10月13日，Voyager Therapeutics股票在上市前交易中下跌超過(guò)11%，因此前該公司宣布其針對亨廷頓氏病的實(shí)驗性基因治療在進(jìn)入臨床之前被叫停。
12日晚些時(shí)候，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋的Voyager公司宣布，美國FDA對該公司用于治療亨廷頓氏?。℉untington’s disease）的基因療法VY-HTT01的研究性新藥（IND）申請發(fā)布了臨床暫緩決定。Voyager在今年9月向FDA提交了該藥物計劃臨床研究的IND申請。美國FDA表示，擱置該項目主要是由于正在等待某些化學(xué)、制造和控制（CMC）問(wèn)題的解決。
在日前的一份公告中，Voyager表示，預計在未來(lái)30天內，將收到FDA對CMC問(wèn)題的一些反饋，并計劃解決這些問(wèn)題，以便啟動(dòng)臨床研究。
除了Voyager，其他生物技術(shù)公司也正在積極開(kāi)發(fā)針對這種疾病的治療方法。上個(gè)月，Vaccinex公布了一項有前景的2期臨床研究數據，但該研究沒(méi)有達到共同的主要終點(diǎn)。6月，uniQure啟動(dòng)了針對亨廷頓氏病基因治療AMT-130的臨床研究，AMT-130使用非病理性病毒載體在術(shù)中向靶細胞輸送DNA。本月13日，uniQure宣布已經(jīng)又有兩例病人接受了AAV基因療法的輸注。Voyager在這一領(lǐng)域的進(jìn)度將被大大延遲。
VY-HTTO1是Voyager公司目前最先進(jìn)的基因治療候選物。在此之前，Voyager與賽諾菲Genzyme部門(mén)一直在對VY-HTT01的早期開(kāi)發(fā)進(jìn)行合作。實(shí)際上從2015年開(kāi)始，Voyager就與賽諾菲合作開(kāi)展了多種中樞神經(jīng)系統疾病的基因治療項目，包括帕金森氏癥、Friedreich氏共濟失調以及亨廷頓氏病。前者負責研發(fā)活動(dòng)，通過(guò)概念驗證來(lái)實(shí)現項目。當時(shí)，賽諾菲有權獲得這些項目的商業(yè)權，Voyager則持有幾項研發(fā)資產(chǎn)在美國的商業(yè)化權利，并與賽諾菲分享亨廷頓氏病候選項目VY-HTTO1的美國利潤。為此，Voyager還獲得了1億美元的預付款，并被承諾預計可獲得7.45億美元的開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售里程碑付款。
然而2017年10月，賽諾菲放棄了準備進(jìn)入2/3期臨床研究的帕金森氏癥在研項目的權利。2019年6月，賽諾菲又放棄了對Friedreich氏共濟失調和亨廷頓氏病項目的選擇權，修改了合作關(guān)系，最終獲得了兩種利用腺相關(guān)病毒衣殼技術(shù)開(kāi)發(fā)用于非中樞神經(jīng)系統適應癥的基因療法，而VY-HTT01的所有權利最終都歸Voyager公司所有。
但與賽諾菲重組合作關(guān)系前，Voyager已經(jīng)為其產(chǎn)品線(xiàn)中的一些項目找到了新的合作伙伴。2019年1月，Neurocrine預付了1.65億美元，獲得了Voyager公司包括針對帕金森癥和共濟失調癥在內的4個(gè)基因治療項目的使用權。一旦帕金森癥在研療法的2期研究數據出來(lái)，Voyager就可以選擇與Neurocrine分得利潤和成本，或者是放棄全球版權，以換取里程碑和版稅。
除VY-HTTO1之外，該公司還有一項與神經(jīng)內分泌生物科學(xué)相關(guān)的帕金森病在研基因療法VY-AADC（NBIb-1817）。上個(gè)月，Voyager和Neurocrine宣布帕金森病患者接受VY-AADC治療三年的有效性和安全性數據。研究顯示，使用一次性劑量的研究性基因療法VY-AADC治療的患者的運動(dòng)功能持續改善，包括更長(cháng)的運動(dòng)“持續”時(shí)間，不會(huì )出現令人煩惱的運動(dòng)障礙，以及針對帕金森病患者統一的帕金森病評定量表（UPDRS）第三部分評分的降低和用藥量的減少。
參考來(lái)源：
1.Voyager官網(wǎng)
2.Voyager Takes a Hit After FDA Places Hold on Gene Therapy for Huntington's Disease
3.Voyager's Huntington gene therapy faces FDA hold thanks to manufacturing issues
4.Voyager Therapeutics Provides Regulatory Update on VY-HTT01 Program
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
