渤?。˙iogen）近日公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Spinraza（nusinersen）臨床開(kāi)發(fā)項目的額外數據，進(jìn)一步增強了Spinraza在廣泛的年齡組和不同類(lèi)型SMA患者中改善或穩定運動(dòng)功能的持續療效和長(cháng)期安全性。這些數據被挑選出在第72屆美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )（AAN）年會(huì )上展示，并將通過(guò)2020年AAN科學(xué)亮點(diǎn)虛擬平臺在線(xiàn)提供。
作為第一個(gè)被批準治療SMA的療法，Spinraza提供了一個(gè)重要的數據集，使得能夠獨特地評估不同年齡組和不同疾病嚴重程度的個(gè)體持續用藥的安全性和持久性。新的數據顯示，Spinraza持續治療6年半，改善或穩定了廣泛的SMA患者的運動(dòng)功能和疾病活動(dòng)。在SMA這樣的一種進(jìn)行性疾病中，穩定是治療成功的一個(gè)重要衡量標準。
SHINE開(kāi)放標簽擴展研究（NCT02594124）已從包括ENDEAR在內的5個(gè)Spinraza臨床研究中入組了292名患者（從嬰兒到青少年）。SHINE研究的新發(fā)現表明，在接受持續治療的幼兒、兒童和年輕人中，Spinraza改善了運動(dòng)功能或穩定了疾病，這些患者中有些患者持續治療時(shí)間長(cháng)達6年半。
數據亮點(diǎn)包括：
（1）ENDEAR-SHINE研究（n=105）中的嬰兒期發(fā)病SMA患者，早期接受Spinraza治療的患者受益最大，晚期接受治療的患者顯示運動(dòng)功能穩定或改善的跡象。
（2）一項獨立的分析評估了一個(gè)由7名年輕人（2型或3型）組成的隊列，這些人從青少年（13歲至近16歲）開(kāi)始接受Spinraza治療，已經(jīng)接受了長(cháng)達6年半的治療（范圍為5.3-6.8年）。通過(guò)哈默史密斯功能運動(dòng)擴展量表（HFMSE）、改良上肢模塊和上肢模塊（RULM/ULM）、6分鐘步行試驗（6MWT）進(jìn)行評估，大多數患者在整個(gè)隨訪(fǎng)期內表現出總體上穩定或改善的運動(dòng)功能。結果還通過(guò)神經(jīng)肌肉疾病護理者經(jīng)驗評估(ACEND)衡量了對患者護理者的影響，大多數人報告在同一時(shí)期影響穩定或減少。
（3）Spinraza療效持久性也在晚發(fā)型SMA患者中得到了證實(shí)（n=126），正如HFMSE和RULM評分穩定所顯示的。
（4）Spinraza的安全性與之前報告的結果一致。
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，特征是脊髓和低位腦干運動(dòng)神經(jīng)元的丟失，該病屬于基因缺陷導致的常染色體隱性遺傳病，可對患者全身肌肉造成侵害，主要表現為嚴重的進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力，身體各種運動(dòng)功能逐漸喪失，包括呼吸和吞咽。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，每10000個(gè)新生兒中約1個(gè)患病。
Spinraza是SMA護理的基礎藥物，這是一種反義寡核苷酸（ASO），通過(guò)鞘內注射給藥，將藥物直接遞送至脊髓周?chē)哪X脊液（CSF）中。Spinraza可改變SMN2前信使RNA的剪接，增加全功能SMN蛋白的產(chǎn)生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足導致脊髓運動(dòng)神經(jīng)元功能退化。
Spinraza是全球第一個(gè)被批準治療SMA嬰兒、兒童和成人患者的藥物，已在50多個(gè)國家/地區獲得批準。截至2020年3月31日，已有一萬(wàn)多人接受了Spinraza治療。
在中國，Spinraza于2019年2月獲批上市，是中國第一個(gè)治療SMA的藥物。
參考來(lái)源：
NEW SPINRAZA? (NUSINERSEN) DATA REINFORCE SUSTAINED EFFICACY AND LONGER-TERM SAFETY ACROSS BROAD RANGE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA) PATIENTS
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
