記者 |金淼
編輯 |許悅
2月22日，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院宣布，該院李斐教授團隊與復旦大學(xué)類(lèi)腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強副研究員團隊、英國劍橋大學(xué)Babara J Sahakian教授團隊等合作的《布美他尼治療3-6歲自閉癥患兒后癥狀改善：基于一項隨機、雙盲、安慰劑的對照試驗》，有望填補國內自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。
布美他尼為一種高效利尿藥。“老藥新用”是將臨床已經(jīng)證明安全有效的藥物用于新的適應癥，通過(guò)“老藥新用”的方式，可以快速為更多疾病提供安全有效的治療方案。
自閉癥是一種嚴重的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，通常在3歲前起病，常導致終生殘疾。根據2016年發(fā)布的《中國自閉癥兒童發(fā)展狀況報告》，國內自閉癥患者數量在1000萬(wàn)，其中0-14歲的患兒可能超過(guò)200萬(wàn)，總體患病率在1%左右。近年來(lái)，全球范圍內的自閉癥患病率均顯著(zhù)上升，行業(yè)公認的自閉癥發(fā)病率為1%-1.5%。
2020年3月，美國疾病控制與預防中心發(fā)布了美國自閉癥譜系障礙的最新患病率，即每54名兒童中就有1名在8歲前確診為自閉癥，較前一次數據增加了近10%。
與發(fā)病率走高形成鮮明對比的是，自閉癥用藥的匱乏。目前自閉癥的治療仍以對癥的行為干預為主，沒(méi)有針對核心癥狀的藥物干預方案，因此能夠改善自閉癥患者核心癥狀的藥物亟待開(kāi)發(fā)，尤其是小年齡自閉癥患兒，因其大腦神經(jīng)元仍處于高可塑狀態(tài)，藥物干預治療的時(shí)機尤為重要。
李斐表示，布美他尼是兒科在臨床廣泛使用的利尿劑，價(jià)格便宜，藥性溫和、副作用小。此次研究中將布美他尼應用于自閉癥患者是基于布美他尼可以調節中樞神經(jīng)系統的氯離子穩態(tài)，從而恢復自閉癥相關(guān)的腦功能。
既往同類(lèi)臨床試驗樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對照等，對于布美他尼對于小年齡自閉癥患者的安全性和有效性并不明確。
此次共納入120名兒童進(jìn)入研究，隨機分配，最終119名兒童進(jìn)入樣本統計。研究為目前全球單站點(diǎn)最大樣本量的臨床試驗，樣本中有71%為重癥自閉癥患兒、且無(wú)法獲得康復資源。
團隊采用新型神經(jīng)影像技術(shù)——磁共振波譜（MRS）技術(shù)，無(wú)創(chuàng )監測自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變。研究發(fā)現，經(jīng)過(guò)3個(gè)月的布美他尼使用，3-6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺(jué)障礙等核心癥狀有明顯改善，藥物安全有效。
李斐表示，研究發(fā)現由于自閉癥可能存在病因異質(zhì)性，故不同自閉癥患者對布美他尼的治療效果存在差別，未來(lái)將會(huì )繼續深入研究，尋找到適合布美他尼治療患者的生物標志物，以明確布美他尼的最 佳適用人群。
“康復資源嚴重匱乏，致使大量確診自閉癥兒童無(wú)法及時(shí)獲得康復干預機會(huì )。布美他尼的發(fā)現有望彌補不足，為自閉癥兒童，特別是暫時(shí)無(wú)法獲得康復資源的患兒，提供了新型干預方案。”英屬哥倫比亞大學(xué)教授A(yíng)nthony G.Phillips表示。
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