11月10日，以癌癥代謝為基礎的創(chuàng )新療法領(lǐng)導者Rafael制藥向外宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予該公司用于治療轉移性胰 腺癌的先導化合物CPI-613®（devimistat）的快速通道稱(chēng)號。
獲得快速通道稱(chēng)號對這家利用正常細胞和癌細胞之間的代謝差異來(lái)治療腫瘤的初創(chuàng )公司來(lái)說(shuō)至關(guān)重要，同時(shí)也表明對于胰 腺癌這種侵襲性和破壞性疾病的治療選擇，臨床存在著(zhù)嚴重的未被滿(mǎn)足的需求。
Rafael近一年來(lái)持續取得了里程碑式的進(jìn)展，其中包括提前完成轉移性胰 腺癌III期臨床試驗的500名患者入組招募。最近，該公司還宣布，FDA授予了devimistat用于治療軟組織肉瘤的孤兒藥指定。
CPI-613®是Rafael公司開(kāi)發(fā)的靶向癌細胞線(xiàn)粒體中參與細胞能量代謝酶過(guò)程的同類(lèi)首個(gè)臨床先導化合物。Devimistat被設計用于靶向線(xiàn)粒體三羧酸(TCA) 循環(huán)，這是一個(gè)對腫瘤細胞增殖和存活至關(guān)重要的生化過(guò)程。
另外，服用devimistat藥物可以大大提高癌細胞對多種化學(xué)治療劑的敏感性，這種協(xié)同作用使得devimistat與**化療藥物組合時(shí)，可以大大降低化療藥物的使用劑量，進(jìn)一步降低患者的副作用。因此，與devimistat的組合療法使得在許多不同癌癥治療中提高患者獲益機會(huì )有了新的希望。
目前，FDA已批準Rafael制藥進(jìn)行胰 腺癌（AVENGER500®）和急性髓系白血?。ˋRMADA 2000）的關(guān)鍵性III期臨床試驗，并指定devimistat作為孤兒藥物治療胰 腺癌,急性髓系白血病,骨髓增生異常綜合癥,外周T細胞淋巴瘤, Burkitt淋巴瘤和軟組織肉瘤。
此前，歐洲藥品管理局（EMA）已經(jīng)授予devimistat用于治療胰 腺癌和急性髓系白血病的孤兒藥稱(chēng)號。
Rafael 制藥是Rafael Holdings的子公司，該公司主要開(kāi)發(fā)腫瘤代謝療法，通過(guò)靶向腫瘤細胞存活，生長(cháng)和增殖過(guò)程中所必需的代謝途徑來(lái)治療難治性腫瘤。其主要化合物CPI-613®是一種高度選擇性，耐受性良好且有效的抗癌藥，目前針對已完成和進(jìn)行的I/II/III期臨床試驗正在評估中。
參考來(lái)源：Rafael Pharmaceuticals Receives FDA Fast Track Designation for CPI-613® (devimistat) for the Treatment of Pancreatic Cancer
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