日前，Medexus Pharmaceuticals和Medac GmbH收到了美國食品和藥品監督管理局（FDA）針對treosulfan新藥申請（NDA）的完整回應函（CRL）。FDA表示，treosulfan無(wú)法以目前的情況獲得批準。
盡管treosulfan的新藥申請遭到了FDA的拒絕，但該監管機構也給出了具體的建議，包括要求Meduxus和Medac提供關(guān)鍵III期試驗主要和次要終點(diǎn)相關(guān)的額外臨床和統計數據。Meduxus和Medac表示，兩家公司正在審查CRL以決定未來(lái)的行動(dòng)方案。
對于FDA拒絕treosulfan的決定，Medexus首席執行官Ken d'Entremont表示，“鑒于treosulfan最近獲得了加拿大衛生部的批準，2019年該藥物還獲得了歐洲藥品管理局的批準，以及來(lái)自100多份期刊的支持數據，Meduxus和Medac對FDA此次的回應感到驚訝。Medexus和Medac期待繼續與FDA合作，及時(shí)滿(mǎn)足監管要求。”
盡管遭到拒絕，Medexus和Medac對treosulfan未來(lái)在美國獲得批準并完成罕見(jiàn)病藥物指定仍保持樂(lè )觀(guān)態(tài)度。Ken認為，目前的標準治療手段由于毒副作用較高，不適合眾多高危人群，而treosulfan在這些人群中的生存數據非常好。此前兩家公司申請treosulfane聯(lián)合fludarabin用于異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）前的準備，減少移植導致患者出現腫瘤負荷，新藥申請此前預計的目標行動(dòng)日期為8月11日。針對日益增長(cháng)的、年齡較大的或有合并癥的AML或MDS患者，異基因造血干細胞移植之前，預處理方案的進(jìn)一步改進(jìn)是仍未被滿(mǎn)足的醫療需求。
今年7月，總部位于加拿大安大略省多倫多的Medexus和總部位于德國韋德?tīng)柕腗edac簽署了一項許可協(xié)議，獲得了在加拿大市場(chǎng)銷(xiāo)售和營(yíng)銷(xiāo)treosulfan的權利。該藥物以商品名Trecondyv在加拿大進(jìn)行銷(xiāo)售，Medac將負責該藥物的制造和供應。目前，該療法已通過(guò)特殊準入計劃在加拿大分銷(xiāo)，最近也獲得加拿大衛生部批準，用于患有急性髓細胞白血?。ˋML）或骨髓增生異常綜合征（MDS）的成人患者，該類(lèi)患者如果接受標準療法可能會(huì )造成風(fēng)險增加。此外該藥物也被批準用于一歲以上患有AML或MDS的兒童患者。
Meduxus美國運營(yíng)總經(jīng)理Michael Adelman回應CRL稱(chēng)，“Meduxus對FDA的拒絕結果感到失望，但是對于關(guān)鍵意見(jiàn)領(lǐng)袖和醫學(xué)界在臨床治療中使用treosulfan得到的大量積極證據支持感到鼓舞。憑借迄今為止進(jìn)行的充分的treosulfan上市準備工作，Meduxus有能力滿(mǎn)足市場(chǎng)預期對treosulfan的強勁需求。”
Meduxus和Medac表示將與FDA合作解決CRL中的問(wèn)題，同時(shí)準備在treosulfan獲得批準后啟動(dòng)該藥物在美國市場(chǎng)的營(yíng)銷(xiāo)計劃。
參考來(lái)源：FDA Hands Out Surprising Rejection of Meduxus and Medac's Treosulfan
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
