日前，FDA拒絕了Mallinckrodt特利加壓素（Terlipressin）用于治療罕見(jiàn)的進(jìn)行性腎功能衰竭的申請。盡管該藥物此前在第3階段達到了主要目標，并贏(yíng)得了咨詢(xún)委員會(huì )的支持。
特利加壓素是一種針對V1受體具有選擇性的血管加壓素類(lèi)似物，最初由Orphan Therapeutics公司研發(fā)并嘗試引入美國市場(chǎng)。該藥早在十多年前就開(kāi)始在FDA接受審查，盡管當初的3期臨床試驗并未達到主要終點(diǎn)。結果顯而易見(jiàn)，FDA拒絕了Orphan。隨后，Ikaria從Orphan獲得了特利加壓素在北美的市場(chǎng)權利。到了2015年Mallinckrodt以23億美元的價(jià)格收購Ikaria，特利加壓素的北美市場(chǎng)權利最終落入Mallinckrodt之手。
直到去年該藥成功進(jìn)行了300名1型肝腎綜合征（HRS-1）患者的3期臨床試驗。結果顯示，接受特利加壓素的患者中有29％經(jīng)歷了HRS逆轉（第14天或出院時(shí)血清肌酸水平從2.25 mg / dL以上下降至1.5 mg / dL），而安慰劑患者中的這一比例僅為16%，研究到達了主要終點(diǎn)。
然而當FDA在7月的咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議之前發(fā)布簡(jiǎn)報文件時(shí)，卻出現了意外的麻煩。據悉，FDA要求委員會(huì )考慮特利加壓素對血清肌酸水平的影響是否會(huì )影響臨床治療的結果。
最終，該委員會(huì )以8票對7票的投票結果支持特利加壓素的申請，但顯然未能緩解FDA的所有擔憂(yōu)。在完整回應函中，Mallinckrodt表示FDA對在3期臨床試驗中使用的替代終點(diǎn)是否轉化為有意義的臨床益處（可抵消包括敗血癥在內的風(fēng)險）存有疑問(wèn)，FDA認為還需要更多信息來(lái)支持特利加壓素在HRS-1患者中的獲益大于風(fēng)險。
Mallinckrodt首席科學(xué)官Steven Romano對此表示，他無(wú)法認同FDA這項決定，并將尋求所有可行的辦法將該藥推向美國市場(chǎng)。此前，已有其他公司嘗試過(guò)實(shí)現這一目標。
由于一系列問(wèn)題，Mallinckrodt的股價(jià)今年已下跌超過(guò)65％，包括與“金融債權人和訴訟索償人”的討論，導致該公司在上個(gè)季度業(yè)績(jì)的電話(huà)會(huì )議上放棄了問(wèn)答環(huán)節。據悉，特利加壓素一年的銷(xiāo)售額有望達到3億美元，這將能夠緩解Mallinckrodt當下的業(yè)務(wù)困難。
參考來(lái)源：FDA rejects Mallinckrodt's kidney drug over risk-benefit doubts
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