8月5日，CDE官網(wǎng)公示了首個(gè)擬突破性治療品種，為南京傳奇生物的LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱(chēng)：LCAR-B38M細胞制劑）。
值得注意的是，這是自7月8日國家藥監局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》以來(lái)，“突破性治療公示”欄的首次更新。根據公示信息，傳奇生物是在7月10日提交的該療法突破性療法認定的申請。
LCAR-B38M是由傳奇生物開(kāi)發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，該療法結構新穎，含有4-1BB共刺激結構域和兩個(gè)BCMA靶向單域抗體，用于接受過(guò)既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進(jìn)展的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者。
2017年6月，LCAR-B38M在A(yíng)SCO年會(huì )中憑借100%的客觀(guān)緩解率驚艷全場(chǎng)。同年12月，傳奇生物與強生旗下楊森簽訂了一項全球合作和許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向南京傳奇生物支付3.5億美元首期款及后續里程碑付款，創(chuàng )下了當時(shí)中國藥企對外專(zhuān)利授權首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。
接下來(lái)的兩年，LCAR-B38M進(jìn)展順利，碩果累累。2018年，先后獲得中國首個(gè)CAR-T臨床試驗申請批件、美國FDA的IND批準；2019年，獲得FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局授予的優(yōu)先藥物資格（PRIME）。
2019年12月，在第61屆美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )上，兩家公司首次公布了LCAR-B38M有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE-1研究的最新臨床數據。結果表明，LCAR-B38M在治療29名復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中表現出優(yōu)異的療效，在中位隨訪(fǎng)時(shí)間為6個(gè)月時(shí)，達到100%的總緩解率（ORR）。其中69%的患者達到完全緩解或更好緩解、86%的患者達到非常好的部分緩解或更好緩解。
在今年ASCO年會(huì )上，兩家公司更新了LCAR-B38M試驗的數據：在中位隨訪(fǎng)時(shí)間為11.5個(gè)月時(shí)，所有患者對治療有反應，并且為持久的深度反應。其中，ORR保持100％，86％的患者達到了嚴格的完全緩解，9個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為86％。
優(yōu)異的臨床數據，讓LCAR-B38M成為CAR-T市場(chǎng)強有力的競爭者。傳奇生物招股書(shū)透露，兩家公司將于今年底前在美國提交LCAR-B38M的上市申請，于2021年在中國提交上市申請。此次該藥擬納入突破性療法，將進(jìn)一步加速中國上市進(jìn)程。
公開(kāi)資料顯示，目前還有兩家藥企提交了突破性療法申請：7月17日，李氏大藥廠(chǎng)遞交PD-L1單抗ZKAB001宮頸癌適應癥突破性療法申請；7月23日，再極醫藥申請FLT3/FGFR雙靶點(diǎn)抑制劑MAX-40279治療FLT3野生型急髓性白血病突破性療法標簽。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
