3月30日，致力于成為內分泌相關(guān)治療領(lǐng)域專(zhuān)家的維昇藥業(yè)宣布，其在中國開(kāi)展的“評價(jià)每周給藥一次的注射用TransConTM 人生長(cháng)激素（hGH）與每日一次重組人生長(cháng)激素（rhGH）治療青春期前生長(cháng)激素缺乏癥（GHD）兒童的療效、安全性和耐受性的III期注冊臨床試驗”，順利完成150例入組目標。值得一提的是，該項目受新冠疫情影響“擱淺”4個(gè)月，最終仍按原定計劃順利入組完成。這也為兒童生長(cháng)激素缺乏癥（PGHD）的全新治療選擇在中國的研發(fā)爭取了寶貴的時(shí)間。
兒童生長(cháng)激素缺乏癥（PGHD）是一種腺垂體無(wú)法產(chǎn)生足夠生長(cháng)激素而引發(fā)的疾患，通常表現為比例正常的身材矮小、無(wú)法達成理想終身高，代謝異常甚至引起社會(huì )心理障礙、認知缺陷和生活質(zhì)量下降。數十年以來(lái)，常規治療方法是每日一次生長(cháng)激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于兒童患者而言，每日注射的沉重治療負擔通常會(huì )導致依從性不佳和總體的治療效果下降。
本次TransConTM hGH III期臨床試驗主要針對中國青春期前GHD患者，研究基于多中心、隨機開(kāi)放、平行對照，旨在證實(shí)在青春期前GHD所致生長(cháng)遲緩的兒童中給予每周一次注射用TransConTM hGH治療第52周年化生長(cháng)速率（AHV）非劣于每日一次的生長(cháng)激素。
“目前，我國仍有相當大的一部分兒童患有生長(cháng)激素缺乏癥或其他原因導致的生長(cháng)落后，很多兒童都沒(méi)有適時(shí)就診或得到正確的治療，從而遺憾終生。”華中科技大學(xué)同濟醫院兒科學(xué)系主任、中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )副主任委員羅小平教授表示，“維昇藥業(yè)的TransConTM hGH利用‘暫時(shí)連接’技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長(cháng)激素，保持人生長(cháng)激素原有的藥理作用。在用于支持FDA 注冊的heiGHt trial中，TransConTM hGH （lonapegsomatropin）在52周治療中，年化生長(cháng)速率優(yōu)效于每日一次的生長(cháng)激素。在剛剛結束的美國內分泌協(xié)會(huì )年會(huì )（ENDO）中公布的為期 2 年的全球臨床研究結果表明TransConTM hGH可實(shí)現持續改善患者身高，并提供了TransConTM hGH長(cháng)達2年的安全數據，可與生長(cháng)激素日制劑相媲美。去年的疫情突至，兒科研究中心超過(guò)4個(gè)月無(wú)法開(kāi)展中國的III期研究。維昇團隊與各研究中心一起團結合作積極進(jìn)取，支持各研究中心最終按原計劃達成入組目標，令人印象深刻。”
“本次TransConTM hGH III期注冊臨床試驗，能按原計劃完成入組目標，離不開(kāi)所有參與項目的研究者和專(zhuān)家的大力支持。該臨床獲批后，恰逢新冠疫情的爆發(fā)，項目工作受阻4個(gè)月。然而，所有參與者為使中國患者早日受惠于國際創(chuàng )新治療方案，在適應疫情新常態(tài)后，大家直面時(shí)間挑戰，對各個(gè)環(huán)節進(jìn)行提速，最終按原定時(shí)間節點(diǎn)完成了入組的目標，讓不可能成為可能。”在對每一位項目參與者的付出表示由衷感謝的同時(shí)，維昇藥業(yè)首席執行官、董事盧安邦先生指出，“III期注冊臨床試驗入組目標的完成，標志著(zhù)TransConTM hGH在中國的研發(fā)邁入了關(guān)鍵階段，本次的試驗數據也將作為T(mén)ransConTM hGH在中國生物制品上市申請（BLA）的關(guān)鍵性研究。維昇藥業(yè)將繼續努力推動(dòng)TransConTM hGH早日進(jìn)入中國，給罹患生長(cháng)激素缺乏癥的兒童帶來(lái)新的治療選擇。”
TransConTM hGH，已經(jīng)在歐美完成PGHD的關(guān)鍵性III期臨床研究，并于2020年6月在美國成功遞交針對于PGHD的生物制品上市申請（BLA），于2020年9月在歐盟成功遞交針對于PGHD的上市許可申請（MAA）。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
