日前，羅氏集團成員基因泰克宣布，美國FDA已全面批準Venclexta®（venetoclax）聯(lián)合阿扎胞苷（azacitidine）、或地西他濱（decitabine）、或低劑量阿糖胞苷（LDAC），治療75歲或以上新診斷或患有共病妨礙接受強化誘導化療治療的急性髓系白血?。ˋML）患者。
據了解，Venclexta此前在2018年11月已根據美國FDA的加速批準計劃獲得臨時(shí)批準?，F在，FDA將Venclexta的加速批準轉變?yōu)橥耆鷾?。而這項批準主要基于以下兩項3期臨床研究（VIALE-A和VIALE-C）的結果。
VIALE-A（NCT02993523）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心3期臨床研究，評估Venclexta聯(lián)合低甲基化劑阿扎胞苷與安慰聯(lián)合阿扎胞苷劑相比的療效和安全性，入組431例患者此前均未經(jīng)治療，同時(shí)沒(méi)有資格接受強化化療。其中三分之二的患者（n=286）每日服用400毫克venclexta，并與阿扎西丁聯(lián)合使用；其余患者（n=145）服用安慰劑片聯(lián)合阿扎胞苷。研究中的AML患者有一系列突變亞型，包括IDH1/2和FLT3。
VIALE-A研究的結果在2020年8月發(fā)表于《新英格蘭醫學(xué)》雜志上，達到其主要和關(guān)鍵的次要終點(diǎn)。具體數據顯示，與單用阿扎胞苷相比：
美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN）指南最近推薦，Venclexta聯(lián)合阿扎胞苷作為不符合強化化療條件AML患者的1類(lèi)首選治療方案。在83%接受Venclexta聯(lián)合阿扎胞苷治療的患者中，最常見(jiàn)的嚴重不良反應（≥5%）為白細胞計數低伴發(fā)熱（30%）、肺炎（22%）、血液感染（不包括真菌；19%）和出血（6%）。
VIALE-C（NCT03069352）也是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心3期臨床研究，用于評估venclexta聯(lián)合LDAC與安慰劑聯(lián)合LDAC相比，在211例以前未經(jīng)治療的AML患者中的療效和安全性?；颊卟环蠌娀煑l件，其中三分之二的患者（n=143）每日接受600毫克venclexta聯(lián)合LDAC治療，其余患者（n=68）接受安慰劑聯(lián)合LDAC。
對于VIALE-C研究，批準主要參考的是基于接受venclexta治療患者CR的發(fā)生率和持續時(shí)間。在使用Venclexta聯(lián)合LDAC治療的患者中，有27%（95%CI:20-35）的患者獲得了CR [平均CR持續時(shí)間（DOCR）=11.1個(gè)月]；而單獨使用LDAC治療的患者CR為7.4%（95%CI:2.4-16）（中位DOCR=8.3個(gè)月）。Venclexta聯(lián)合LDAC治療的患者中位OS為7.2個(gè)月，而單獨接受LDAC治療的患者中位OS為4.1個(gè)月（HR=0.75；95%CI:0.52-1.07；p=0.114）。OS結果沒(méi)有統計學(xué)意義。
據悉，這是Venclexta第二次接受美國FDA創(chuàng )立的新實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查（RTOR）和評估援助試點(diǎn)計劃的審查。RTOR試點(diǎn)項目探索了一種更有效的評估流程，其為全球多個(gè)監管機構同時(shí)提交和審查一種腫瘤藥物提供了一個(gè)框架。此次venclexta就同時(shí)向美國、澳大利亞、加拿大、巴西和瑞士的藥物監管機構提交了申請。而且在向美國FDA提交的資料中，羅氏還更新了針對新近診斷為AML患者接受venclexta治療的附加1/2期研究數據，作為支持。
Venclexta是一種“first-in-class”的靶向藥物，旨在選擇性地結合和抑制B細胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白。在一些血液癌癥和其他腫瘤中，BCL-2會(huì )建立并阻止癌細胞死亡或自我毀滅，這個(gè)過(guò)程稱(chēng)為凋亡。該藥物可以阻斷BCL-2蛋白，幫助恢復細胞凋亡過(guò)程。Venclexta由艾伯維和基因泰克共同開(kāi)發(fā)。兩家公司共同負責美國市場(chǎng)的商業(yè)化，艾伯維負責在美國以外市場(chǎng)的商業(yè)化。
在美國，Venclexta已經(jīng)獲得了美國FDA授予五項突破性療法認定，分別為一項針對以前未經(jīng)治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者，兩項針對復發(fā)或難治性CLL患者，兩項針對先前未經(jīng)治療的AML患者。
參考來(lái)源：
1.維基百科
2.AbbVie, Roche's Venclexta garners full FDA approval for AML
3.Genentech Announces Full FDA Approval for Venclexta Combinations for Acute Myeloid Leukemia
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