勃林格殷格翰和蘇州克?；蛏锟萍加邢薰窘裉煨剂艘豁椇献?，將通過(guò)克?；驅?zhuān)有的VELPTM平臺開(kāi)發(fā)新型腺相關(guān)病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開(kāi)發(fā)方面的經(jīng)驗與克?；蛟诓《編鞓嫿ê透咝w內AAV篩選方面的專(zhuān)長(cháng)相結合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。
現有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例如低的轉導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰對于大多數基于A(yíng)AV的基因治療至關(guān)重要。
與其他傳統的載體工程技術(shù)相比，克?；驅?zhuān)有的VELPTM平臺有幾個(gè)關(guān)鍵的方法創(chuàng )新，其中包括構建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確?；蚪M和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產(chǎn)能力。同時(shí)生理相關(guān)的動(dòng)物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質(zhì)量。通過(guò)這一系列技術(shù)上的創(chuàng )新和優(yōu)化，VELPTM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過(guò)程大大縮短。
與克?；虻暮献饔刹指褚蟾窈仓袊獠縿?chuàng )新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務(wù)拓展及許可和風(fēng)險投資三個(gè)業(yè)務(wù)單元組成，致力于成為中國生物醫藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來(lái)自中國的創(chuàng )新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線(xiàn)，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國外部創(chuàng )新中心已與多個(gè)中國知名科研機構和生物技術(shù)公司建立了合作伙伴關(guān)系。
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