近日，羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與瑞典基因治療公司CombiGene就后者的CG01項目簽署了獨家合作及許可協(xié)議。該項目是一種旨在治療耐藥性局灶性癲癇的基因療法，在主要臨床前療效研究中已獲得積極結果。通過(guò)這項協(xié)議，Spark獲得了開(kāi)發(fā)、制造、商業(yè)化CG01的全球獨家許可。CombiGene將繼續與Spark合作執行臨床前項目的特定方面。
根據協(xié)議條款，CombiGene將有資格獲得高達3.285億美元（不包括特許權使用費）的款項。其中，簽署協(xié)議之際將獲得850萬(wàn)美元預付款，在達到臨床前和臨床里程碑后可獲得5000萬(wàn)美元。在CG01商業(yè)化后，CombiGene將有資格根據凈銷(xiāo)售額獲得從中個(gè)位數到低兩位數的分層特許權使用費。
癲癇是一個(gè)重大的全球性醫學(xué)疾病，雖然許多癲癇患者對目前的抗癲癇治療反應良好，但有相當一部分患者需要新的治療方案。據估計，美國、歐盟4國、英國、日本、中國每年新增約47000例耐藥性局灶性癲癇患者。通過(guò)與CombiGene簽訂的這項新的合作和許可協(xié)議，Spark將利用其在基因治療方面的豐富知識和經(jīng)驗，共同解決耐藥局灶性癲癇患者中存在的未滿(mǎn)足醫療需求。
CG01是一種獨特的基于腺病毒載體（AAV）的基因療法，旨在將神經(jīng)肽Y（NPY）及其受體Y2直接在癲癇發(fā)作起始的大腦部位表達。之前，CG01已成功完成了臨床前劑量反應研究、慢性癲癇模型的概念驗證研究、藥代動(dòng)力學(xué)研究、學(xué)習記憶研究、細胞趨向性研究。
概念驗證研究顯示，CG01在來(lái)源于耐藥性癲癇患者的人類(lèi)癲癇腦組織（導致癲癇發(fā)作的部分大腦）中成功被細胞吸收并表達出NPY和Y2，采用磁共振和腦電圖檢查進(jìn)行評價(jià)，證實(shí)CG01具有明顯的抗癲癇作用。臨床前藥代動(dòng)力學(xué)研究清楚地表明，在注射CG01后一周NPY和Y2的表達顯著(zhù)增加，在接下來(lái)2周內繼續增加，在3周后達到穩定，之后在整個(gè)研究期間（6個(gè)月）保持穩定，這提示CG01在注射入人類(lèi)腦組織中后有潛力提供長(cháng)達數年的持續表達。
學(xué)習記憶研究表明，CG01編碼的活性物質(zhì)NPY和Y2對認知功能沒(méi)有明顯的負面影響。而細胞向性研究證實(shí)，CG01完全按照預期進(jìn)入海馬的神經(jīng)細胞中表達，而不是支持細胞（神經(jīng)膠質(zhì)細胞）中。這項研究的結果進(jìn)一步證實(shí)了CG01抵達至預期的腦細胞。
目前，CG01處于后期臨床前階段，該藥旨在解決癲癇治療方面的全球性需求，有潛力顯著(zhù)改善目前尚無(wú)有效治療方法的耐藥性癲癇患者群體生活質(zhì)量。
參考來(lái)源：
1.Roche's Spark adds epilepsy asset to pipeline with $328M CombiGene licensing deal
2.The CG01 epilepsy project
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