五月是美國食品藥品管理局（FDA）新藥審查日歷上異常忙碌的一個(gè)月，多款新藥和新適應癥即將到達目標行動(dòng)日期，面臨著(zhù)最終審批決定。
Heron Therapeutics：術(shù)后疼痛新藥HTX-011
HTX-011用于治療術(shù)后疼痛的新藥應用申請（NDA）目標行動(dòng)日期為2021年5月12日。該申請于2020年11月13日重新提交，Heron于2020年9月與美國FDA舉行A類(lèi)結束審查（End-of-Review）會(huì )議，會(huì )議旨在澄清該機構在2020年6月針對HTX-011發(fā)布的完整答復函（CRL）中提出的問(wèn)題。這封CRL中表示，美國FDA當時(shí)無(wú)法批準該藥物的NDA，需要更多的非臨床信息。有四個(gè)非臨床問(wèn)題，三個(gè)與臨床前生殖毒理學(xué)研究有關(guān)，第四個(gè)問(wèn)題與根據動(dòng)物毒理學(xué)研究的允許雜質(zhì)水平制造釋放規范的變化有關(guān)。
HTX-011是非阿 片類(lèi)鎮痛劑，是局部**劑布比卡因與低劑量非甾體抗炎美洛昔康的雙作用、定劑量聯(lián)合用藥。在3期臨床研究中，與布比卡因溶液相比，在72小時(shí)內，HTX-011顯著(zhù)減少患者疼痛和阿 片類(lèi)藥物的使用，布比卡因是術(shù)后疼痛控制的護理局部**劑。
2020年9月，歐盟委員會(huì )（EC）授予了HTX-011以Zynelef品牌上市的藥品銷(xiāo)售授權，用于成人中小型外科傷口體細胞術(shù)后疼痛。
Apellis Pharma：陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）藥物Pegcetacoplan
Apellis藥物的目標行動(dòng)日期為5月14日，用于治療PNH，這是一種罕見(jiàn)的血液病，它導致紅細胞分裂（溶血）。Pegcetacoplan是一種靶向的C3療法，旨在調節補體級聯(lián)的過(guò)度激活，這是免疫系統的一部分。該藥物是一種合成的環(huán)肽，與聚乙二醇聚合物結合，其與C3和C3b特異結合。
2020年12月10日，Apellis和瑞典SOBIO Biovitrum AB公司宣布了3期臨床研究Pegasus第48周的陽(yáng)性頂線(xiàn)結果，該試驗顯示，接受Pegcetacoplan治療的PNH患者血液學(xué)和臨床持續改善。安全概況也與先前報告的數據一致。
賽諾菲：龐貝病新藥α-葡萄糖苷酶（Avalglucosidase Alfa）
賽諾菲這款新藥的生物制劑許可申請（BLA）目標作用日期為5月18日，用于龐貝病患者的長(cháng)期酶替代治療。該藥物旨在改善酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）向肌肉細胞的傳遞。龐貝病是一種酶的缺乏，一種罕見(jiàn)的退行性肌肉疾病，它會(huì )影響患者的移動(dòng)和呼吸能力。
2021年2月初，在第 17屆WORLDSymposium大會(huì )上，賽諾菲發(fā)布了支持該BLA的數據。該藥還獲得了美國FDA的突破性治療和快速通道指定。
百時(shí)美施貴寶（BMS）：Opdivo輔助治療食管癌或胃食管交界癌
BMS的目標行動(dòng)日期為5月20日，其補充BLA用于Opdivo（nivolumab）治療新輔助放化療（CRT）后輔助治療切除食管或胃食管連接部（GEJ）癌的患者。該適應癥申請已得到優(yōu)先審查。
這項申請基于3期臨床試驗CheckMate-577的積極結果。結果顯示，Opdivo在經(jīng)歷CRT和腫瘤切除的食管癌或GEJ癌患者中的無(wú)病生存期（DFS）達到了其主要終點(diǎn)。
ADC Therapeutics：彌漫性B細胞淋巴瘤新藥Lonca
Lonca（loncastuximab tesirine）治療復發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA 目標行動(dòng)日期為5月21日。該申請是建立在LOTIS 2研究數據基礎上的，LOTIS 2是該藥物的關(guān)鍵性2期臨床試驗，針對此前曾接受過(guò)兩種或兩種以上治療的復發(fā)或難治性DLBCL患者群體。Lonca是一種抗體-藥物結合物（ADC），由抗人CD19的人源化單克隆抗體組成，并通過(guò)分子連接物與吡咯苯唑氮卓（PBD）二聚體細胞毒素結合。在該試驗中，Lonca顯示出48.3%的總有效率（ORR），超過(guò)了目標主要終點(diǎn)。
美國FDA于2021年4月23日批準Lonca用于接受過(guò)兩種或兩種以上全身治療后的r/r大C細胞淋巴瘤患者，其中包括DLBCL、非其他特異性淋巴瘤（NOS）、由低級別淋巴瘤引起的DLBCL，以及高級別B細胞淋巴瘤。5月5日，ADC公司宣布ZYNLONTA™（loncastuximab tesirine-lpyl）已被列入最新的國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )臨床實(shí)踐指南（NCCN指南）中B細胞淋巴瘤腫瘤學(xué)推薦條目。
參考來(lái)源：FDA Action Alert: Heron, Apellis, Sanofi, Merck and ADC
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