近日，Agios表示已撤回急性白血病藥物Tibsovo（ivosidenib）在歐洲市場(chǎng)的一項銷(xiāo)售許可申請，該申請主要針對IDH1（異檸檬酸脫氫酶-1）突變的復發(fā)或難治性急性髓性白血病(R/R AML)。而在此之前，該藥物已經(jīng)被美國FDA批準用于該適應癥。顯而易見(jiàn)，歐洲監管機構并不認同 FDA的批準決定。
究其原因，歐洲醫藥管理局(EMA)人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )(CHMP)認為，該公司提供的單臂、開(kāi)放I期臨床試驗所得的數據，不足以證明該藥物的臨床獲益與風(fēng)險相平衡。而FDA恰恰是基于上述的I期臨床試驗數據，在2018 年7月批準了該藥在美國上市的申請。此外，該藥物還獲得FDA突破性療法認定，用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）。
受此利空消息影響，SVB Leerink分析師Andrew Berens將歐洲市場(chǎng)Tibsovo收入的預計峰值從2.37億美元下調至1.59億美元，稱(chēng)此次申請遭到拒絕降低了首款I(lǐng)DH1抑制劑特許經(jīng)營(yíng)權的“基本價(jià)值”。Endpoints News創(chuàng )始人John Carroll對此評價(jià)稱(chēng)，這一失敗凸顯了FDA主任Richard Pazdur快速完成審批所涉及的風(fēng)險。
不過(guò)，該藥物并不是徹底喪失了歐洲市場(chǎng)，目前來(lái)看，Tibsovo在歐洲剩余的機會(huì )在于先前未接受治療的患者。Agios正在對新診斷的AML患者進(jìn)行兩項三期試驗，這項試驗將Tibsovo與新基Vidaza聯(lián)用，用以治療不適合進(jìn)行化療的患者，另一項Hovon150試驗，對Tibsovo聯(lián)合化學(xué)療法進(jìn)行了療效測試。該公司表示，如果這些試驗取得了積極成果，Agios計劃在美國和歐盟申請相應適應癥的上市批準。
值得注意的是，去年12月，BMS的一款I(lǐng)DH抑制劑Idhifa也撤回了在歐洲市場(chǎng)的新藥申請，該藥物此前也被FDA批準用于治療IDH2突變的AML，Idhifa在3期試驗中未能表明藥物治療可以延長(cháng)患者的壽命。對此，Agios認為IDH1突變的患者的預后，要比IDH2異常的患者差，并且對復發(fā)或難治的IDH1患者進(jìn)行隨機試驗是不可行的。
Tibsovo在美國市場(chǎng)也已經(jīng)被批準用于不符合化學(xué)療法要求的新診斷AML患者的單藥療法。Agios希望能夠將該藥物用于先前治療過(guò)的IDH1突變膽管癌，這是一種罕見(jiàn)的膽管癌，Tibsovo在3期試驗中顯示出，該藥可以顯著(zhù)降低患者的疾病進(jìn)展風(fēng)險，并且受試者展現出了生存改善的趨勢。除Tibsovo外，Agios的另一款I(lǐng)DH抑制劑vorasidenib也處于3期試驗的開(kāi)發(fā)階段。
參考來(lái)源：Agios' Tibsovo has an FDA green light in AML. Why did European regulators turn it back?
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