共同社消息，日本厚生勞動(dòng)省13日決定，將疑難病癥脊髓性肌肉萎縮癥的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫療保險適用對象，藥價(jià)為1.6707億日元(約合人民幣1102萬(wàn)元)。用藥對象為未滿(mǎn)2歲的患者。
據悉，這種藥只需使用一次即完成治療，有望在20日適用。共同社稱(chēng)，對于等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。另一方面，近年來(lái)隨著(zhù)醫療技術(shù)的進(jìn)步，高價(jià)藥接連上市，對保險財政的擔憂(yōu)也擴散開(kāi)來(lái)。此前的較高價(jià)的藥是19年5月適用醫保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，價(jià)格為3349萬(wàn)日元。
資料顯示，脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是一類(lèi)以脊髓前腳角的運動(dòng)神經(jīng)元變性，導致肌肉無(wú)力萎縮為臨床表現的一種病癥。臨床上可以分成嬰兒型、中間型、少年行型等，其共同特點(diǎn)都是脊髓墻前角的細胞變性。臨床表現為肌肉的萎縮無(wú)力、機體變形，會(huì )影響到內臟功能。其中，嬰兒期發(fā)病的SMA是嚴重且常見(jiàn)的亞型。業(yè)內專(zhuān)家表示，患有SMA的兒童在執行基本生活功能方面遇到困難。大多數患有這種疾病的兒童由于呼吸衰竭而無(wú)法存活過(guò)幼兒期。
該病癥目前沒(méi)有很好的治療方法，主要以對癥治療和支持治療等為主，不過(guò)從發(fā)展的趨勢來(lái)看，基因治療以及體外的基因的活化治療被作為可以突破的一個(gè)方向。
“Zolgensma”由制藥巨頭諾華制藥生產(chǎn)與銷(xiāo)售，是SMA治療史上的重大突破，適用于治療小于2歲的兒童SMA患者。該產(chǎn)品是一種針對SMA病因的基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法。該載體將人SMN基因的全功能拷貝靶向遞送到運動(dòng)神經(jīng)元細胞中。輸注一次Zolgensma可導致SMN蛋白在兒童運動(dòng)神經(jīng)元中表達，從而改善肌肉運動(dòng)和功能，并提高SMA患兒的存活期。給藥劑量是基于患者的體重來(lái)給藥。
2019年5月24日，美國FDA批準Zolgensma用于治療小于2歲SMA兒童。由于Zolgensma是一種潛在的一次性治愈療法，其價(jià)格非常高，定價(jià)為210萬(wàn)美元，即人民幣1500萬(wàn)左右。據悉，考慮到價(jià)格昂貴，諾華制藥還提供了分期5年支付的方式，每年需要支付42.5W美元。諾華預計每年有25人使用，銷(xiāo)售額達42億日元。
不過(guò)由于該產(chǎn)品上市時(shí)間短，且有關(guān)其療效穩定性和持久性的證據有限，使得Zolgensma成本效益和銷(xiāo)售額無(wú)法被準確預測。對此，市場(chǎng)普遍認為，到2024年Zolgensma的銷(xiāo)售額可達15億美元以上。
今年年初，諾華公布了其基因療法Zolgensma鞘內給藥治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者I/II期STRONG研究的新數據，表明Zolgensma不但能夠挽救患者的生命，而且能夠讓部分患者和健康兒童一樣茁壯成長(cháng)。
Zolgensma在日本的藥價(jià)受到了關(guān)注。共同社稱(chēng)，未滿(mǎn)2歲患者的公共保險醫療費窗口自付比例為2成。在日本相關(guān)補貼制度下，這類(lèi)患者幾乎無(wú)需自費。
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