今天，近期在國內獲批上市，由輝瑞研制的罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥物維萬(wàn)心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在北京協(xié)和醫院由心內科的田莊醫師為一位老年野生型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病患者開(kāi)出了全國首張處方。維萬(wàn)心是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無(wú)有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng )新性選擇，為患者治療帶來(lái)了新希望。
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見(jiàn)的、致死性疾病，診斷率不足1%1。其發(fā)病原理在于不穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長(cháng)期進(jìn)展會(huì )引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。
“該疾病極易與心衰混淆，加之疾病認知不足，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過(guò)最佳治療時(shí)間。”中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院院長(cháng)，中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟副理事長(cháng)張抒揚教授表示，>“近幾年，全國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，患者的生活質(zhì)量和生命受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時(shí)間僅為2~6年2。創(chuàng )新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無(wú)藥可醫的困境，為患者帶來(lái)延長(cháng)生命的希望。”
多措并舉，協(xié)和醫院攜手罕見(jiàn)病聯(lián)盟共助改善ATTR-CM患者生活質(zhì)量
ATTR是一種累及多系統的疾病，發(fā)病癥狀不特異，往往需要不同科室的協(xié)作才能確診，這更加凸顯了提高多學(xué)科診療（MDT）的重要意義。
北京協(xié)和醫院積極與中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟合作，在推動(dòng)院內 MDT會(huì )診方面共同展開(kāi)探索。“每周我們的罕見(jiàn)病團隊會(huì )為各類(lèi)罕見(jiàn)病患者進(jìn)行MDT會(huì )診，希望通過(guò)這種方式，將以往‘單兵作戰’的診療轉變?yōu)?lsquo;協(xié)同配合’的診療模式，形成優(yōu)勢資源互補，通過(guò)整合病人各方面情況，以期患者得到更全面、更周到的診療。”張抒揚教授表示，“北京協(xié)和醫院積極發(fā)揮帶頭示范作用，核醫學(xué)科霍力主任在國內建立并推廣ATTR-CM核素診體系，2019年啟動(dòng)ATTR-CM 診療示范中心（CoE中心），同時(shí)與其他醫院展開(kāi)合作，致力于將規范化診療模式在全國進(jìn)行推廣。計劃未來(lái)2-3年內，ATTR-CM標準化診療體系可以覆蓋中國大部分省份和地區。”
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