為了應對亨廷頓氏病，羅氏早在2017年就與Ionis簽署了一項專(zhuān)利許可協(xié)議，針對與亨廷頓舞蹈癥有關(guān)蛋白的一種新的反義療法?，F在，在經(jīng)歷了早期的安全警示后，在數據委員會(huì )的命令下，羅氏宣布停止一項處于三期臨床階段的研究。
羅氏表示，在獨立數據委員會(huì )“根據調查療法對研究參與者的潛在益處和風(fēng)險狀況提出建議”后，公司已經(jīng)停止了針對亨廷頓蛋白和突變體的反義藥物tominersen第三期臨床研究的給藥。
羅氏公司于2017年獲得tominersen（前身為IONIS-HTTRx）的許可，支付了Ionis制藥公司4500萬(wàn)美元的許可費，在停止給藥之前，羅氏已在18個(gè)國家招募了791名患者參與GENERATION HD1 III期臨床研究。這項雙盲、安慰劑對照研究對患有亨廷頓舞蹈癥超過(guò)25個(gè)月的病人進(jìn)行tominersen測試，隨機分為每?jì)蓚€(gè)月服用120毫克劑量的藥物、和每四個(gè)月服用120毫克劑量的藥物或安慰劑。
羅氏還停止了一項名為GEN-EXTEND的開(kāi)放標簽擴展研究，該研究采用了相同的高劑量和低劑量方案。該公司表示，在對數據進(jìn)行進(jìn)一步評估后，將進(jìn)一步更新該藥物的計劃，并計劃通過(guò)研究的試驗窗口繼續監測患者的安全信號。
羅氏指出，委員會(huì )的決定并沒(méi)有涉及新的安全風(fēng)險。這將消除一些擔心，使另一個(gè)I期臨床研究中可以延續到后期的試驗階段。去年3月，羅氏暫停了這項名為GEN-PEAK的研究，因為研究人員發(fā)現了兩例與該藥物無(wú)關(guān)的鞘內導管相關(guān)感染。該研究后來(lái)繼續進(jìn)行，羅氏表示目前沒(méi)有停止的計劃。
Tominersen 是一反譯核酸藥物，與亨廷頓mRNA結合后通過(guò)RNA降解系統降解這個(gè)mRNA、因此降低有毒蛋白的表達，可能改變疾病進(jìn)程。在一個(gè)I/II期臨床中這個(gè)藥物顯著(zhù)降低脊髓液中變異亨廷頓蛋白水平，但今天這個(gè)試驗說(shuō)明這個(gè)變化并未轉化為療效。因為似乎并無(wú)新出現的安全問(wèn)題，缺陷應該是療效不明顯。和Ionis發(fā)現的另一個(gè)重磅ASO、SMA藥物Spinraza類(lèi)似，Tominersen 也需要脊髓給藥。
參考來(lái)源：
1.Roche cuts bait on late-stage study of Huntington's med tominersen, an Ionis import with prior safety flags
2.Roche Suspends Early-Stage Huntington's Disease Trial After Catheter-related Infections
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