日前，羅氏表示將終止與4D Molecular Therapeutics合作，結束針對眼病基因治療4D-110的開(kāi)發(fā)支持，并將該治療的權利交還給這家小型生物技術(shù)公司。即使羅氏在審查早期數據后質(zhì)疑風(fēng)險收益狀況之后，對此4DMT表示會(huì )繼續開(kāi)發(fā)該療法。
此前，羅氏一直在資助一項針對晚期無(wú)脈絡(luò )膜血癥患者的4D-110早期試驗，這是一種沒(méi)有批準療法的致盲疾病?，F在，此次合作將于今年9月終止，治療的全部權利將轉移回4DMT。隨著(zhù)大型制藥公司退出，4DMT的股東信心也出現了動(dòng)搖。受此利空消息影響，該股下跌近 13%，至每股21.61美元。
Evercore分析師在一份報告中表示，“總的來(lái)說(shuō)，我們并不因這次合作更新而感到氣餒，”分析人士表示，隨著(zhù)權利的回歸，無(wú)脈絡(luò )膜血癥計劃“總體上步入正軌”。Evercore表示，羅氏可能是根據早期的臨床前數據切斷了合作，這些數據顯示有效載荷的遞送不佳以及4DMT基因療法使用了已知的可刺激免疫反應的載體。
羅氏指出，4DMT進(jìn)行的其他研究顯示出了更好的免疫反應和益處。羅氏退出的另一個(gè)原因可能是Adverum Biotechnologies公司最近一項研究不穩定的安全結果，以及本月早些時(shí)候渤?。˙iogen）的試驗失敗。這些事件阻礙了整個(gè)眼科疾病基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。合作結束后，羅氏產(chǎn)品線(xiàn)僅擁有較小的無(wú)脈絡(luò )膜血癥適應癥的市場(chǎng)權利，而4DMT在X連鎖視網(wǎng)膜色素變性和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的更大潛在市場(chǎng)中占有一席之地。
此外，4DMT還披露了基因療法導致的一系列不良事件，接受4D-110治療的患者中有一半報告了眼部炎癥，與Adverum試驗相比，副作用似乎不那么令人擔憂(yōu)。Evercore表示，“鑒于這些疾病中未滿(mǎn)足的臨床需求，這樣的不良反應是完全可以接受的。”4DMT表示，推進(jìn)4D-110的決定是“基于迄今為止生成的數據總量”。該公司急于進(jìn)行下一次臨床試驗，其中將包括早期患者。
但首先，4DMT必須與研究人員和FDA一起審查第一階段的數據，而羅氏顯然不滿(mǎn)意這一數據結果。已經(jīng)接受過(guò)基因治療的患者將被轉移到長(cháng)期隨訪(fǎng)研究中，進(jìn)一步監測他們的生物活性終點(diǎn)、安全性和耐受性。4D-110的初步生物活性數據預計將在今年第四季度公布，但初步的安全性和**數據表明，該療法耐受性良好，在所有6名入組患者中，治療并未導致劑量限制性**。
本周四，4DMT還提供了其他四個(gè)項目的最新消息。包括4DMT計劃在第四季度為另一種眼科治療4D-125的1/2期臨床試驗提供初始生物活性數據，該試驗針對X連鎖視網(wǎng)膜色素變性患者。預計下半年將獲得4D-310法布里病患者1/2期試驗的初步臨床數據。4DMT還計劃在第四季度開(kāi)始兩項臨床試驗：一項針對糖尿病性黃斑水腫患者，另一項針對囊性纖維化肺病患者。
參考來(lái)源：Roche walks away from 4DMT's eye gene therapy before early-stage trial finishes
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