Harmony Biosciences是一家致力于為醫療需求嚴重未滿(mǎn)足的罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病患者群體開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國FDA已批準Wakix（pitolisant），用于治療發(fā)作性睡病成人患者的猝倒。
值得一提的是，Wakix是FDA批準的第一個(gè)也是唯一一個(gè)沒(méi)有被美國禁毒局（DEA）列入管制分配的用于治療與發(fā)作性睡病相關(guān)的白天過(guò)度嗜睡或猝倒的藥物。在美國，Wakix于2019年首次獲批，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的白天過(guò)度嗜睡。
Wakix是一款首創(chuàng )藥物，其活性藥物成分pitolisant是一種選擇性組胺3（H?）受體拮抗劑/反式激動(dòng)劑，通過(guò)一種新的作用機制來(lái)增加組胺的合成和釋放，組胺是大腦中一種促進(jìn)覺(jué)醒的神經(jīng)遞質(zhì)。用藥方面，Wakix通過(guò)口服給藥，每天早上醒來(lái)后服用一次。
發(fā)作性睡病是一種慢性、罕見(jiàn)的神經(jīng)系統疾病，所有患者均表現白天過(guò)度嗜睡，其中三分之二的患者也會(huì )出現猝倒，這是發(fā)作性睡病最令人衰弱的癥狀之一，會(huì )對患者的日常功能產(chǎn)生重大影響。
猝倒的特點(diǎn)是突然的、暫時(shí)的肌肉張力喪失，通常是由強烈的情緒，如興奮或笑聲觸發(fā)。猝倒可以是不易察覺(jué)到的（如眼瞼下垂）或嚴重的（如膝關(guān)節屈曲或暈倒）。由于某些患者癥狀的不易察覺(jué)性、猝倒表現方式的可變性和/或缺乏患者主訴或醫生對作為猝倒表現的癥狀的認識不足，猝倒常常無(wú)法被識別。
FDA批準Wakix用于發(fā)作性睡病成人患者治療猝倒，是基于Wakix臨床開(kāi)發(fā)項目中的2項隨機對照試驗（HARMONY CTP和HARMONY 1）的結果。在2019年8月FDA針對Wakix治療猝倒適應癥的新藥申請（NDA）發(fā)布了一封完整回應函（CRL）之后，Harmony公司于2019年12月與FDA進(jìn)行了會(huì )面，討論CRL中提及的缺陷。
在那次會(huì )議之后，FDA同意重新分析在NDA審查期間提交的HARMONY 1研究的數據分析，之后FDA認可了這些分析并確認：與安慰劑組相比，Wakix治療組猝倒率在統計學(xué)上顯著(zhù)降低，該結果得到了HARMONY CTP試驗中陽(yáng)性數據的支持。隨后，FDA建議重新提交申請，Harmony公司于2020年8月提交之后，今天終于贏(yíng)得FDA點(diǎn)頭，批準了Wakix治療猝倒的適應癥。
作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲批治療發(fā)作性睡病成人患者的非管制治療方案，Wakix新適應癥的批準，將為患者和醫療保健專(zhuān)業(yè)人員帶來(lái)一種新的、簡(jiǎn)化的治療方案，僅用一種新作用機制藥物，就能解決發(fā)作性睡病的2種主要癥狀。
參考來(lái)源：Harmony Biosciences Receives FDA Approval For Expanded Use Of WAKIX? (pitolisant) For The Treatment Of Cataplexy In Adult Patients With Narcolepsy
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