今天，和黃醫藥自主研發(fā)的創(chuàng )新腫瘤藥蘇泰達®（索凡替尼膠囊）上市會(huì )在北京、上海和廣州三地隆重舉行，眾多專(zhuān)家學(xué)者以“線(xiàn)下+線(xiàn)上”聯(lián)動(dòng)的方式，共同見(jiàn)證了蘇泰達®上市。

       蘇泰達®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，目前已獲國家藥品監督管理局批準用于治療非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤。蘇泰達®具有雙重抗腫瘤機制，包括抑制腫瘤血管生成，同時(shí)也可調控腫瘤微環(huán)境免疫應答，激活機體免疫功能。

       中國科學(xué)院院士陳凱先表示，“蘇泰達®的上市，對神經(jīng)內分泌瘤治療乃至中國創(chuàng )新藥的發(fā)展歷程都具有重大意義，不僅為我國非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤靶向治療提供藥物解決方案，而且也在向全球醫學(xué)界證明，中國創(chuàng )新藥正以前沿創(chuàng )新的研究理念、規范嚴謹的研發(fā)流程和高標準的藥物品質(zhì)，加速惠及我國患者，甚至走向世界。”

       神經(jīng)內分泌瘤發(fā)病率呈上升趨勢，患者存在用藥難題

       神經(jīng)內分泌瘤（NET）是一類(lèi)起源于神經(jīng)內分泌細胞的腫瘤，可發(fā)生于人體諸多器官和部位，其中以胃、腸、胰 腺和肺部最為常見(jiàn)。根據原發(fā)部位的不同，神經(jīng)內分泌瘤可分為胰 腺NET和非胰 腺NET兩大類(lèi)，其中后者最為常見(jiàn)，約占比90%。

       目前，NET的發(fā)病機制和病因尚不明確，但由于原發(fā)部位廣泛和腫瘤分化程度各異，疾病癥狀隱匿，患者可能沒(méi)有明顯癥狀，或僅出現面部潮紅、腹痛、腹瀉或氣喘等非特異性癥狀，因此NET常易與胃炎、腸潰瘍和哮喘等常見(jiàn)疾病混淆，患者可能輾轉多個(gè)科室，都未能確診。NET診斷尤為困難，有研究數據顯示，患者從發(fā)病到確診的中位時(shí)間長(cháng)達9年，到確診時(shí)約50%的患者已為晚期，腫瘤出現局部擴散或遠處轉移，無(wú)法手術(shù)根治。

       近年來(lái)，隨著(zhù)檢測手段的日益豐富以及臨床對NET分子病理的認識不斷提升，我國NET發(fā)病率呈日益上升的趨勢。據估計，2018年約有67,600例NET新診斷病例。按照發(fā)病率與流行率比例估算，我國NET患者總數或高達30萬(wàn)名。

       靶向藥物的出現，在一定程度上提高了NET的治療水平，但NET的靶向治療選擇仍舊相對匱乏。過(guò)往靶向藥物未能完全覆蓋所有來(lái)源的非胰 腺NET，許多患者往往面臨用藥困境。

       上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院腫瘤科王理偉教授表示，“與其他腫瘤相比，NET患者的生存期相對較長(cháng)，若能及時(shí)確診并得到有效的治療，有望實(shí)現長(cháng)期生存，甚至改善生活質(zhì)量。NET患者的治療選擇十分有限，臨床亟待一種更創(chuàng )新的療法，以滿(mǎn)足患者未盡之需。”

       憑借創(chuàng )新的雙重抗腫瘤機制，蘇泰達®助力實(shí)現中國“智”造惠及患者

       抗血管生成已日漸成為一種廣泛認可的抗腫瘤治療手段。通俗的來(lái)說(shuō)，是通過(guò)阻斷腫瘤的養分供應，達到“餓死”腫瘤的目的。隨著(zhù)科學(xué)對腫瘤的認識逐漸深入，一種名為集落刺激因子（CSF-1）的細胞因子也被發(fā)現與腫瘤的生長(cháng)密切相關(guān)，它可通過(guò)激活相應受體（CSF-1R），繼而調節腫瘤微環(huán)境至“免疫抑制”狀態(tài)，使腫瘤成功“逃脫”免疫系統的攻擊。

       蘇泰達®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，兼有“抗血管生成”和“免疫調節”雙重活性，不僅抑制腫瘤新生血管生成，同時(shí)也可通過(guò)抑制CSF-1R來(lái)調控腫瘤微環(huán)境免疫應答，激活人體自身的免疫系統來(lái)發(fā)揮抗瘤作用。

       憑借創(chuàng )新的雙重抗腫瘤機制，蘇泰達®在中國患者中的臨床研究數據令人矚目。索凡替尼治療晚期非胰 腺NET患者的關(guān)鍵性III期臨床研究（SANET-ep）中，蘇泰達®治療組患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）顯著(zhù)延長(cháng)為9.2個(gè)月，相較于安慰劑組患者的3.8個(gè)月，提升了2.4倍。此外，蘇泰達®降低非胰 腺NET患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險達67%，并具有良好的安全性。該研究也在中期分析中達到主要療效終點(diǎn)而提前終止。

