藍鳥(niǎo)生物本周二（4月20日）表示，在解決了與制造業(yè)有關(guān)的挫折，并克服了COVID-19大流行造成的延誤后，Zynteglo未能與首 個(gè)上市國——德國當局達成補償協(xié)議。
由于Zynteglo在第一個(gè)歐洲市場(chǎng)上市受挫，藍鳥(niǎo)生物目前正在裁員，并計劃“減少和重塑”其在德國部分地區的勞動(dòng)力。該公司的一位發(fā)言人拒絕透露具體情況，只是說(shuō)：該計劃涉及解雇人數不詳的員工。
德國的挫折并不是裁員的唯一驅動(dòng)因素。“我們在過(guò)去的一年里面臨著(zhù)諸多挑戰，這導致我們做出了一個(gè)艱難的決定，即減少公司的勞動(dòng)力，并與一些有價(jià)值的員工說(shuō)再見(jiàn)。”藍鳥(niǎo)嚴重遺傳病部門(mén)主管安德魯·奧本沙恩（Andrew Obenshain）在一份聲明中表示。
藍鳥(niǎo)生物將Zynteglo首 個(gè)用于治療β地中海貧血（beta-thalassemia）的適應癥進(jìn)行商業(yè)推廣的目標鎖定在德國，許多其他公司的藥物在歐洲上市時(shí)都遵循這一策略。
現在，該公司表示，德國衛生當局提出的補償價(jià)格并沒(méi)有反映出Zynteglo作為一種一次性治療一種嚴重遺傳病的潛在終身益處。因此，它決定將該藥物撤出德國市場(chǎng)。
藍鳥(niǎo)生物表示，盡管該公司繼續與其他歐洲國家進(jìn)行“富有成效的談判”，但它已決定裁員，以“專(zhuān)注于歐洲優(yōu)先市場(chǎng)”。該公司還將把一些資源用于研發(fā)，以推進(jìn)其后期基因治療計劃。
Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細胞（HSCs）中。該藥物目前仍在在3期臨床研究Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）中進(jìn)行評估。
歐盟委員會(huì )批準了beti-cel的有條件營(yíng)銷(xiāo)授權（CMA），商品名為Zynteglo? 基因治療，適用于12歲及以上無(wú)β0/β0基因型的輸血依賴(lài)性β-地中海貧血（TDT）患者，造血干細胞（HSC）移植是合適的，但沒(méi)有人類(lèi)白細胞抗原（HLA）匹配的相關(guān)HSC供體。
Zynteglo在2019年初贏(yíng)得了歐盟的批準。2020年4月28日，歐洲藥品管理局（EMA）更新了該藥物的CMA，CMA在歐盟27個(gè)成員國以及英國、冰島、列支敦士登和挪威有效。美國FDA批準了beti-cel孤兒藥的地位和突破性治療指定的治療TDT，但該藥物未在美國獲得批準。
就在今年早些時(shí)候，該藥物的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)終于拉開(kāi)序幕之際，藍鳥(niǎo)生物在2月份又遭遇了一次挫折。在鐮狀細胞病基因治療LentiGlobin（bb1111）的1/2期臨床試驗中報告了兩例血癌病例，一例是急性髓細胞白血?。ˋML），另一例是骨髓增生異常綜合征（MDS），迫使該公司緊跟其后。
藍鳥(niǎo)生物上個(gè)月發(fā)起了一項調查，并得到了積極的消息。該公司發(fā)現AML病例不太可能是由攜帶基因治療的慢病毒載體引起的。相反，患者攜帶一些眾所周知的基因突變和常見(jiàn)于急性髓細胞白血病的染色體缺陷。
周二，藍鳥(niǎo)生物指出：MDS病例診斷已經(jīng)被修改為輸血依賴(lài)性貧血。
這些謎團似乎已經(jīng)解開(kāi)，藍鳥(niǎo)生物現在相信它有足夠的信息說(shuō)服監管機構解除鐮狀細胞病研究的臨床擱置，包括3期試驗。預計這些限制將在2021年年中取消。
參考來(lái)源：
1.bluebird bio Provides Update on Severe Genetic Disease Programs and Business Operations
2.Bluebird bio lays off staffers in Europe as Zynteglo rollout hits an early reimbursement snag
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