日前，Idorsia報告稱(chēng)，候選口服療法lucerastat未能達到主要終點(diǎn)，治療法布里病的臨床試驗宣布失敗。
此次失敗的III期MODIFY研究預期目的是，發(fā)現旗下口服葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶抑制劑lucerastat對已診斷出患有法布里病的成年患者存在積極的治療影響。MODIFY試驗評估了118名患者在6個(gè)月內，口服單一療法候選lucerastat的治療效果，受試者接受lucerastat治療或安慰劑對照的比例為2:1。在研究結束時(shí)，試驗結果顯示接受lucerastat治療沒(méi)有減少患者神經(jīng)性疼痛。107名參與者選擇再參加為期48個(gè)月的擴展臨床試驗（編號為NCT03737214），以確定藥物的耐受性和長(cháng)期安全性，以及l(fā)ucerastat對心臟和腎 臟功能的功效。
目前，幾乎沒(méi)有任何耐受性良好的口服治療方法可以解決上述癥狀。在臨床上，法布里病患者通常會(huì )被給予阿加糖酶-β（賽諾菲健贊的Fabrazyme）、阿加糖酶-α（Shire的Replagal，現為武田）或米加司他鹽酸鹽（AmicusTherapeutics的Galafod）進(jìn)行治療，以幫助向大腦輸送血液，并使其器官功能盡量恢復正常。上述三款藥物均獲得了美國食品和藥品監督管理局（FDA）的批準，其他可供臨床選擇的藥物僅用于緩解個(gè)別癥狀。
法布里病是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，會(huì )導致神經(jīng)系統損傷，其發(fā)病特征是神經(jīng)性疼痛以及心血管和胃腸系統的損傷。此外，該病還會(huì )損害患者的主要器官，如皮膚、耳朵、眼睛、肺和腎 臟。被診斷出患有這種疾病的患者α-半乳糖苷酶（α-GaIA）會(huì )比正常人低得多甚至不存在，α-半乳糖苷酶是一種分解球三糖基神經(jīng)酰胺（Gb3）的酶，當其大量積累時(shí)，會(huì )導致預期壽命縮短和生活質(zhì)量下降，臨床上對于新型療法的需求一直未能得到滿(mǎn)足。
在試驗失敗后，針對lucerastat未來(lái)的研發(fā)前景，Idorsia董事總經(jīng)理兼首席執行官Jean Peal Clozel在一份聲明中表示，考慮到此次臨床試驗的質(zhì)量、收集到的數據量，以及在為期六個(gè)月的雙盲安慰劑對照治療期內所做的一些觀(guān)察，在做出決定之前，Idorsia需要繼續等待開(kāi)放的中期分析的結果。他補充說(shuō)“希望能夠在年底之前分享lucerastat未來(lái)的方向。”
盡管lucerastat試驗未能取得積極成果，但對于Idorsia來(lái)說(shuō)，2021年是相當忙碌的一年，在豐富的臨床開(kāi)發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)的支持下，該公司在今年7月份公布了積極的上半年財務(wù)業(yè)績(jì)。Idorsia目前正在開(kāi)展多項試驗，以尋找治療失眠、高血壓、系統性紅斑狼瘡、罕見(jiàn)溶酶體貯積癥、腦血管痙攣、暴食癥、小兒癲癇以及其他一些涉及免疫反應的一系列治療方法。
與Idorsia不同的是，另外兩家公司似乎已經(jīng)在法布里病監管層面取得了突破。日前，Protalix BioTherapeutics和 Chiesi Global Rare Diseases在關(guān)于PRX-102（pegunigalsidase alfa）治療法布里病的最新消息中表示，受到FDA的鼓舞，兩家公司認為有望打通在美國重新提交PRX-102生物制劑許可申請的途徑。此外，Protalix和Chiesi還在10月8日與歐洲藥品管理局（EMA）的報告員和聯(lián)合報告員就PRX-102舉行了會(huì )議，參會(huì )專(zhuān)家普遍支持PRX-102提交申請。兩家公司預計將在2022年第一季度提交PRX-102的MAA上市許可申請。
參考來(lái)源：
1.Idorsia Drug Flops in Fabry Disease, Program's Future Pending
2.Protalix Says Potential Pathway For Resubmission Of PRX-102 BLA On Fabry Disease Treatment
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