新藥；新的注冊管理辦法將中藥也分為創(chuàng )新藥、改良型新藥等，其中“三藥”增加新適應癥，已屬于中藥的改良型新藥，改良型新藥就需要進(jìn)行大量的臨床試驗研究。”
南陽(yáng)市第二人民醫院藥師杜佩佩認為，在新冠疫情肆虐的大背景下，如果一貫堅持先做臨床試驗缺少變通，很多患者可能會(huì )錯失最佳治療時(shí)機，臨床實(shí)踐是在摸索中尋求前進(jìn)的一種方法，可以從結果直接建立起藥物的有效性。此次多款中藥的獲批新冠適應癥和其成分的復雜性有很大的關(guān)系，如果不是疫情急需，正常程序審批預計進(jìn)程會(huì )很長(cháng)，患者等不起。但她堅持：“在非特殊情況下，對于有可治療藥物選擇的疾病，藥物研發(fā)進(jìn)行臨床試驗，確保質(zhì)量和療效后，再獲批上市使用，對患者來(lái)說(shuō)有更大的生命保障。”
在筆者看來(lái)，網(wǎng)友對“連花清瘟”與“瑞德西韋”的舌戰，根源在于對“臨床試驗”與“臨床實(shí)踐”之間的探討。目前新冠肺炎藥物研發(fā)火熱，多款藥物都在進(jìn)行著(zhù)不同程度的臨床試驗，瑞德西韋除在中國的兩項試驗外，還有5項在世界各地研究，業(yè)界預測5月份各項臨床研究數據將陸續公布。
另?yè)TAT News報道，近日瑞德西韋美國臨床數據披露，芝加哥大學(xué)的3期臨床試驗發(fā)現，大多數患者“發(fā)燒和呼吸道癥狀均迅速好轉”，并在不到一周的時(shí)間內出院。筆者期待在中西合璧以及臨床試驗與臨床實(shí)踐結合下，醫藥科研人員能夠早日攻克新冠肺炎。
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