1月6日，Dewpoint宣布與輝瑞開(kāi)展一項新的研究合作，以開(kāi)發(fā)治療強直性肌營(yíng)養不良癥1型（DM1）的潛在療法。根據協(xié)議，Dewpoint將獲得預付款，并有資格獲得研發(fā)和銷(xiāo)售里程碑付款，如果所有里程碑都能實(shí)現，該公司將獲得總額高達2.39億美元的付款，并將有資格獲得任何獲得批準的藥品版稅。
兩家公司介紹，DM1是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是強直性肌營(yíng)養不良癥的兩種類(lèi)型之一，并且是一種與DMPK基因連鎖的遺傳性疾病。被診斷為DM1的患者會(huì )經(jīng)歷肌肉萎縮和無(wú)力、呼吸困難、白內障、心臟病、智力殘疾和早死。針對DM1目前還沒(méi)有任何治療方法可以解決其根本原因。
美國和德國的幾家生物技術(shù)公司正在研究凝聚物，這是一個(gè)新的研究領(lǐng)域，有助于解釋細胞生物學(xué)的某些方面，這些方面目前對研究人員來(lái)說(shuō)仍是神秘的。
如果回顧一下生物學(xué)教科書(shū)，其中幾乎肯定會(huì )指出人體細胞的原理就是膜。但是現在，生物分子的凝聚物越來(lái)越受到重視，這是一種由蛋白質(zhì)和RNA組成的瞬時(shí)液滴，Dewpoint正利用這個(gè)技術(shù)原理尋找發(fā)現藥物的新方法。
Dewpoint介紹，生物分子凝聚物是通過(guò)一種稱(chēng)為相分離的過(guò)程形成的，是細胞內的無(wú)膜液滴，促進(jìn)分子間的相互作用，幫助細胞發(fā)揮重要功能。冷凝物已被證明在關(guān)鍵的生物過(guò)程和嚴重的難治性疾病，包括神經(jīng)退行性變、癌癥、炎癥、傳染病、代謝性疾病和罕見(jiàn)的遺傳疾病中發(fā)揮著(zhù)關(guān)鍵作用。第一批冷凝物是100多年前觀(guān)測到的。
然而，在發(fā)現生物分子凝聚功能之前，還不知道合適的分子如何在合適的時(shí)間找到彼此，在細胞擁擠的分子環(huán)境中催化重要的過(guò)程。直到最近十幾年，包括Dewpoint創(chuàng )始人、來(lái)自德國馬克斯普朗克研究所的Tony Hyman和懷特海研究所的Rick Young在內的科學(xué)家們才開(kāi)始了解凝聚物的動(dòng)態(tài)性質(zhì)和功能。Dewpoint開(kāi)發(fā)的是利用這種生物學(xué)的藥物。
這種技術(shù)顯然受到了追捧。2019年，Dewpoint與拜耳簽署了一份價(jià)值1億美元的協(xié)議，針對心臟病和婦女健康這兩大被忽視的領(lǐng)域；同年，還與默沙東簽署了一份價(jià)值3.05億美元的協(xié)議，致力于利用其技術(shù)治療艾滋病。2019年秋天，Dewpoint還獲得了7700萬(wàn)美元的B輪融資，突出了其技術(shù)被外界看好而日漸增長(cháng)的市場(chǎng)價(jià)值。
參考來(lái)源：
1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy
2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal
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