2月最后一天，是第14個(gè)國際罕見(jiàn)病日。
所謂罕見(jiàn)病，即發(fā)病率極低的疾病，WHO將罕見(jiàn)病定義為患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，美國則定義為每年患病人數<20萬(wàn)人（或發(fā)病人口比例<1/1500）的疾病，中國于2018年6月8日發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，確定121種罕見(jiàn)病。
用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品又稱(chēng)為"孤兒藥"，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，所以企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性不高，但由于各國都出臺了一系列鼓勵政策，所以，近年來(lái)，孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展很快，我國的孤兒藥研發(fā)進(jìn)展則更快，下面就分別對我國及歐美在孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的進(jìn)展作一比較分析。
一、中國
（一）國內申報
為提高藥物可及性，自2015年國務(wù)院發(fā)布44號文以來(lái)，我國加快了藥物審評審批的速度，尤其加快了對孤兒藥的審評審批，以《第一批罕見(jiàn)病目錄》確定的121種罕見(jiàn)病為據，自2019年以來(lái)，我國已新增批準上市14種罕見(jiàn)病藥物，但有16種罕見(jiàn)病仍處于“境外有藥、境內無(wú)藥”的窘境。
為優(yōu)先提高部分急需藥品的審評速度，國家藥監局專(zhuān)門(mén)開(kāi)辟了優(yōu)先審評通道，近年來(lái)，越來(lái)越多的孤兒藥被納入優(yōu)先審評，納入優(yōu)先審評的孤兒藥申請數量已由2016年的8個(gè)，占全部?jì)?yōu)先注冊申請數的4%，提高到2018年和2019年的各28個(gè)，分別占當年全部?jì)?yōu)先審評注冊申請數量的9%和11%。
（二）FDA申報
近年來(lái)，隨著(zhù)我國整體醫藥研發(fā)實(shí)力的快速提高，我國藥企對孤兒藥的研發(fā)也取得了可惜進(jìn)步，除在國內申報外，也加強了在海外的注冊，截至2020年12月20日，共有19家中國藥企的26款產(chǎn)品累計獲得了35項FDA孤兒藥資格（按適應證計），占FDA全年授出孤兒藥資格數量的8%。其中亞盛醫藥憑借4款藥物囊獲8項孤兒藥資格認定成為最大贏(yíng)家；百濟神州、君實(shí)生物則分別以4項和3項認定位居其后。
二、歐美
美國是最早對孤兒藥研發(fā)提供政策鼓勵的國家，尤其自1983年《孤兒藥法案》出臺后，美國對孤兒藥給予優(yōu)先審批、市場(chǎng)獨占權、稅收減免、研發(fā)支持等政策支持，極大的促進(jìn)了孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展。
據《中國罕見(jiàn)病醫療保障城市報告》統計，美國在1983年《孤兒藥法案》出臺前的10年里僅有10種罕見(jiàn)病藥物上市，而1983年后，有503種藥品獲得“孤兒藥”身份認定并成功上市，涉及731種罕見(jiàn)病適應癥（截止2018年9月）。2017年，在美國上市的42種新藥中，有一半是罕見(jiàn)病藥物。
除美國外，歐盟對孤兒藥研發(fā)也起步較早，于2001年首次批準了2個(gè)罕見(jiàn)病適應癥，截至2018年第三季度末，歐盟已批準了211個(gè)罕見(jiàn)病適應癥。
三、歐盟
據沈陽(yáng)藥科大學(xué)王偉統計，2000-2016年，歐盟認定的1805個(gè)孤兒藥適應癥中，以成人＆兒童用適應癥為最多，共953個(gè)，占了總數的占53%，其次為兒童用藥為236個(gè)（占13%），成人用藥616個(gè)（占34%）。
2000年，歐盟批準的成人＆兒童用、成人用和兒童用孤兒藥適應癥的數量分別為9個(gè)、3個(gè)和2個(gè)，后來(lái)，成人＆兒童用獲批的適應癥數量越來(lái)越領(lǐng) 先， 2016年，歐盟批準的成人＆兒童用適應癥數量高達155個(gè)，是后二者之和的近3倍。
四、Top10藥物孤兒藥認定
據《中國罕見(jiàn)病醫療保障城市報告》統計，2018年全球銷(xiāo)售額Top10藥物中，除艾樂(lè )妥和來(lái)得時(shí)以外的8個(gè)均已在美國獲得“孤兒藥”身份認定，其中有4個(gè)藥物是以“孤兒藥”身份上市并逐漸擴展多個(gè)罕見(jiàn)病或非罕見(jiàn)病適應癥，而全球銷(xiāo)售排名第二的瑞復美(來(lái)那度胺）在美國獲批的骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤和套細胞淋巴瘤等所有適應癥都是罕見(jiàn)病且獲得了“孤兒藥”身份認定。
穩居全球藥王寶座9年之久的修美樂(lè )于2008年以“孤兒藥”身份獲批幼年型類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎適應癥。
有羅氏三駕馬車(chē)美稱(chēng)的美羅華、赫賽汀和安維汀，分別以非霍奇金B細胞淋巴瘤、HER2過(guò)表達的晚期胃腺癌和惡性膠質(zhì)瘤等獲批罕見(jiàn)病適應癥。
盡管起步較晚，但我國對罕見(jiàn)病患者藥物可及性高度重視，近年來(lái)相繼出臺了系列鼓勵政策，大大提高了企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性，加快了孤兒藥的研發(fā)速度，我國的孤兒藥研發(fā)正在不斷縮小和發(fā)達國家之間的差距，罕見(jiàn)病患者的藥物可及性正在快速提高。
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