       上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院腫瘤科王理偉教授表示，“SANET-ep是首 個(gè)針對我國非胰 腺NET患者人群開(kāi)展的III期臨床研究，很高興看到蘇泰達®展現出了良好的安全性和有效性。該藥物上市的重要意義在于：一方面，蘇泰達®有望成為首 個(gè)針對中國非胰 腺NET患者的抗血管生成類(lèi)靶向藥，帶動(dòng)中國NET臨床實(shí)踐指南的變革；另一方面，蘇泰達®的到來(lái)，對我國創(chuàng )新藥的蓬勃發(fā)展更是起到了推動(dòng)作用，助力實(shí)現中國“智”造惠及廣大老百姓。與此同時(shí)，海外監管機構也認可索凡替尼以中國III期臨床數據來(lái)支持新藥上市申請，未來(lái)以索凡替尼為代表之一的中國創(chuàng )新藥有望邁向全球，為大量海外患者帶去更多選擇和福音。”

       除了非胰 腺NET，蘇泰達®在胰 腺NET患者開(kāi)展的III期臨床研究（SANET-p）也已在中期分析中達到預設終點(diǎn)，并提前完成。蘇泰達®用于治療胰 腺NET的新藥上市申請已于2020年9月獲國家藥監局受理。和黃醫藥首席科學(xué)官蘇慰國表示：“我們對胰 腺NET的新藥上市申請結果充滿(mǎn)了期待，希望蘇泰達®能夠成為國內首 個(gè)有望覆蓋所有部位來(lái)源的NET創(chuàng )新血管生成抑制劑類(lèi)靶向藥物。”

       慈善援助項目同期啟動(dòng) 創(chuàng )新藥助力非胰 腺NET患者延續生命希望

       為了助推我國醫藥創(chuàng )新成果落地，讓更多非胰 腺NET患者能夠“用得上”、“用得起”國產(chǎn)創(chuàng )新藥，中國初級衛生保健基金會(huì )在本次大會(huì )正式啟動(dòng)“蘇達新生患者援助項目”，和黃醫藥將無(wú)償提供蘇泰達®，并由中國初級衛生保健基金會(huì )獨立負責項目管理、監督、審核和實(shí)施。

       根據項目方案，低?；颊呓?jīng)基金會(huì )審核通過(guò)，并根據醫生的診療結果，最多可獲得不超過(guò) 12 周期的蘇泰達®治療援助，直至病情進(jìn)展或不再符合醫學(xué)用藥條件；而非低?；颊呓?jīng)醫生評估符合適應癥，且在使用 2 周期蘇泰達®治療后，若醫生評估認為繼續治療的必要，經(jīng)基金會(huì )審核通過(guò)后可為其援助 2 周期的藥物，患者在完成首次 2 個(gè)周期藥品援助階段后，如仍需要接受蘇泰達®治療，可按照首次援助申請流程循環(huán)申請兩輪。

       “對于患者而言，提升創(chuàng )新藥的可及性是頭等大事。如何降低患者的經(jīng)濟負擔，實(shí)現患者的獲益是我們的主要目的。”中國初級衛生保健基金會(huì )生命綠洲患者援助公益基金秘書(shū)長(cháng)劉曉鵬表示，“為了使更多的非胰 腺NET患者能獲得藥物的治療，初?；饡?huì )與和黃醫藥通過(guò)探索多方共付機制，力爭讓每一位符合項目條件的患者獲得完整的、前沿的創(chuàng )新治療，提高生活質(zhì)量。”

       和黃醫藥中國首席商務(wù)官陳洪表示：“從立項到上市歷時(shí)14年，蘇泰達®的面世充分展示了中國醫藥研究者的創(chuàng )新實(shí)力，也展示了和黃醫藥的魄力和堅守，以及作為醫藥企業(yè)的社會(huì )責任和擔當。作為此次項目的捐贈方，我們很榮幸與中國初級衛生保健基金會(huì )合作，共同為廣大的非胰 腺NET患者提升創(chuàng )新藥的可及性和可負擔性，希望這一項目能夠降低患者的用藥負擔，讓更多患者能夠獲得更好的治療機會(huì )。”

       根植于高質(zhì)量的創(chuàng )新，和黃醫藥立足中國，邁向全球商業(yè)化征程

       蘇泰達®（索凡替尼膠囊）是繼愛(ài)優(yōu)特®（呋喹替尼膠囊）之后，和黃醫藥第二個(gè)在中國獲批上市的創(chuàng )新腫瘤藥，也是和黃醫藥首 個(gè)通過(guò)自有的腫瘤專(zhuān)科商業(yè)化團隊獨立推出市場(chǎng)的產(chǎn)品。

       和黃醫藥首席科學(xué)官蘇慰國介紹，“和黃醫藥一直專(zhuān)注于國際水平的創(chuàng )新，我們的所有候選藥物均是自主研發(fā)并具備全球注冊潛力。索凡替尼在研究設計、主要終點(diǎn)的選擇等方面都是按照國際臨床研究的最高標準推進(jìn)。我們的目標不僅僅是讓中國患者能夠享受到我國醫藥創(chuàng )新的成果，同樣也要讓全球患者看到中國創(chuàng )新藥的可能性。”

       在中國上市的同時(shí)，和黃醫藥在索凡替尼的國際化進(jìn)程中也邁出了重要步伐。索凡替尼獲FDA先后授予“孤兒藥”及兩項“快速通道”資格。2020年12月，和黃醫藥以滾動(dòng)提交的方式開(kāi)始提交索凡替尼的首 個(gè)美國新藥上市申請，并且計劃其后在歐洲提交上市許可申請。

       和黃醫藥首席執行官賀雋表示：“作為一家創(chuàng )新型生物醫藥公司，和黃醫藥始終堅持以科學(xué)為導向，在過(guò)去20年間一直致力于發(fā)現和全球開(kāi)發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前和黃醫藥共有9個(gè)抗癌類(lèi)候選藥物正在全球開(kāi)發(fā)中，我們有信心將更多的中國創(chuàng )新藥帶向國際舞臺。”